2016-03-16
支持“孤兒藥”研發(fā) 拯救罕見(jiàn)病患者
2014年冰桶挑戰的“漸凍人癥”（肌萎縮側索硬化癥）是近年最引人注意的罕見(jiàn)病之一。除此之外，還有血友病、地中海貧血、白化病、戈謝病、結節性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥、脊髓小腦共濟失調癥和先天性高胰島素血癥等等，目前國際較為公認的罕見(jiàn)病已近7000種。
美國著(zhù)名華裔科學(xué)家MIT張鋒教授團隊是該領(lǐng)域的領(lǐng)先小組之一，最近發(fā)表論文提供了一種更好的CRISPR基因編輯工具，他們根據生物進(jìn)化理論，在細菌蛋白庫中尋找更理想的DNA切割酶，獲得了成功，使該技術(shù)超更簡(jiǎn)單、更便宜、更快、更準等方向上邁進(jìn)一大步。
剛剛結束的倫敦 2015 歐洲心臟病學(xué)會(huì )年會(huì )上，ESC 主席 Fausto Pinto 教授提出，心血管疾病已是全球死亡主要原因：全球 51% 女性、42% 男性的死亡原因都是心血管疾病。
2014年冰桶挑戰的“漸凍人癥”（肌萎縮側索硬化癥）是近年最引人注意的罕見(jiàn)病之一。除此之外，還有血友病、地中海貧血、白化病、戈謝病、結節性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥、脊髓小腦共濟失調癥和先天性高胰島素血癥等等，目前國際較為公認的罕見(jiàn)病已近7000種。
研究者RichardConroy博士指出，瘧疾的影響非常廣泛而且嚴重，目前我們迫切需要尋找方法在降低藥物副作用及瘧原蟲(chóng)耐受性的前體下，來(lái)盡可能提高療法的治療效果；本文研究中研究者就提供了一種新型方法來(lái)幫助開(kāi)發(fā)新型方法或藥物來(lái)對靶點(diǎn)酶類(lèi)進(jìn)行有效作用，并且有效增強當前抗瘧疾藥物的效率。
研究者Dostmann說(shuō)道，類(lèi)似于硝化甘油的藥物，比如藥物偉哥，其最早用于治療高血壓，還有Adempas藥物用于治療肺動(dòng)脈高血壓；這些藥物都可以在上述信號通路中發(fā)揮作用；所有的藥物都可以將細胞內部的cGMP分子維持在升高的水平，相比較而言S-tides卻并不能改變內源性的cGMP水平。
Pernas博士及其同事進(jìn)行了一項研究，旨在探討老年人群是否可以從直接抗病毒藥物治療中獲益。研究納入了2012年8月至2015年10月期間，在科魯尼亞大學(xué)醫院和西班牙álvaroCunqueiro醫院治療的121例65歲及以上丙型肝炎患者，平均年齡72.6歲，研究對所有患者進(jìn)行追蹤。
研究發(fā)現，阿利吉侖組蛋白尿期疾病進(jìn)展顯著(zhù)減緩(風(fēng)險比[HR]0.83,95%置信區間0.75-0.93)，轉歸增加。阿利吉侖組eGFR的年變化值為-3.1ml/min/1.73m2，對照組年變化值為-3.0ml/min/1.73m2。
當MenaINV與受體結合，促使纖維連接蛋白與同一受體相結合。此時(shí)，纖維連接蛋白就出現了一個(gè)有趣的現象。正常情況下，結構蛋白呈現纖維纏繞狀態(tài)，但當它與細胞表面結合時(shí)，它就會(huì )松解成長(cháng)條狀。
一項由肯考迪婭的研究人員和theQuebec-basedbiotechcompanyIdunnTechnologies進(jìn)行的發(fā)表在《Oncotarget》上的一項新研究可能揭示了一個(gè)重要因素：包含六種最抗衰老分子的植物提取物。
他們對來(lái)自26個(gè)國家的58個(gè)觀(guān)察性研究進(jìn)行了回顧性分析，共涉及超過(guò)77000例大腸桿菌的樣本。結果發(fā)現很大比例泌尿系統感染的兒童出現大腸桿菌對一些常用抗生素的耐藥情況。雖然結果并不顯示為因果關(guān)系，但是相關(guān)的META分析仍能夠為目前耐藥形勢提供評估。
“我們可以想象一下，一名患者只是坐在家里，感覺(jué)不太好。他的醫生將能夠實(shí)時(shí)登錄到他的計算機獲得該患者的病歷資料。他可以通過(guò)嵌在機械組織中的傳感器遠程查看相關(guān)數據并準確評估該患者的表現。他可以采取與心臟同步的干預措施并從遠方激活藥物并釋放至再生組織?！?/p>
Heiman和Greenway描述了膳食多樣性的減少如何改變了人類(lèi)腸道菌群（生活在腸道的微生物群落）的多樣性。研究人員指出，健康人腸道菌群是多樣的，許多二十一世紀常見(jiàn)的疾病，包括2型糖尿病，肥胖和炎癥性腸道疾病都與微生物豐富度的減少有關(guān)。
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