近期，一項發(fā)表于國際雜志NewEnglandJournalofMedicine上的研究論文中，來(lái)自美國西北大學(xué)的研究人員通過(guò)研究表示，兩種藥物的新型組合或可有效改善肺部囊性纖維化患者的機體健康；相比安慰劑而言，這兩種藥物：lumacaftor和ivacaftor可以明顯改善患者的呼吸及肺部感染狀況。

　　研究者SusannaMcColley表示，這種新型藥物組合療法僅在美國就可使得1.5萬(wàn)名患者收益，而歐洲、北美及澳大利亞有將近7.5萬(wàn)人患有因基因突變而引發(fā)的囊性纖維化。文章中，研究者對年齡在12歲及以上的1108名個(gè)體進(jìn)行長(cháng)達6個(gè)月的新型藥物組合治療；而引發(fā)肺部囊性纖維化的原因和許多不同的基因突變相關(guān)，常見(jiàn)的情況是患者攜帶有兩個(gè)拷貝的F508del基因突變，這種情況在大約一半的囊性纖維化病人機體中都存在。

　　囊性纖維化會(huì )引發(fā)患者機體產(chǎn)生過(guò)量的粘液，從而產(chǎn)生慢性肺部感染以及胰腺問(wèn)題；研究者推測，在美國攜帶F508del基因突變的個(gè)體往往預期壽命僅為37年。藥物Ivacaftor是2012年FDA批準一種新藥，其可以幫助有效改善攜帶罕見(jiàn)遺傳突變的囊性纖維化患者的機體健康，而另外一種名為lumacaftor的藥物是由Vertex制藥開(kāi)發(fā)。

　　當兩種藥物相互結合后給患者帶來(lái)的健康改善遠大于單一藥物的作用效果，而研究者指出，他們目前正在調節針對每一個(gè)病人的劑量，以及尋找藥物聯(lián)合后可能帶來(lái)的副作用；后期還需要更多的研究來(lái)闡明兩種藥物聯(lián)合的作用機制，研究人員希望本文研究或為后期開(kāi)發(fā)新型治療肺部囊性纖維化的個(gè)體化靶向療法提供新的思路和希望。