中國首次利用CRISPR–Cas9編輯過(guò)的細胞開(kāi)展人體臨床試驗
經(jīng)過(guò)基因修飾的細胞之前已被注射到人體內,但是是利用不同的技術(shù)實(shí)現的。CRISPR-Cas9被認為是一種更加高效的方法。
美國著(zhù)名華裔科學(xué)家MIT張鋒教授團隊是該領(lǐng)域的領(lǐng)先小組之一,最近發(fā)表論文提供了一種更好的CRISPR基因編輯工具,他們根據生物進(jìn)化理論,在細菌蛋白庫中尋找更理想的DNA切割酶,獲得了成功,使該技術(shù)超更簡(jiǎn)單、更便宜、更快、更準等方向上邁進(jìn)一大步。
剛剛結束的倫敦 2015 歐洲心臟病學(xué)會(huì )年會(huì )上,ESC 主席 Fausto Pinto 教授提出,心血管疾病已是全球死亡主要原因:全球 51% 女性、42% 男性的死亡原因都是心血管疾病。
經(jīng)過(guò)基因修飾的細胞之前已被注射到人體內,但是是利用不同的技術(shù)實(shí)現的。CRISPR-Cas9被認為是一種更加高效的方法。
目前開(kāi)發(fā)新藥需要巨額費用,而成功率只有2萬(wàn)-3萬(wàn)分之1。使用人工智能將提高開(kāi)發(fā)效率,在激烈的全球新藥開(kāi)發(fā)中提高競爭力。
研究共納入265例活動(dòng)性狼瘡腎炎患者,隨機給予安慰劑(n=88),低劑量voclosporin(23.7mg,bid,n=89)和高劑量voclosporin(39.5mg,bid,n=88)。此外,受試者還給予霉酚酸酯2g/天和糖皮質(zhì)激素治療。
最近,一項I/II期研究表明對于復發(fā)/難治性BCP-ALL兒科患者而言,blinatumomab單藥治療活性很好?;谠擁椦芯康慕Y果,9月份美國食品藥品監督管理局(FDA)加速審批了blinatumomab治療費城染色體陰性的復發(fā)/難治性BCP-ALL兒科患者。
丹麥哈維德夫大學(xué)醫院的UlrichBang博士在報告中指出,“我認為臨床醫生不敢在該人群中使用他汀類(lèi)藥物的原因在于潛在的肝臟感染,但該項研究應該能消除這些擔憂(yōu)。他汀類(lèi)藥物主要由全科醫生開(kāi)具,應告知這些醫生,不應害怕在酒精性肝硬化患者身上應用他汀類(lèi)藥物?!?/p>
潑尼松用于兒童患者的副作用影響較大。AIH表現多樣,25~34%的患者在診斷AIH時(shí)并無(wú)癥狀。來(lái)自美國費城兒童醫院的Waisbourd-Zinman在本屆AASLD年會(huì )上呈報了一項研究,報告了診斷AIH時(shí)無(wú)癥狀的兒童患者應用硫唑嘌呤(AZA)單藥治療的療效。
研究者采用多肽固相合成法,在體外條件下得到了一共25中不同的多肽,并接著(zhù)測試了這些多肽是否對病原微生物的有著(zhù)抑制效果。
Cenicriviroc(CVC)是一種口服的趨化因子受體CCR2/5拮抗劑,用于急性和慢性肝病動(dòng)物模型具有抗炎和抗纖維化活性。CENTAUR研究以肝硬化高風(fēng)險的成人患者為被試,評估了CVC針對非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和肝纖維化的有效性和安全性(CENTAUR;NCT02217475)。
高膽固醇是導致心血管疾病的重要原因之一。雖然市場(chǎng)上有多種多樣的降膽固醇藥,但是有很多患者無(wú)法耐受現有的降膽固醇藥或者對它們產(chǎn)生抗性。
來(lái)自日本的研究人員對1621例無(wú)CVD的2型糖尿病患者開(kāi)展了一項隨機、非盲、標準治療對照試驗以確定低劑量阿司匹林治療的獲益情況。參與者基線(xiàn)平均年齡為65歲,55%為男性,糖尿病平均病程為7年。研究開(kāi)始于2002年。