罕見(jiàn)病又稱(chēng)“孤兒病”，指患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。據了解，中國罕見(jiàn)病患者大約有1億人，這一龐大患者群體，往往陷入“無(wú)藥可用”或“用不起藥”的困境。全國人大代表，泰州市委常委、醫藥高新區黨工委書(shū)記陸春云等提交建議，要求盡快支持和鼓勵我國“孤兒藥”發(fā)展。

　　2014年冰桶挑戰的“漸凍人癥”（肌萎縮側索硬化癥）是近年最引人注意的罕見(jiàn)病之一。除此之外，還有血友病、地中海貧血、白化病、戈謝病、結節性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥、脊髓小腦共濟失調癥和先天性高胰島素血癥等等，目前國際較為公認的罕見(jiàn)病已近7000種。

　　“孤兒藥”研制投入很大，但由于疾病患病率較低，患病總人數較少，因此制藥企業(yè)從經(jīng)濟利益考慮不愿意開(kāi)發(fā)。我國是世界上人口最多的國家，即使發(fā)病率較低的罕見(jiàn)病，其患病人數也多在20萬(wàn)以上，因此鼓勵企業(yè)研究和開(kāi)發(fā)孤兒藥有重要社會(huì )意義。

　　陸春云建議加快立法進(jìn)程，吸取國際上罕見(jiàn)病治療及“孤兒藥”監管方面的成功經(jīng)驗，制定相應鼓勵政策和優(yōu)惠措施，鼓勵醫藥企業(yè)和科研機構針對此類(lèi)疾病的藥物研究和開(kāi)發(fā)，逐步擺脫我國罕見(jiàn)病患者“無(wú)藥可治”和“無(wú)藥可用”的窘境，減輕國家、社會(huì )和家庭的負擔。

　　在國家層面上，我國至今還未對“罕見(jiàn)病”做出明確官方界定，尚無(wú)基礎統計數據和病種目錄，也沒(méi)有專(zhuān)門(mén)的政策法規、醫療和社會(huì )保障相關(guān)制度。陸春云等建議制訂《孤兒藥法案》，對罕見(jiàn)病提出相對清晰、明確的官方定義，建立并逐步完善罕見(jiàn)病患者數據存儲系統，出臺加快“孤兒藥”研發(fā)和上市的相關(guān)措施，擴大醫保和基藥目錄中孤兒藥覆蓋范圍，通過(guò)藥企、政府、罕見(jiàn)病家庭、社會(huì )慈善等多方承擔籌資，來(lái)緩解“孤兒藥”用不起的難題。