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驚喜!諾華Midostaurin獲FDA優(yōu)先審評,有望成為急性髓性白血病療法首個(gè)靶向藥物

2016-11-17 來(lái)源:生物谷  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:急性髓性白血病是成年人急性白血病中最為常見(jiàn)的類(lèi)型,在接受治療后生存率很低,在確診后僅有四分之一的患者能生活5年。

  美國FDA已經(jīng)對諾華旗下藥物Midostaurin(PKC412)在治療FLT3突變的急性髓性白血?。ˋML)和晚期系統性肥大細胞增多癥展開(kāi)優(yōu)先審評。如果審評(6個(gè)月內)順利,Midostaurin將有望成為突破近25年來(lái)傳統急性髓性白血病療法的首個(gè)靶向藥物。目前治療急性髓性白血病主要采取傳統的化療方式,60歲以下的患者在接受化療后,長(cháng)期生存率在25%~50%之間,而老年患者的長(cháng)期生存率更低,僅有5%~15%。

  除美國FDA外,歐洲藥品管理局(EMA)也已經(jīng)對該藥展開(kāi)了審評,與此同時(shí),FDA和EMA也對Midostaurin的伴隨診斷試劑盒進(jìn)行了審評,該試劑盒用于診斷急性髓性白血病患者的FLT3狀態(tài)。

  Midostaurin是一種口服多激酶抑制劑,其臨床試驗數據顯示,FLT3突變的急性髓性白血病患者在接受Midostaurin和標準化療聯(lián)用時(shí)整體生存期可以提高23%?;诖伺R床試驗結果,Midostaurin獲得了FDA突破性藥物療法認定。值得一提的是,Midostaurin的Ⅲ期臨床試驗研究是目前為止在FTL3突變急性髓性白血病患者群體中開(kāi)展的最大規模的臨床研究,該研究中所獲得的總生存數據,是全球血液病學(xué)家及急性髓性白血病群體所期待已久的一個(gè)重大進(jìn)步(詳見(jiàn)新聞:ASH2015:諾華抗癌藥midostaurin治療FTL3突變急性髓性白血?。ˋML)實(shí)現重大突破)。

  急性髓性白血病是成年人急性白血病中最為常見(jiàn)的類(lèi)型,在接受治療后生存率很低,在確診后僅有四分之一的患者能生活5年。FLT3突變約占所有急性髓性白血病患者的三分之一,通常具有較差的預后。

  如果Midostaurin治療急性髓性白血病和晚期系統性肥大細胞增多癥獲得批準,CreditSuisse的分析師預測該藥物在2019年的銷(xiāo)售額可以達到2.6億美元。雖然對于制藥巨頭諾華來(lái)說(shuō),Midostaurin是一個(gè)影響力相對較弱的產(chǎn)品,但是對于急性髓性白血病治療的市場(chǎng)來(lái)說(shuō),Midostaurin則是一個(gè)重要的角色。著(zhù)名國際市場(chǎng)調研公司GBI預測該藥物在2020年可實(shí)現9億美元的銷(xiāo)售額。

  雖然Midostaurin在治療急性髓性白血病方面具有越來(lái)越好的前景,但是其他公司的候選藥物也正加入到這場(chǎng)競爭中來(lái),其中包括CelatorPharmaceuticals旗下的CPX-351(阿糖胞苷和柔紅霉素脂質(zhì)體)、AmbitBiosciences旗下的FLT3抑制劑Quizartinib以及羅氏公司旗下的BCL-2抑制劑Venclexta。

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