血友病基因療法動(dòng)物試驗獲成功
摘要：京都大學(xué)和奈良縣立醫科大學(xué)的研究小組利用特殊的轉運分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗鼠肝臟內，結果發(fā)現實(shí)驗鼠肝臟開(kāi)始制造凝血因子，效果持續了300多天。而且實(shí)驗鼠出血后很容易止住，表明凝血機能得以恢復。
新華社東京8月17日電（記者藍建中）日本研究人員最新成功發(fā)明了一種血友病基因療法，在實(shí)驗鼠身上取得了成功。
血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病，其特征是人體無(wú)法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時(shí)間延長(cháng)，出血難以止住。人類(lèi)的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質(zhì)，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質(zhì)的正?；?。
京都大學(xué)和奈良縣立醫科大學(xué)的研究小組利用特殊的轉運分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗鼠肝臟內，結果發(fā)現實(shí)驗鼠肝臟開(kāi)始制造凝血因子，效果持續了300多天。而且實(shí)驗鼠出血后很容易止住，表明凝血機能得以恢復。
目前血友病尚無(wú)根本的治療方法，重癥患者只能每隔數天注射一次凝血因子制劑，費用高昂。今后，研究小組計劃利用這種基因療法，將控制凝血蛋白質(zhì)生成的基因植入人類(lèi)誘導多能干細胞（iPS細胞）內，分化生成肝臟細胞移植給人體，對血友病患者進(jìn)行治療。誘導多能干細胞是通過(guò)對成熟細胞進(jìn)行“重新編程”培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力。
相關(guān)研究成果發(fā)表在16日一期的美國在線(xiàn)科學(xué)雜志《公共科學(xué)圖書(shū)館綜合卷》上。
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