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靶向CGRP療法或給偏頭痛患者帶來(lái)新希望

2016-10-15 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:“任何在這一領(lǐng)域中的進(jìn)步,哪怕只是階段性的,都是一個(gè)飛躍,”從事偏頭痛遺傳機理研究多年的EmilyBates教授說(shuō)道。她自己就是一名偏頭痛患者,從高中時(shí)就開(kāi)始忍受這一疾病,而且同許多其他人一樣,對任何現有的預防療法都沒(méi)有反應。

  出現幻覺(jué)、視野中充滿(mǎn)了交錯的線(xiàn)條、日光變得異常明亮、視線(xiàn)變得模糊……這些對偏頭痛患者來(lái)說(shuō),是再熟悉不過(guò)的跡象。

  “這就好像自己著(zhù)了魔一樣,”從兒時(shí)起就一直在忍受慢性偏頭痛的LorieNovak女士說(shuō)道:“你會(huì )感到自己似乎已經(jīng)脫離了身體,而身體就像是一個(gè)令人痛苦的外殼。”

  現年60多歲的Novak女士是美國多達3500萬(wàn)的偏頭痛患者之一,而目前針對該病的有效療法十分有限。

  “我感覺(jué)自己的生命都被偷走了”

  “任何在這一領(lǐng)域中的進(jìn)步,哪怕只是階段性的,都是一個(gè)飛躍,”從事偏頭痛遺傳機理研究多年的EmilyBates教授說(shuō)道。她自己就是一名偏頭痛患者,從高中時(shí)就開(kāi)始忍受這一疾病,而且同許多其他人一樣,對任何現有的預防療法都沒(méi)有反應。

  “沒(méi)有任何其他病痛能與之相比,要知道我可是曾經(jīng)在骨折的情況下都繼續奔跑過(guò)的,”她說(shuō):“我感覺(jué)自己的生命都被偷走了。”

  不光是患者的痛苦,偏頭痛所造成的社會(huì )成本也十分巨大。然而,由于之前長(cháng)期被認為僅僅是心理問(wèn)題,偏頭痛目前的研究進(jìn)展仍十分緩慢。

  “偏頭痛在之前被認為只是一個(gè)主要影響女性的心理問(wèn)題,”Loder教授評價(jià)道:“這么一說(shuō),人們便沒(méi)把它當成疾病去嚴肅看待。”

  不僅如此,這因為這樣的原因,偏頭痛還被“污名化”,使得患者們羞于承認自己的疾病。在紐約大學(xué)做攝影教授的Novak女士就是這么走過(guò)來(lái)的。如今,她已經(jīng)徹底改變了自己的態(tài)度,決定直面患病的現實(shí),并要讓更多的人關(guān)注這一疾病。

  2009年,她啟動(dòng)了一項名為“MigraineRegister”的網(wǎng)上活動(dòng)。每發(fā)作一次偏頭痛,她就會(huì )在那天給自己拍照,并上傳到網(wǎng)絡(luò )。如今,我們在她的網(wǎng)站100migraines.net上看到上百張這樣的照片。

  她這么做的原因之一,是要賦予慢性偏頭痛一個(gè)充滿(mǎn)人性的觀(guān)察視角。然而,這也同時(shí)讓她更多的認識到疾病所帶來(lái)的痛苦,盡管這是她長(cháng)期以來(lái)希望忽視和淡化的事物。

  “對我來(lái)說(shuō),這是記錄疾病對我生活影響的活生生的證據,”Novak女士說(shuō)道:“以及我因此失去的時(shí)光。”

  關(guān)鍵蛋白帶來(lái)的轉機

  隨著(zhù)不少藥企逐漸步入偏頭痛領(lǐng)域,偏頭痛患者的現狀有望得到改觀(guān)。這在相當程度上要歸功于一個(gè)關(guān)鍵的蛋白——CGRP。CGRP的一個(gè)已知功能是促使腦血管舒張。至于偏頭痛,盡管人們尚不清楚CGRP在其發(fā)生中的具體機理,但至少可以確定,CGRP的水平會(huì )在偏頭痛發(fā)作時(shí)驟然上升,而在發(fā)病過(guò)后又會(huì )恢復到正常水平。

  通過(guò)靶向CGRP治療偏頭痛并不是最近才有的新想法。研究者們早在30多年前就注意到了這個(gè)蛋白,一些藥企也試圖開(kāi)發(fā)出阻斷它的小分子藥物,然而卻因副作用的問(wèn)題未能成功。

  單克隆抗體藥物的發(fā)展讓這一設想成為可能——抗體藥有高度的專(zhuān)一性,能降低危險副作用出現的風(fēng)險。另一方面,由于抗體藥可在體內保持活性長(cháng)達數周之久,因此可能只需每月甚至每季度注射一次,就能有效遏制偏頭痛發(fā)作,起到預防的作用。如果真的能做到這一點(diǎn),偏頭痛患者的生活質(zhì)量出現根本性的改觀(guān)。

  目前,安進(jìn)(Amgen)、禮來(lái)(EliLilly)、梯瓦(TevaPharmaceuticals)和AlderBiopharmaceuticals等公司正在開(kāi)發(fā)可結合CGRP并阻斷其活性的抗體藥物。他們的目標一致:通過(guò)阻斷CGRP信號通路以緩解偏頭痛發(fā)作的痛苦。

  這一思路目前充滿(mǎn)了希望:在中期的臨床試驗中,上述療法有效緩解了近一半受試患者的癥狀,使他們偏頭痛的發(fā)作天數減少了一半。“雖然并不代表能治愈,但如果這一療效能在更大規模的臨床試驗中得到重復,那么藥監部門(mén)就會(huì )認真考慮批準它們上市的可能”,美國投行CowenandCo的證券分析師EricSchmidt先生表示。

  “我對此非常抱有希望,就像這一領(lǐng)域內的其他同行一樣,相信新的偏頭痛療法將會(huì )誕生,”哈佛大學(xué)醫學(xué)院的ElizabethLoder教授說(shuō)道。

  目前,上述臨床新藥均已到了晚期開(kāi)發(fā)階段,而且療效相似,能對約38%像Novak女士這樣每月至少有四天偏頭痛發(fā)作的患者起效。如果一切順利,我們最早可在2018年看到這樣的藥物上市。

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