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用基因敲除治療亨丁頓癥在成年人可行

2016-03-31 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:可是,在兩個(gè)月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特點(diǎn)是失去胰腺腺泡細胞,其經(jīng)歷由消化酶(胰蛋白酶)調節的退化,后者通常由HTT約束。在HTT缺失老鼠中表達截去N-端的HTT蛋白減低了胰腺癌和避免死亡。

  亨丁頓癥,一個(gè)不能治愈的神經(jīng)退化癥狀,是由亨丁頓蛋白(HTT)的變異造成的。之前在老鼠中刪除基因的治療并不成功,因為HTT在早期發(fā)育被需要到。

  刊載在美國國家科學(xué)院期刊的研究中,研究員發(fā)現一個(gè)方法選擇性的在成年鼠大腦中弄空HTT,由此開(kāi)拓了治療亨丁頓癥的新道路。

  減少變異HTT的表達是研究員顯示亨丁頓癥癥狀的重要策略。相當多的努力被投入到研發(fā)siRNA和反義寡核苷酸以抑制變異HTT在成年大腦的表達。不幸的是,這些手段也抑制HTT的表達,導致削弱HTT正常功能的副作用。

  應用有條件的HTT敲除老鼠,來(lái)自中國科學(xué)院基因和發(fā)育生物研究院的團隊,報道了在成年鼠神經(jīng)元弄空HTT并不引發(fā)亨丁頓相關(guān)的神經(jīng)退化或可識別的癥狀。

  可是,在兩個(gè)月大的老鼠中失去HTT是致命的,很可能是急性胰腺炎造成的,特點(diǎn)是失去胰腺腺泡細胞,其經(jīng)歷由消化酶(胰蛋白酶)調節的退化,后者通常由HTT約束。在HTT缺失老鼠中表達截去N-端的HTT蛋白減低了胰腺癌和避免死亡。

  這項研究建議HTT可能在人類(lèi)中扮演了年齡-和細胞類(lèi)型相關(guān)角色,成果指向有時(shí)效性的治療通道。另外,成果也建議在成人中弄空HTT可能是個(gè)有效療法。

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