一項新的研究表明，近年來(lái)頗為熱門(mén)的基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas或有望治療遺傳性神經(jīng)退行性疾病亨廷頓舞蹈癥，雖然該研究仍然很初步，發(fā)展成為應用于臨床的療法還有待時(shí)日。

　　CRISPR/Cas是一種存在于許多細菌和古菌中的免疫體系。在細菌或者古菌遭遇外來(lái)病毒或者質(zhì)粒入侵時(shí)，CRISPR/Cas能夠防止外來(lái)的基因片段進(jìn)入這些微生物自己的基因組。近年來(lái)，CRISPR/Cas被成功用于基因工程，能夠將指定的基因片段從生物體的基因組中移除。相比其他的基因修飾手段，CRISPR/Cas更加高效，普遍被認為將給生物技術(shù)帶來(lái)革命性的改變。來(lái)自瑞士等國的研究人員最近就探索了利用這種技術(shù)來(lái)治療亨廷頓舞蹈癥的可能性。

　　亨廷頓舞蹈癥是一種遺傳性神經(jīng)退行性疾病，患者基因組中一個(gè)名叫huntingtin的基因發(fā)生突變，導致其編碼的蛋白質(zhì)出現異常。目前該病尚無(wú)有效治療手段。研究人員首先以病毒為載體誘導健康小鼠的huntingtin基因出現突變，隨后用用CRISPR/Cas技術(shù)將其中一組的小鼠huntingtin基因中編碼蛋白的部分刪除，另一組小鼠不做任何處理。三周后，兩組小鼠出現了明顯的差異：對照組小鼠體內出現大量異常蛋白的聚集，而在經(jīng)過(guò)基因編輯的小鼠體內幾乎觀(guān)察不到這種聚集。這表明CRISPR/Cas或許可以用于治療亨廷頓舞蹈癥。研究人員在近期舉行的一次學(xué)術(shù)會(huì )議上報告了他們的研究成果。

　　這項研究相當令人振奮，但也有其他研究人員提出警告，指出目前的CRISPR/Cas技術(shù)不能區分正常和突變的huntingtin基因，因此將其一并清除。雖然目前尚不清楚正常huntingtin基因編碼的蛋白在體內的作用，清除該基因仍然可能帶來(lái)難以預料的副作用。目前研究人員正在進(jìn)一步改進(jìn)他們的方法，以圖選擇性地清除變異的CRISPR/Cas基因。