S0033共入組了695名進(jìn)展期GIST患者，共分為2組：傳統組口服伊馬替尼400mg/d，高量組800mg/d。

　　入組患者為活檢證實(shí)的內臟或腹部來(lái)源的、不可切除的、KIT表達的GIST患者。最初KIT和PDGFRA類(lèi)型與臨床結果之間的關(guān)系已先期發(fā)表。

　　本次隨訪(fǎng)中，生存期為8年以上的患者被定為長(cháng)期生存。數據隨訪(fǎng)從2000年一直延續至2015年。

　　主要的研究終點(diǎn)為總生存（OS）期，并研究長(cháng)期生存與臨床特征、分子分型和出組后治療方法等之間的關(guān)系。

　　主要結果

　　在695名入組的患者中，189名存活8年以上，其中傳統組95名，高量組94名。10年的預計OS為23%。

　　在142名長(cháng)期生存者中，單獨應用伊馬替尼的為69名（48.6%），應用過(guò)其它系統治療的為38.0%。

　　在初治時(shí)20名被定為KIT/PDGFRA野生型的患者來(lái)說(shuō)，17（85%）的患者現在有基因突變。

　　KIT11外顯子突變的患者中位生存期（medianOS）為66個(gè)月，較9號外顯子突變（medianOS38個(gè)月）及KIT/PDGFRA野生型（medianOS40個(gè)月）要好。

　　在多因素分析中，KIT11外顯子突變的OS要明顯好于KIT/PDGFRA野生型的患者，差異具有統計學(xué)意義。

　　在KIT11外顯子突變的亞組分析中，KIT11外顯子缺失、插入/重復、點(diǎn)突變三個(gè)亞組的OS差異無(wú)意義。

　　結語(yǔ)

　　根據SWOGS0033的研究結果，應用伊馬替尼治療進(jìn)展期GIST的10年OS可以達到接近23%。其中，最高的OS和PFS見(jiàn)于KIT11外顯子突變的患者和無(wú)KIT/PDGFRA突變的患者當中。

　　也就是說(shuō)，伊馬替尼的一線(xiàn)治療進(jìn)展期GIST患者的長(cháng)期生存只是針對小部分患者來(lái)說(shuō)的，而在11號外顯子突變的GIST患者無(wú)疑是最幸運的。

　　該試驗只提供了應用伊馬替尼治療進(jìn)展期GIST的結果，但是也會(huì )有協(xié)同手術(shù)、同步其它藥物治療（如其它信號通路抑制劑或免疫抑制劑）、或其它輔助治療共同治療GIST使患者更大獲益的可能。

　　長(cháng)期存活患者的GIST殘存細胞的生物學(xué)標志物的檢測有可能精準定位應用更少的藥物獲得更長(cháng)生存獲益的人群。