羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）近日宣布，美國FDA已接受了其在研藥物OCREVUS（ocrelizumab）的生物制品許可申請，并賦予其優(yōu)先審評資格，其最終審評結果將于今年底揭曉。同時(shí)，歐洲藥品管理局（EMA）也接受了OCREVUS的上市許可申請。OCREVUS的適應癥為原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PPMS）和復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）。

　　事實(shí)上，早在今年二月，FDA就已賦予OCREVUS突破性療法資格認定，這是多發(fā)性硬化癥藥物獲得的首個(gè)突破性療法認定。如果最終在美國和歐盟得到批準，OCREVUS將成為首個(gè)能同時(shí)治療這兩種多發(fā)性硬化癥常見(jiàn)亞型的藥物，二者共同占到了所有多發(fā)性硬化癥病例的95%。

　　多發(fā)性硬化癥是以中樞神經(jīng)系統白質(zhì)炎性脫髓鞘病變?yōu)橹饕攸c(diǎn)的慢性自體免疫病，患者由于髓鞘遭到損壞，使得神經(jīng)元接連受損，并引起炎癥反應?；颊邥?huì )出現肌肉無(wú)力、肢體疲倦、視力下降等癥狀，最終可發(fā)展至身體殘疾。多發(fā)性硬化癥常會(huì )出現多次復發(fā)的情況，且在兩次復發(fā)之間，可能會(huì )有數月甚至數年的時(shí)間沒(méi)有任何明顯的癥狀出現。事實(shí)上，在所有的多發(fā)性硬化癥患者中，有約85%都會(huì )出現癥狀復發(fā)后又緩解的現象。而剩下的患者主要為原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，表現為自病程開(kāi)始后，疾病就持續性的惡化，沒(méi)有明顯的癥狀緩解現象。這是多發(fā)性硬化癥的一種嚴重病程類(lèi)型，占所有病例總數的約十分之一。原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥治療效果差，預后不佳，常用于多發(fā)性硬化癥治療的修飾療法對于該疾病亞型通常無(wú)效。

　　OCREVUS的到來(lái)給這一難治疾病的患者帶來(lái)了希望。該藥的活性成分為ocrelizumab，是一種全人源單克隆抗體，可選擇性地靶向作用于CD20陽(yáng)性的B細胞。這類(lèi)B細胞被認為是多發(fā)性硬化癥的重要病因，可造成髓鞘和神經(jīng)元軸突的損傷。因此，ocrelizumab可減少CD20陽(yáng)性B細胞對神經(jīng)元及髓鞘的攻擊，起到保護后者的作用。在近期完成的三項III期臨床試驗中，OCREVUS被證實(shí)能夠有效延緩疾病進(jìn)程，達到了主要和關(guān)鍵次要臨床終點(diǎn)。

　　“OCREVUS是首個(gè)能夠同時(shí)延緩原發(fā)性進(jìn)展型和復發(fā)性多發(fā)性硬化癥致殘性進(jìn)展的試驗性藥物，”基因泰克的首席醫學(xué)官和全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管SandraHorning博士說(shuō)道：“我們很高興看到OCREVUS的上市申請被接受，這一藥物將有望明顯改善上述疾病患者的生活質(zhì)量。我們將繼續與EMA和FDA密切合作，以將這一藥物早日帶給多發(fā)性硬化癥患者。”