今天，羅氏集團成員Genentech公司宣布，美國FDA批準OCREVUS（ocrelizumab）作為首個(gè)被批準用于治療復發(fā)性及原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的新藥。絕大多數的多發(fā)性硬化癥患者在確診時(shí)都會(huì )伴隨復發(fā)性和原發(fā)性進(jìn)展型硬化癥的癥狀。

　　多發(fā)性硬化癥（MS）是一種中樞神經(jīng)系統的慢性炎癥疾病，目前尚無(wú)治愈方案。當自身免疫系統異常地攻擊大腦、脊髓和視神經(jīng)神經(jīng)細胞周?chē)慕^緣和支撐組織（髓鞘）時(shí)，引起炎癥和隨之而來(lái)的損傷，于是引發(fā)了MS。這種損傷可引起各種各樣的癥狀，包括肌肉無(wú)力、疲勞和視覺(jué)困難，并可能最終導致殘疾。大多數MS患者在20至40歲之間出現首次癥狀，使該疾病成為年輕成年人非創(chuàng )傷性殘疾的主要原因之一。

　　復發(fā)緩解型MS（RRMS）是該疾病的最常見(jiàn)形式，其特征在于患者經(jīng)歷一段時(shí)間的恢復期后，他們復發(fā)新的或惡化的體征或癥狀。大約85％的MS患者最初被診斷為RRMS。大多數被診斷患有RRMS的病人將最終過(guò)渡到繼發(fā)進(jìn)行型MS（SPMS），隨著(zhù)時(shí)間的推移，他們經(jīng)歷不斷惡化的殘疾。MS的復發(fā)形式，或復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）包括RRMS患者和繼續經(jīng)歷復發(fā)的SPMS患者。原發(fā)性進(jìn)展型MS（PPMS）是MS疾病的一種衰弱形式，其癥狀不斷惡化，雖然通常沒(méi)有明顯的復發(fā)或緩解期，但卻是多發(fā)性硬化癥中致殘率最高的一類(lèi)。據美國CDC估計，大約有15％的MS患者被診斷為該疾病的原發(fā)性進(jìn)展型形式。

　　治療MS的一個(gè)重要目標是盡快減少疾病活性，以減緩患者殘疾進(jìn)展的速度。盡管目前有一些改善疾病的治療方案（DMTs），很多RMS患者繼續經(jīng)歷疾病的活性期和殘疾程度進(jìn)展。

　　OCREVUS（ocrelizumab）是一種人源化單克隆抗體，被設計用于選擇性靶向CD20陽(yáng)性B細胞。這一特定類(lèi)型的免疫細胞被認為是造成髓磷脂（有絕緣和支持神經(jīng)細胞功能）和軸突（也就是神經(jīng)細胞）損傷的關(guān)鍵性因素；而這類(lèi)神經(jīng)細胞損傷可導致MS患者的殘疾?；谂R床前研究結果，OCREVUS結合到某些表達CD20表面蛋白的B細胞上，但不結合干細胞或漿細胞，因此也保護了免疫系統的重要功能。OCREVUS通過(guò)每六個(gè)月靜脈輸注一次給藥。第一劑給予兩次300mg輸注，間隔兩周。隨后的劑量以單次600mg劑量輸注給予。

　　Ocrevus治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）的療效在涉及1656名參與者、兩項長(cháng)達96周的臨床試驗中得以驗證。與另一種MS藥物干擾素β-1a相比，接受Ocrevus的患者具有顯著(zhù)降低的復發(fā)率和殘疾惡化程度的減少。在有732名患者參加的PPMS研究中，受試者進(jìn)行了至少120周的用藥，與安慰劑相比，接受Ocrevus的患者顯著(zhù)延長(cháng)了殘疾惡化的時(shí)間。FDA曾向這一獲批的適應證頒發(fā)了突破性療法認定、快速通道和優(yōu)先審評資格。OCREVUS的上市許可申請（MAA）也已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批準，目前正在審核流程中。

　　羅氏首席醫學(xué)官兼全球產(chǎn)品發(fā)展負責人SandraHorning博士表示：“FDA批準OCREVUS，對MS患者群體來(lái)說(shuō)意味著(zhù)新時(shí)代的開(kāi)始，也代表著(zhù)一流B細胞靶向治療的重大科學(xué)進(jìn)步。到目前為止，沒(méi)有獲得FDA批準的治療方法可適用于原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥患者。我們相信每六個(gè)月一次的OCREVUS施藥，有可能改變MS患者的疾病進(jìn)程，我們致力于幫助那些可以獲益于該創(chuàng )新療法的病人。“

　　FDA藥物評估和研究中心神經(jīng)病學(xué)產(chǎn)品部門(mén)的主任BillyDunn博士說(shuō)道：“多發(fā)性硬化癥可對病人的生命產(chǎn)生深遠的影響。這一新的方法不僅為復發(fā)型MS患者提供了另一種治療方案，而且首次為原發(fā)進(jìn)行型MS患者提供了一種獲得認可的治療方案。”