什么是真實(shí)世界大數據？

美國食品藥品監督管理局、國際藥物經(jīng)濟學(xué)與結果研究協(xié)會(huì )，將真實(shí)世界醫療大數據定義為除傳統臨床試驗以外的數據。

從數據來(lái)源來(lái)講，醫療大數據來(lái)源主要包含醫療從業(yè)者提供的電子醫療檔案、健康檔案、臨床測試結果、臨床評估記錄；來(lái)自于患者社交網(wǎng)絡(luò )的行為數據以及患者提供的結果研究數據；醫藥企業(yè)提供的市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)數據、醫療數據、研發(fā)數據；醫保機構持有的報銷(xiāo)數據；政府管理機關(guān)制定的政策和規范數據。這些數據共同構成了醫療衛生行業(yè)真實(shí)世界大數據。

真實(shí)世界醫療大數據的優(yōu)劣?

這些巨大、復雜的數據，通過(guò)真實(shí)世界醫療大數據分析，能更好地發(fā)揮其應有的價(jià)值，為臨床醫療管理、醫保支付決策以及政府衛生政策制定提供支持，促進(jìn)決策機制從行政決策向專(zhuān)家決策、證據決策轉化。

真實(shí)世界醫療大數據研究不同于傳統意義上的隨機抽樣臨床對比研究。兩類(lèi)研究各有優(yōu)劣，分別回答不同問(wèn)題，不能相互取代，也不存在相互對立。

創(chuàng )新藥物及技術(shù)上市前，隨機抽樣臨床對比研究在嚴格選定的特定人群中分析臨床數據，提供有關(guān)安全性和有效性的信息，以確保該研究結果不受外界各類(lèi)干擾因素影響，從而使審批部門(mén)和使用者對創(chuàng )新藥物及技術(shù)的療效具備充足信心。這類(lèi)研究回答的是該不該在人群中使用創(chuàng )新藥物及技術(shù)的問(wèn)題。

然而，隨機抽樣臨床對比研究嚴謹的設計方案以及嚴格的病人入組標準，也導致了研究結果的應用困難。隨機抽樣臨床對比研究通常選擇性地排除孕婦、老人、兒童、危重病人以及患有致死性疾病的患者，以保障研究結果的可比性。

在臨床實(shí)踐中，我們無(wú)法選擇性地治療或拒絕治療下一名門(mén)診或住院病人。我們應該研究創(chuàng )新藥物及技術(shù)在特殊患者群體中的臨床數據，以輔助臨床診療決策。同樣，醫保決策者更關(guān)注的，是創(chuàng )新藥物及技術(shù)在醫保人群中的真實(shí)療效和性?xún)r(jià)比。

比方說(shuō)，在隨機抽樣臨床對比研究中，一種創(chuàng )新降血脂藥顯示能降低50%的血脂，企業(yè)根據50%的降血脂臨床結果為該藥定價(jià)50元一天。醫保部門(mén)將這種創(chuàng )新降血脂藥納入報銷(xiāo)范圍，但由于病人依從性、人群亞組各異性及其他因素，該創(chuàng )新降血脂藥在整體醫保人群中的血脂降幅為30%。那么，醫保部門(mén)為什么要為這種創(chuàng )新藥支付50元一天的價(jià)格而不是30元一天的價(jià)格呢？

相比之下，真實(shí)世界醫療大數據研究正是為了回答上述問(wèn)題。真實(shí)世界醫療大數據研究是在創(chuàng )新藥物及技術(shù)上市后開(kāi)展的，通過(guò)收集創(chuàng )新藥物及技術(shù)在臨床使用中的實(shí)際效果數據，幫助醫療決策者了解創(chuàng )新藥物及技術(shù)在不同醫療環(huán)境中所發(fā)揮的真實(shí)效果。這類(lèi)研究回答的是在不同人群中如何使用創(chuàng )新藥物及技術(shù)，以及支付什么價(jià)格。

綜上所述，隨機抽樣臨床對比研究是真實(shí)世界醫療大數據研究的基礎和前提，真實(shí)世界醫療大數據研究是隨機抽樣臨床對比研究的有益補充。只有把握好兩者關(guān)系，才能合理設計和開(kāi)展研究，獲取相關(guān)數據證據，以評估創(chuàng )新藥物及技術(shù)的整體價(jià)值。

真實(shí)世界醫療大數據研究在醫保管理中的應用

隨著(zhù)醫療技術(shù)的創(chuàng )新發(fā)展，人均期望壽命的增長(cháng)，人均衛生資源需求量的顯著(zhù)增加，如何合理有效使用衛生資源，已成為政府、社會(huì )和個(gè)人必須面對的問(wèn)題。

作為付費方，政府鼓勵創(chuàng )新藥物及技術(shù)的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能照單全收層出不窮的創(chuàng )新藥物及技術(shù)，政府需要尋找公平合理的方式，評估哪些創(chuàng )新藥物及技術(shù)的性?xún)r(jià)比最高，以輔助政策制定者。在此背景下，創(chuàng )新藥物及技術(shù)的價(jià)值體現成為各界關(guān)注的焦點(diǎn)。我國醫保正進(jìn)入新定位，即由被動(dòng)的支付、補償轉變成以?xún)r(jià)值為基礎的戰略性購買(mǎi)，為參保者購買(mǎi)具有最佳性?xún)r(jià)比的服務(wù)。

醫保部門(mén)作為人民群眾的醫?；鸸芾矸?，需要建立一個(gè)以?xún)r(jià)值為基礎、以臨床結果為導向的目標機制。醫保部門(mén)考慮的核心是價(jià)值，重點(diǎn)評判創(chuàng )新藥物及技術(shù)的性?xún)r(jià)比。筆者認為，創(chuàng )新藥物及技術(shù)的價(jià)值評估應包含以下四個(gè)維度：臨床價(jià)值、經(jīng)濟價(jià)值、社會(huì )價(jià)值和病人價(jià)值。醫保部門(mén)應鼓勵企業(yè)在醫保人群中進(jìn)行真實(shí)世界醫療大數據研究并上報該類(lèi)研究資料，以應用于醫保藥品目錄談判中。

總之，真實(shí)世界醫療大數據研究更有助于全面支持醫保精準管理，展示創(chuàng )新藥品及技術(shù)的價(jià)值，這是衛生技術(shù)評估中至關(guān)重要的一環(huán)。開(kāi)展這一研究的關(guān)鍵前提條件，是醫療大數據的可獲得性。良好的真實(shí)世界醫療數據庫，不僅需要數據量大、覆蓋區域廣、病種范圍全，還需要獲得對病人全面、長(cháng)期的可追蹤數據，這才有利于遠期療效觀(guān)察。

一項基于溯值醫療EMR大數據庫的研究項目，追蹤了我國50余萬(wàn)名糖尿病病人，其中部分病人可追蹤長(cháng)達十年。通過(guò)研究發(fā)現，糖尿病人遠期并發(fā)癥不良事件（比如心絞痛、腦卒中、眼底視網(wǎng)膜病變、糖尿病腎病、糖尿病足/壞疽），3年發(fā)生率約為一年發(fā)生率的兩倍左右。該類(lèi)數據對病人臨床干預手段的選擇、結果轉歸分析以及病人長(cháng)期追蹤帶來(lái)極大價(jià)值。

醫保數據庫也是進(jìn)行真實(shí)世界醫療大數據研究的重要手段之一。中山大學(xué)藥學(xué)院醫藥經(jīng)濟研究所基于2014年、2015年廣州醫保大數據的一項對比研究顯示，廣州醫保乙肝門(mén)診特定項目政策讓乙肝患者享受醫保報銷(xiāo)的覆蓋率從2014年的82%增至2015年的95%?；颊咦愿侗壤?3%顯著(zhù)下降到33%，極大降低了乙肝病人負擔，病人一線(xiàn)藥物的治療依從性大幅提高，藥物持有率由2014年的65%增至2015年的84%，這表明病人的遠期療效獲得改善。

當今社會(huì )，大數據已經(jīng)滲透到每一個(gè)行業(yè)和業(yè)務(wù)職能領(lǐng)域，隨著(zhù)數據挖掘與分析、云計算等信息技術(shù)的發(fā)展，大數據使醫保決策變得日益基于數據分析，而非基于經(jīng)驗和直覺(jué)。醫療行業(yè)亦遇到了海量數據和非結構化數據無(wú)法有效分析的挑戰。大數據時(shí)代的到來(lái)，為這些問(wèn)題的解決提供了路徑，真實(shí)世界的海量醫療數據可以被分析利用，發(fā)揮更大價(jià)值。

我國是人口大國，臨床數據極為豐富但大多以孤島形式存在。我們迫切需要進(jìn)行醫療大數據的整合，成立多個(gè)領(lǐng)域的衛生數據平臺，并參照國際經(jīng)驗在保護病人隱私的前提下，將研究成果向研究者開(kāi)放，以產(chǎn)生證據支持臨床醫療、醫保管理及循證決策。