幸好CRISPR這項頗有爭議的新技術(shù)，科學(xué)家們在理解和治療世界上的一些最棘手的疾病上，取得了一些新的進(jìn)展。

　　鐮狀狀細胞貧血癥、艾滋病、精神分裂癥和孤獨癥——本質(zhì)上，任何涉及DNA殘缺的疾病現在都可以公平的博弈了。最新的例子，本月早些時(shí)候發(fā)表在《分子療法》雜志上的一項研究，聚焦在面肩肱型肌營(yíng)養不良癥或FSHD，這是肌營(yíng)養不良癥中最常見(jiàn)的形式之一。遺傳性疾病引起的面部、肩部和上臂肌纖維隨時(shí)間的延續而逐漸弱化，目前沒(méi)有有效的治療措施。

　　進(jìn)入CRISPR。利用這種新的基因編碼技術(shù)，研究人員能夠輕松地改變、刪除或替換任何植物或動(dòng)物，包括人類(lèi)的基因。描繪準確度和Word文檔中的“查找和替換”功能——現在改變人類(lèi)的基因組是多么的容易。正如去年麻省理工學(xué)院技術(shù)評論中的一篇文章所說(shuō)，“這意味著(zhù)他們可以隨意改寫(xiě)人類(lèi)基因組”?；蛘?，正如上周一位生物倫理學(xué)家在赫芬頓郵報上發(fā)表的言論，相比CRISPR可以較早地嘗試操縱遺傳基因，“我們曾經(jīng)有把黃油刀，現在我們已經(jīng)有了一把手術(shù)刀。”

　　世界各地的生物醫學(xué)研究人員都在考慮這項技術(shù)如何改變他們治療各種疾病的方法。大約一年前，由美國馬薩諸塞州大學(xué)醫學(xué)院的彼得·瓊斯領(lǐng)導的一組FSHD研究人員，決定嘗試CRISPR。他們對人類(lèi)基因組中引起疾病的成千上萬(wàn)個(gè)基因已經(jīng)有了一個(gè)不錯的想法，但治療途徑仍然有限，直到CRISPR向他們走來(lái)。

　　CRISPR是“clustersofregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats”（定期間隔短回文重復集）的縮寫(xiě)，既是一種技術(shù)也是一個(gè)實(shí)際存在的東西，是一種大分子復合物。該復合物由兩種不同類(lèi)型的生物材料、蛋白質(zhì)和RNA混合而成。該RNA可找出并結合靶向基因，就像獵狗追逐一只狐貍，然后蛋白質(zhì)就可以開(kāi)始工作——就像獵人開(kāi)槍射擊一樣。

　　為什么有些人會(huì )想要搜索到一個(gè)基因？沒(méi)有人回答這個(gè)問(wèn)題。殘缺的基因就像托爾斯泰的不愉快的家庭——各種方式上都有殘缺。有時(shí)一個(gè)突變的基因不能表達它該表達的蛋白質(zhì)。如果是這樣的話(huà)，CRISPR可被用來(lái)替換這個(gè)“懶惰”的基因——用“負責這項工作”的正?；?。

　　其他時(shí)候，基因不是“懶惰”，而是積極地惡意的——它表達了一個(gè)本不該表達的蛋白質(zhì)，毒性蛋白質(zhì)。這就是FSHD的故事。美國研究團隊推測，他們嘗試使用CRISPR來(lái)“關(guān)閉”基因。直到他們開(kāi)始了這項研究，從來(lái)沒(méi)有人證明，CRISPR可以用來(lái)關(guān)閉人類(lèi)致病性基因，而美國研究團隊的研究者們自己都不能肯定這樣的作用。

　　那么，它做到了。

　　這樣做影響巨大。這項研究為其他有價(jià)值的研究鋪平了道路，據第一作者CharisHimeda說(shuō)。“我想任何疾病的進(jìn)展確實(shí)是所有疾病都在進(jìn)展，因為這些療法和技術(shù)結果很多都是廣泛適用的，”她說(shuō)。

　　這一點(diǎn)很重要，但是，不要得意忘形。Himeda說(shuō)，她不知道具體CRISPR抑制可治愈哪些其他疾病，而且她認為現在開(kāi)始CRISPR技術(shù)用于人體測試為時(shí)過(guò)早。“我認為我們有理由真的希望有一天它會(huì )真正開(kāi)啟遺傳性疾病治療的大門(mén)，只要我們不是太迫切地渴望把這項技術(shù)付諸于臨床，”她說(shuō)。

　　Himeda使用CRISPR的風(fēng)險性可能比一些其他潛在治療方法要小。替換殘缺基因，如其他科學(xué)家都做過(guò)的，包括切掉DNA片段。為了簡(jiǎn)單地阻止他們制造東西，如美國研究團隊已經(jīng)做的，是不太可能造成基因的任何永久性損傷。但是，這并不意味著(zhù)該技術(shù)無(wú)風(fēng)險。Himeda指出，雖然FSHD致病基因的表達降低了50％，我們仍然不知道對細胞中所有其他基因有什么影響。“有些事情我們還不清除，在我們向前邁進(jìn)之前，我們還需要弄明白，”Himeda說(shuō)。

　　這里還存在更大的倫理問(wèn)題。很多人認為，不管你用什么技術(shù)或你的初衷是多么好，染指人類(lèi)基因組是一個(gè)很壞的想法，。事實(shí)上，使用CRISPR是很容易產(chǎn)生威脅的。如果它最終落入他人之手，會(huì )發(fā)生什么？科幻小說(shuō)告訴我們，事情往往不會(huì )有好的下場(chǎng)。想想1997年的未來(lái)驚悚片“變種異煞”，其中一些孩子被設想通過(guò)基因工程改造，確保一個(gè)完美的，無(wú)病痛的人生，而另一些人，被譽(yù)為“in-valids（殘疾人）”，被歸結為一個(gè)殘酷生存的卑微勞動(dòng)群體。

　　即使Himeda也擔心這一點(diǎn)。“人們談?wù)撍且豁梻ゴ蟮墓ぞ?，它很有前途，但它也是可怕的?rdquo;她說(shuō)。“我們還沒(méi)有準備好“變種異煞””。