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Shire兩款在研新藥獲FDA突破性療法認定

2016-06-14 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:EoE是一種慢性罕見(jiàn)疾病,由于嗜酸粒細胞侵潤食管上皮引起食管功能異常,表現出吞咽困難、食物嵌頓和嘔吐等食管功能障礙的癥狀。據統計,在西方國家中,每10萬(wàn)人中約有15~55人會(huì )受這種疾病影響。SHP621是Shire公司研發(fā)的哮喘類(lèi)固醇budesonide口服混懸劑。

  昨日,致力于研發(fā)罕見(jiàn)疾病藥物的生物制藥公司Shire宣布,美國FDA授予其兩個(gè)在研腸胃新藥突破性療法認定。SHP621(budesonide口服混懸劑)用于治療嗜酸性粒細胞性食管炎(EoE)和SHP625(maralixibat)用于治療進(jìn)行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)2型。

  EoE是一種慢性罕見(jiàn)疾病,由于嗜酸粒細胞侵潤食管上皮引起食管功能異常,表現出吞咽困難、食物嵌頓和嘔吐等食管功能障礙的癥狀。據統計,在西方國家中,每10萬(wàn)人中約有15~55人會(huì )受這種疾病影響。SHP621是Shire公司研發(fā)的哮喘類(lèi)固醇budesonide口服混懸劑?;谝豁桰I期數據顯示,SHP621的12周治療方案可顯著(zhù)緩解青少年和成年EoE患者的吞咽困難癥狀。

  PFIC是一組通常在嬰幼兒期間起病的常染色體隱性遺傳疾病,患者膽汁排泌有障礙,以肝內膽汁淤積為主要臨床表現,最終還會(huì )發(fā)展為肝衰竭。2型PFIC源于編碼膽鹽排泄泵(bilesaltexportpump,BSEP)蛋白的基因ABCBI1突變。SHP625是Shire公司研發(fā)的一個(gè)頂端鈉依賴(lài)性膽汁酸轉運體蛋白(ASBT)的抑制劑,能有效阻止膽汁酸在回腸的重吸收和增加糞便膽汁酸的排泄。Shire的SHP625正在被發(fā)展成為一種兒科口服治療方案,其II期臨床研究的中期結果表現良好。

  Shire公司的首席執行官FlemmingOrnskov先生在一份聲明中說(shuō)道:“過(guò)去的這個(gè)星期,Shire有兩個(gè)在研新藥獲得了FDA突破性療法認定,這反映出我們在研產(chǎn)品線(xiàn)的強大和創(chuàng )新潛力。Shire一直致力于罕見(jiàn)疾病專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域的創(chuàng )新。我們用一種堅持不懈接受挑戰的的心態(tài)成功發(fā)展了多個(gè)化合物,以滿(mǎn)足患者的醫療需要為己任。”

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