2015年10月，世界最大的癌癥慈善機構英國癌癥研究中心宣布在5年內投入至少1億英鎊（約1.53億美元），用于資助研究團隊解決擊敗癌癥的“七大挑戰”，包括研發(fā)癌癥疫苗、解析原癌基因機制、區分癌癥致命與否等等。這些挑戰都致力于在臨床治療上實(shí)現抗癌創(chuàng )新。

　　其中，研發(fā)直接靶向癌細胞的“智能藥物”作為挑戰之一，包含了哪些創(chuàng )新和挑戰呢？探索君參考CancerResearch網(wǎng)站內容對其進(jìn)行了解析：

　　回顧人類(lèi)的抗癌史，大致可以分為手術(shù)治療、放療、化療、靶向治療和免疫療法幾個(gè)關(guān)鍵發(fā)展階段。相應的癌癥治療藥物包括化療藥物、靶向藥物、各類(lèi)抗體、抑制劑等。

　　以小分子藥物為主導的化療藥物能夠進(jìn)入并殺死快速分裂的細胞。但是它們一心尋找分裂活躍的細胞，卻不能區分細胞是否癌變。這種“殺敵一萬(wàn)自損八千”的無(wú)畏會(huì )在殺死癌細胞的同時(shí)，損傷大量正常分裂的干細胞，例如骨髓細胞、干細胞、腸胃表皮細胞。這也是很多患者在接受化療后異常虛弱、掉頭發(fā)的原因、

　　這種缺陷讓很多科學(xué)家轉向研究生物藥，包括單抗、重組蛋白、激素等。這些大分子藥物依賴(lài)于細胞工程和基因工程被設計后，能夠直接靶向藥物靶點(diǎn)并殺死癌細胞。例如，治療濾泡性中央型淋巴瘤的利妥昔單抗（美羅華），治療HER2陽(yáng)性乳腺癌的曲妥珠單抗（赫賽?。?。這些抗體藥物通過(guò)靶向細胞表面抗原而殺死癌細胞。

　　這些化療藥物和靶向藥物都存在局限性，容易導致不良反應?？茖W(xué)家們現在預想研發(fā)一種“智能”藥物，能夠進(jìn)入癌細胞直接糾正錯誤的DNA。目前，已有科研團隊開(kāi)發(fā)出更有效的抗癌大分子藥物，可以精準殺死實(shí)驗室培養的癌細胞。但是如何將實(shí)驗室成果成功轉化為癌癥患者所用才是真正的挑戰，面臨著(zhù)兩個(gè)重大問(wèn)題：

　　第一，如何運輸至細胞？

　　智能藥物的設計理念是，以突變位點(diǎn)為靶標，運輸至身體內每個(gè)細胞后進(jìn)入。而且，智能藥物只針對攜帶有錯位突變的癌細胞，糾正或者啟動(dòng)其死亡程序。所以對正常細胞無(wú)礙。要達到這一點(diǎn)，研究人員需要尋找新方法來(lái)挖掘傳統藥物如何達到體內各處，并將之應用到新的試驗療法中。

　　第二，如何“劫持”細胞？

　　大分子藥物需要進(jìn)入細胞才能發(fā)揮效用?？茖W(xué)家們設想，可以改變細胞膜提高滲透率，使得大藥物進(jìn)入?；蛘?，借助超聲、局部加熱、磁場(chǎng)等物理力量促進(jìn)藥物擠入細胞。又或者，可以采用納米等微型材料作為輔助攜帶藥物進(jìn)入細胞。