很多人認為，生物治療就是細胞治療。其實(shí)，生物治療的概念非常廣泛，包括基因治療、免疫治療、調節血管生成治療、調節細胞凋亡及分化誘導、小分子靶向藥物和干細胞與組織工程等。
近日，在北京舉行的以“積極而規范的生物治療”為主題的生物治療大會(huì )上，吳祖澤、付小兵、魏于全、陳志南、郝希山等多名院士出席了院士高峰論壇，從生物治療的前沿領(lǐng)域到全局規劃一一進(jìn)行分析。積極而規范的生物治療，院士們究竟關(guān)注什么？本文特摘選其中三位院士的觀(guān)點(diǎn)以饗讀者。
中國工程院院士付小兵：積極開(kāi)展與嚴格監管并舉
生物治療發(fā)展既要積極，又要有序。
總體而言，我國政府對生物治療是積極支持的。前總理溫家寶曾經(jīng)指出，干細胞研究促進(jìn)了再生醫學(xué)的發(fā)展，這是繼藥物治療、手術(shù)治療之后的又一場(chǎng)醫療革命。
中國科學(xué)院、中國工程院也十分重視生物治療。中國工程院把生物治療作為“十二五”和2030年重大計劃，并與國家自然科學(xué)基金委員會(huì )聯(lián)合建立基金?；鹞捻椖恐猩婕吧镏委?、干細胞和再生醫學(xué)的占10%左右?？萍疾恳苍?ldquo;十二五”規劃中積極建設生物治療、干細胞臨床治療的平臺。學(xué)術(shù)界也通過(guò)各類(lèi)學(xué)術(shù)會(huì )議、專(zhuān)著(zhù)、對政府的報告等方式推動(dòng)生物治療的發(fā)展。
我國目前關(guān)于生物治療的研究項目很多，發(fā)表的科研論文也很多，正處于國際生物治療發(fā)展的前列，尤其是干細胞的治療研究。
但是，國內真正獲得臨床批件的生物治療項目并不多。如果我國沒(méi)有進(jìn)一步推進(jìn)生物治療項目的審批程序建立，那么我國在該領(lǐng)域的領(lǐng)先地位將很難得到保證。
我國的生物治療由于開(kāi)展研究較早，在國際上有一定地位。但是與國外相比，有一些差距：跟蹤研究較多，創(chuàng )新發(fā)現較少；個(gè)體報告較多，多中心對照較少；研究比較分散，缺乏有規模的研究基地；臨床觀(guān)察現象較多，深入的機制研究較少；缺乏一定規模和特色的轉化醫學(xué)中心和平臺等。
在制度管理上也存在缺陷，法規制度不太健全，部門(mén)多頭管理，審批難度較大。
正在改進(jìn)的地方在于：國家目前十分重視生物治療的發(fā)展，成立了干細胞基礎研究、臨床研究及其轉化應用的產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟、干細胞研究專(zhuān)家指導委員會(huì )、衛計委干細胞臨床試驗治療整頓領(lǐng)導小組及其專(zhuān)家委員會(huì )等。國家也在努力推動(dòng)組織工程的標準化研究，目前也取得了階段性成果。
生物治療究竟應該如何開(kāi)展？
我認為，在生物治療領(lǐng)域，科研人士、企業(yè)專(zhuān)家、政策制定人員都應該重視自己的工作，做好產(chǎn)品、規范、標準等。我們也應該積極和反復地建議，建議應具有針對性和可操作性，幫助和引導政府部門(mén)，并提供科學(xué)依據。同時(shí)，我們要形成產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟、壯大學(xué)術(shù)技術(shù)組織，并請相關(guān)審批、監管部門(mén)專(zhuān)家及早介入研發(fā)。我們也要在符合倫理的條件下進(jìn)行小規模試驗，根據不同單位和不同治療方法，建立新的治療模式，在管理、治療技術(shù)、產(chǎn)品研發(fā)、人才培養等方面進(jìn)行有益探索。
中國科學(xué)院院士吳祖澤：再生醫學(xué)承載人類(lèi)健康新希望
再生醫學(xué)的核心是研究干細胞和組織再生、發(fā)展干細胞治療、組織工程產(chǎn)品、誘導組織再生的智能材料、基因治療藥物、異種器官移植等。
對于干細胞而言，其理論研究成果如何能夠轉化成對人們有益的技術(shù)、產(chǎn)品或方案，并且使其成為完善發(fā)展的產(chǎn)業(yè)，是我們關(guān)注的重點(diǎn)話(huà)題。
到現在為止，研究歷史最長(cháng)、臨床應用最多且獲得經(jīng)驗最多的，是成體干細胞中的骨髓干細胞，且又集中在造血干細胞和間充質(zhì)干細胞。
目前干細胞可以治療多達60多種疾病。造血干細胞是最成熟的干細胞技術(shù)，而間充質(zhì)干細胞的臨床研究主要集中在骨科、癌癥、
糖尿病、創(chuàng )傷修復、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、
牙科等。
比如，牙周疾病在亞洲人群中發(fā)病率很高，科學(xué)家發(fā)現，親緣關(guān)系越近，干細胞治療效果越好，儲存牙源干細胞不僅為保存者本人提供了健康保障，也為家庭成員的共享儲存細胞提供了依據。
矽肺在職業(yè)病中發(fā)病率最高、危害最嚴重，死亡率也居首位，目前的治療手段只有改善癥狀的作用，不能從根本上解決肺纖維化的問(wèn)題。目前我國用干細胞療法對矽肺進(jìn)行的研究，也取得了很好的研究成果。
隨著(zhù)干細胞治療技術(shù)的發(fā)展，這些危害大眾的常見(jiàn)病都呈現出了新的治療希望，所以研究干細胞的藥品和治療手段十分有意義，但是研究干細胞藥品也有風(fēng)險。
首先是質(zhì)量難以得到保證——在生產(chǎn)、運輸和儲存的過(guò)程中要保證細胞不變質(zhì)；其次，這是特色療法，要確保優(yōu)于已上市的同類(lèi)藥品或傳統醫療方法是很大的挑戰，而且要重點(diǎn)研究目前醫療方法不能解決的適應癥；再次，需要政策支持，才能為細胞藥品申報提供通道。
就組織工程而言，盡管很多產(chǎn)品已經(jīng)獲批，但是對于復雜的臟器，還需要更多時(shí)間來(lái)等待科研上的進(jìn)展。至于基因治療藥物，國內有18個(gè)基因治療制劑已經(jīng)獲得批準進(jìn)入臨床實(shí)驗，有兩種基因治療藥物已經(jīng)上市，基因治療藥物和干細胞治療也可以互補，把基因治療藥物導入到干細胞中用于治療，將有相加的效果。
我國器官捐獻者一直過(guò)少，因此，異種器官移植是當前的主要途徑?？茖W(xué)界已經(jīng)培育出轉基因豬，進(jìn)行了人源化的基因改造，減輕了排斥反應。最近，轉基因豬的心臟被移植給狒狒，已經(jīng)成功工作了一年，故而異種器官移植也是人類(lèi)的新希望。
再生醫學(xué)幫助人類(lèi)實(shí)現健康的夢(mèng)想，以細胞為主可以治療從頭到腳的各類(lèi)疾病，也能構建各種器官，建立可供移植的器官資源庫或“人體配件工廠(chǎng)”。如果這些目標實(shí)現，就可以延長(cháng)壽命，治療不能治愈的疾病。
再生醫學(xué)既是一項科學(xué)研究，也是國民經(jīng)濟重要產(chǎn)業(yè)，要提倡創(chuàng )新，加強監督，規范申報，疏而不亂。要根據各地區條件，建設一個(gè)有特色的產(chǎn)業(yè)基地；充分發(fā)揮當地衛生行政部門(mén)的政策支持，最大限度為當地創(chuàng )造財富，為當地人民健康服務(wù)；充分發(fā)揮當地開(kāi)發(fā)區的政策支持，吸引人才發(fā)揮技術(shù)投資優(yōu)勢。
中國科學(xué)院院士魏于全：生物藥研發(fā)要注重成果轉化
基因治療被2009年《科學(xué)》雜志評選為全球十大科技進(jìn)展之一?？茖W(xué)家們發(fā)現，基因療法在治療帕金森氏癥、
遺傳性眼疾病及腫瘤等多種疾病中取得了較好的療效。
基因治療，即導入遺傳物質(zhì)，達到干預和治療疾病的目的。修復致病基因有兩種方式：一種是把“種子”拿出來(lái)，在體外進(jìn)行修飾后回溯給病人，另一種是注射。截至2013年12月，國際上批準進(jìn)入臨床實(shí)驗的基因治療方案有1779項，其中進(jìn)入臨床實(shí)驗二期、三期的有400多項。我國的基因治療比較有優(yōu)勢，在全國有50多個(gè)相關(guān)研究中心，研究重點(diǎn)在于癌癥的基因治療，通常采取的手段是納米和微病毒。
近年來(lái)，基因治療的藥物研發(fā)也逐漸走向成熟。歐洲藥品管理局已經(jīng)推薦了一種基因療法藥物Glybera，用于治療患有脂蛋白酶缺乏的患者，俄羅斯也批準了基因治療藥物的上市。
但是，值得重視的是，基因治療有兩個(gè)最關(guān)鍵的問(wèn)題：安全性和有效性。其基礎問(wèn)題都涉及治療方法的靶向性。要達成靶向目的，有各種各樣的手段，如對病毒載體進(jìn)行基因修飾、把納米材料作為靶向載體等。如果基因治療靶向性不佳，很容易導致病人的死亡，在此前的臨床研究中，就有一些因為靶向性問(wèn)題導致參與實(shí)驗的患者死亡的案例。因此，安全性是最重要的問(wèn)題。
目前，我所在的研究單位形成了一個(gè)綜合性的新藥研究開(kāi)發(fā)技術(shù)大平臺，在這個(gè)平臺上建立了從基因發(fā)現到藥物研發(fā)及臨床治療等一整套技術(shù)體系，并形成了高度整合與相互關(guān)聯(lián)的“技術(shù)鏈”，可以完成新藥臨床前評價(jià)和中試，是一個(gè)整合平臺的典型案例。
要注重成果轉化，就要積極鼓勵企業(yè)早期參與。以該平臺為例，參與成果轉化的企業(yè)有30多家。正由于企業(yè)的積極參與，該平臺才有了產(chǎn)業(yè)化基地，技術(shù)鏈更完整，形成了產(chǎn)業(yè)鏈。同時(shí)，完成的多項產(chǎn)品轉化也能帶動(dòng)企業(yè)對此進(jìn)行更多的投入。
政策仍是待解謎團
馬云曾經(jīng)說(shuō)過(guò)：“下一個(gè)世界首富將出在健康產(chǎn)業(yè)！”生物治療，尤其是干細胞治療，作為健康醫療領(lǐng)域的前沿技術(shù)備受矚目，看來(lái)所言非虛。
當此次會(huì )議進(jìn)行至院士圓桌討論環(huán)節時(shí)，現場(chǎng)觀(guān)眾提的第一個(gè)問(wèn)題就關(guān)乎干細胞治療，而且是待解的政策問(wèn)題。
來(lái)自天津某生化細胞公司的觀(guān)眾提出：他們合作的三甲醫院要申請干細胞的臨床基地，天津市衛計委提出，2013年5月發(fā)布的《干細胞臨床基地的管理辦法》只是試行稿，沒(méi)有相關(guān)細則，因此無(wú)法申請。
該觀(guān)眾對此很疑惑：所謂的試行稿到底有效還是無(wú)效？
對于這個(gè)本該由衛計委官員來(lái)回答的問(wèn)題，中國科學(xué)院院士吳祖澤無(wú)奈地解釋?zhuān)?ldquo;在2011年12月，當時(shí)的衛生部門(mén)宣布要加強干細胞研究及運行管理，而且停止了干細胞的臨床及應用。當時(shí)制定了三份文件，在2013年5月發(fā)布。從2011年12月到現在，大家熱情高漲，也提出了很多意見(jiàn)，相關(guān)專(zhuān)家委員會(huì )也進(jìn)行了多次商討，現在正在等待衛生領(lǐng)導部門(mén)的決策。”
吳祖澤表示，當前能做的，就是和同行一起呼吁加快、加強生物治療及干細胞研究的推進(jìn)。
吳祖澤所指的2013年發(fā)布的三個(gè)相關(guān)文件指的是《干細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。三份文件分別針對干細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面，對干細胞的研究和應用進(jìn)行了規范。
但是在實(shí)際操作中，正如這位觀(guān)眾一樣，許多企業(yè)和醫院面臨了“政策的困局”。此前，在干細胞治療的采訪(fǎng)中，許多專(zhuān)家也向記者表明了困境：中國與國際干細胞發(fā)展的差距主要體現在：一是我國尚未建立統一的質(zhì)檢標準與質(zhì)檢受理單位，因此不能大規模應用；二是干細胞臨床研究與應用的審批規程和監管規則還沒(méi)有形成；三是一些單位作了過(guò)度的、不科學(xué)的商業(yè)炒作。
國家干細胞工程技術(shù)研究中心主任韓忠朝在此前的采訪(fǎng)中明確向記者指出：我國沒(méi)有落實(shí)到位的、明確的干細胞監督管理的責任主體，也沒(méi)有形成干細胞臨床研究與應用的審批規程和監控規則。
正如北科生物董事長(cháng)胡祥時(shí)感慨的：不管政策好壞，只要有明確規則，就能按照規則做?，F在的問(wèn)題就是“不論好壞”的政策都沒(méi)有。
生物治療的“火熱”與“猶抱琵琶半遮面”的相關(guān)政策形成了鮮明對比。記者注意到，在此次生物大會(huì )的議程上，本來(lái)安排了衛計委官員作《國內外生物治療監管政策與解讀》報告。遺憾的是，這一很可能為上述觀(guān)眾帶來(lái)答案的報告并未如期進(jìn)行。衛計委相關(guān)人員也并未出現，正如生物治療的政策一樣，成了待解謎團。
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