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基因療法:囊腫性纖維化有希望的療法

2016-01-04 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病,這種疾病會(huì )使體內黏液變濃稠,從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療,但尚無(wú)治愈方法。

  一個(gè)改善的基因療法能治愈患有囊腫性纖維化(CF)的小鼠。來(lái)自CF病人的細胞培養物也對這種療法反應很好。這些令人振奮的結果來(lái)自于一項由位于比利時(shí)魯汶大學(xué)的分子病毒學(xué)和基因治療實(shí)驗室組織的實(shí)驗。

  囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病,這種疾病會(huì )使體內黏液變濃稠,從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療,但尚無(wú)治愈方法。

  囊腫性纖維化是由CFTR基因突變所致。CFTR基因包括一個(gè)蛋白質(zhì)的編碼,是氯離子和水排出細胞的通道。在囊腫性纖維化患者的細胞內,這些氯離子通道功能失調甚至缺失,導致粘稠的黏液開(kāi)始聚集。

  “許多年前,一種新藥被推出來(lái)修復失調的氯離子通道。”ZegerDebyser教授解釋道“不幸的是,這種藥只對少數的囊腫性纖維化患者奏效。關(guān)于基因療法的影響,之前的實(shí)驗顯示治療是安全的,但對囊腫性纖維化患者很大程度上是無(wú)效的。然而,由于基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功,我們再次檢驗治療囊腫性纖維化的可能。”

  這就是第一作者DraganaVidovi和MarianneCarlon研究這種將與氯離子通道(由CFTR基因編碼)有關(guān)遺傳物質(zhì)加入重組AAV病毒載體的改善基因療法的原因。研究者用這個(gè)載體來(lái)運送一個(gè)復制的健康CFTR基因到受影響的細胞內。

  這種方法在囊腫性纖維化的老鼠和取自囊腫性纖維化患者的細胞組織上取得積極的效果。“我們通過(guò)呼吸道給予老鼠rAAV。大多數囊腫性纖維化老鼠恢復健康。在取自囊腫性纖維化患者的細胞組織中,氯離子和液體輸送被修復了。”

  在基因療法用于治療囊腫性纖維化患者之前還有一段很長(cháng)的路要走。Debyser解釋道:“我們絕對不能給予囊腫性纖維化患者錯誤的希望?;诨虔煼ǖ闹委熯€需要多年的努力。首先,我們的實(shí)驗僅限于老鼠和提取于病人的細胞組織,未包含真實(shí)的人。此外,我們還需要檢驗療法多久可以奏效。重復給藥是必要的。然而,對于治愈囊腫性纖維化進(jìn)一步研究,基因療法顯然是一種有希望的候選方法。”

  此研究由魯汶大學(xué)醫院以及巴黎、烏得勒支和鹿特丹的大學(xué)共同完成。

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