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基因療法讓失明者重獲視覺(jué)

2015-07-20 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:基因療法治療失明的首例試驗在2007年,受試對象為10個(gè)患有雷伯氏先天性黑內障的志愿者,該遺傳疾病導致視網(wǎng)膜退化使人完全失眠,研究發(fā)現10個(gè)受試志愿者的PRE65基因都發(fā)生了突變。

  大腦中的視覺(jué)通路是由數百萬(wàn)相互連接的神經(jīng)元組成,當感官信號被發(fā)送時(shí),神經(jīng)元之間的連接變得很強大。如果感官信號未被利用如失去視力時(shí),神經(jīng)元的連接會(huì )變弱和混亂。

  在過(guò)去的幾年里,一種基因療法即向眼部注入健康基因以修復突變已成為先天性和退行性失明的最具潛力的治療途徑。

  基因療法治療失明的首例試驗在2007年,受試對象為10個(gè)患有雷伯氏先天性黑內障的志愿者,該遺傳疾病導致視網(wǎng)膜退化使人完全失眠,研究發(fā)現10個(gè)受試志愿者的PRE65基因都發(fā)生了突變。研究試驗將一種無(wú)害的病毒注入受試者眼中,該病毒載體攜帶RPE65正??截惖幕?。

  重獲視覺(jué)

  接受治療之后,一些受試者開(kāi)始看清他們眼前揮動(dòng)的手指,甚至能閱讀圖表上的六行信息,另外一些受試者能在昏暗的燈光下進(jìn)行越障訓練。

  費城賓夕法尼亞大學(xué)ManzarAshtari和她同事想進(jìn)一步了解受試者接受治療后視覺(jué)通路恢復的原因。在受試者接受治療兩年后,ManzarAshtari讓他們重返實(shí)驗室進(jìn)行大腦掃描。結果發(fā)現,接受治療的眼睛的視覺(jué)通路看起來(lái)與正常眼睛非常相似,甚至比為治療的眼睛的視覺(jué)通路還要強。

  研究團隊期望看到受試者大腦的變化,結果在一定程度上令人驚訝。Ashtari稱(chēng)應該著(zhù)重考慮受試者的年齡,在這次試驗中大部分受試者的年齡在20歲左右,只有一個(gè)是45歲。從年齡角度出發(fā),該團隊發(fā)現了更重要的結論!

  視覺(jué)是值得努力爭取的東西

  人們有一個(gè)普遍的共識,生命早期是神經(jīng)元塑造、修復和重塑的關(guān)鍵時(shí)期,這種可塑性隨年齡的增長(cháng)而減少。Ashtari說(shuō),腦可塑性的加速也許也存在一個(gè)最佳時(shí)期,但他們的研究表明成年人并沒(méi)有失去重組視覺(jué)途徑的能力。

  然而問(wèn)題是,人們懷疑這種基因療法在修復視網(wǎng)膜細胞時(shí)是否會(huì )影響大腦途徑,這將使人們無(wú)法感知基因療法無(wú)法啟動(dòng)的視覺(jué)信號。另外,如果人們的視力退化留下一些后遺癥,基因療法也只能給他們帶來(lái)一些有限的視覺(jué)。

  該團隊正向FDA申請將此種基因療法用于治療雷伯氏先天性黑內障。哈弗大學(xué)醫學(xué)院眼科醫生EricPierce也同意該試驗結果顯示成人視覺(jué)系統也可能具有可塑性的觀(guān)點(diǎn)。他曾經(jīng)認為成年人的大腦神經(jīng)系統被破壞后是不可逆轉的。Pierce稱(chēng)這研究結果很重要,它至少揭示了神經(jīng)再塑可改善受試者的視力?;虔煼ㄐ迯脱劬Φ氖軗p細胞同時(shí)調整大腦處理新信息,這真是一箭雙雕。

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