RENFLEXIS

　　默沙東與合作伙伴三星集團旗下生物制藥公司三星Bioepsis合作開(kāi)發(fā)的一款生物仿制藥Renflexix獲美國食品和藥物管理局（FDA）批準。該藥是強生（JNJ）重磅品牌藥Remicade的生物仿制藥，同時(shí)也是默沙東/三星在美國市場(chǎng)獲批的首個(gè)生物仿制藥。

　　Renflexis適用于Remicade的全部適應癥，包括：成人及兒科克羅恩?。–D），成人潰瘍性結腸炎（UC）、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎（RA）、強直性脊柱炎（AS）、銀屑病關(guān)節炎（PsA）以及成人斑塊型銀屑病的治療。

　　BRINEURA

　　4月27日，BioMarinPharmaceutical公司的Brineura（cerliponasealfa）獲得FDA批準，用于治療兒童Batten病。Brineura是第一個(gè)通過(guò)FDA批準的治療方案，針對晚發(fā)嬰兒型神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥(CLN2)，又被稱(chēng)為三肽基肽酶-1（TPP1）缺乏癥。

　　CLN2疾病是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，主要癥狀通常在2和4歲之間開(kāi)始，通常包括語(yǔ)言延遲、復發(fā)性癲癇發(fā)作和協(xié)調運動(dòng)困難（共濟失調）。受影響的兒童也會(huì )發(fā)展出肌肉抽搐（肌陣攣）和視力喪失等病情。

　　Brineura的活性成分（cerliponasealfa）是人類(lèi)TPP1的重組形式，而CLN2病患者恰好缺乏這一重要的酶蛋白。在一個(gè)納入22例患有CLN2疾病的癥狀性?xún)嚎苹颊叩呐R床研究中，Brineura的有效性得以確證。與獨立歷史對照組的42例未治療的CLN2病患者相比，經(jīng)過(guò)Brineura治療的患者的行走能力有較少程度降低。目前Brineura安全性已在3-8歲兒科患者中得以證實(shí)。

　　NDA

　　AUSTEDO

　　作為FDA批準的首個(gè)氘代分子，AUSTEDO（deuterabenazine）給Teva制藥旗下的氘代藥物研發(fā)注入一針強心劑。AUSTEDO此前申請的分子名稱(chēng)為SD-809（deutetrabenazine），是已上市藥物丁苯那嗪（tetrabenazine）的氘代藥物，用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）。

　　deuterabenazine分子式

　　INGREZZA

　　Valbenazine（商品名Ingrezza）與上個(gè)被批準的首個(gè)氘代藥物deuterabenazine（商品名Austedo）結構極為相似，作為單胺轉運酶抑制劑已被FDA批準用于治療承認遲發(fā)性運動(dòng)障礙（TD）。Austedo也向FDA申請了TD，其PDUFA時(shí)間為今年8月30日。

　　TD是精神分裂藥物常見(jiàn)的副作用之一，15-30%使用精神類(lèi)藥物患者會(huì )有這個(gè)副作用，也有少數人有原發(fā)TD。Ingrezza成為首個(gè)和唯一TD藥物。臨床試驗數據顯示，Ingrezza比安慰劑降低3.2點(diǎn)AIMS（非自主運動(dòng)指數），40%試驗組病人改善至少50%AIMS（安慰劑組為8.7%）。Ingrezza此前獲得FDA突破性藥物地位和優(yōu)先審批權。

　　valbenazine分子式

　　XATMEP

　　SILVERGATEPHARMS此次獲批產(chǎn)品為首個(gè)經(jīng)FDA批準的甲氨蝶呤口服液（規格：2.5MG/ML）。XATEMP用于治療兒科患者的急性淋巴細胞性白血病和多發(fā)關(guān)節性青少年特發(fā)性關(guān)節炎。XATMEP作為一種也算類(lèi)似物代謝抑制劑，臨床上常用劑型為片劑和注射液。

　　此次，XATMEP口服溶液的開(kāi)發(fā)主要是為了滿(mǎn)足兒科患者的使用，消除了患者對注射針頭的恐懼、粉碎或分裂片劑或將片劑復合成液體制劑的進(jìn)一步制備需要。數據顯示，XATMEP口服液適用于對全劑量非甾體抗炎藥的一線(xiàn)治療反應不足或不耐受的患者，也能夠作為多期聯(lián)合化療維持方案的一部分，用于治療劑型淋巴細胞白血病。

　　RYDAPT

　　急性髓性白血病治療藥物迎來(lái)了25年來(lái)的首款新藥，諾華研發(fā)Rydapt（midostaurin）獲得FDA批準，用于同化療聯(lián)合使用治療FLT3陽(yáng)性的急性髓性白血病初治患者。據估計，FLT3基因突變的急性髓性白血病患者占該疾病患者總數的1/3。

　　Raydap通過(guò)抑制FLT3與KIT等細胞生長(cháng)所需的多種關(guān)鍵酶，從而干擾癌細胞的生長(cháng)。一項史上規模最大的3期臨床試驗確證了Rydapt的有效性和安全性，717名FLT3陽(yáng)性的急性髓性白血病初治患者進(jìn)入該試驗，數據顯示，與只接受化療的患者相比，接受化療+Raydap聯(lián)合治療的患者的總生存期顯著(zhù)改善，死亡風(fēng)險降低了23%。

　　Raydap是首個(gè)能與化療聯(lián)用治療急性髓性白血病的靶向療法。此外，FDA也批準其治療另一種血液癌癥——晚期系統性肥大細胞增多癥。這款藥物在研發(fā)過(guò)程就得到了極大關(guān)注，此前也獲得了FDA頒發(fā)的突破性療法認定、孤兒藥資格與優(yōu)先審評資格。

　　TYMLOS

　　RadiusHealth宣布，美國FDA批準新藥TYMLOS（abaloparatide）注射液上市，用于治療患有骨質(zhì)疏松癥風(fēng)險的絕經(jīng)后女性。

　　Tymlos是一種甲狀旁腺激素相關(guān)蛋白（PTHrP）的類(lèi)似物，能與甲狀旁腺受體1結合，從而起到調節代謝，促進(jìn)骨骼形成的作用。臨床試驗數據顯示，無(wú)論患者年齡大小、絕經(jīng)時(shí)間長(cháng)短、是否曾骨折、骨礦物密度高低，Tymlos都能快速、持久、顯著(zhù)地降低骨折風(fēng)險。

　　ALUNBRIG

　　本月加速批準的第四個(gè)新藥來(lái)自武田（Takeda）集團旗下ARIADPharmaceuticals研發(fā)的Alunbrig（brigatinib），批準適應癥為間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性的非小細胞肺癌，且在crizotinib治療后病情出現進(jìn)展或不耐受的患者。

　　據ACS發(fā)布的2017癌癥統計，約有85%的肺癌病例是非小細胞肺癌，其中大約3%-5%的非小細胞肺癌呈現ALK陽(yáng)性。目前針對這一部分患者的療法有限，而Alunbrig的獲批無(wú)疑為這些患者帶來(lái)了希望。

　　Alunbrig是ALK的強效抑制劑，能抑制ALK以及ALK融合蛋白，從而抑制腫瘤的生長(cháng)。在一項納入222名晚期或轉移性ALK陽(yáng)性的非小細胞肺癌患者（此前均接受過(guò)crizotinib治療，但病情均出現進(jìn)展）的臨床試驗中，alunbrig展現出良好的抑制效果。此前，它曾獲得過(guò)FDA頒發(fā)的突破性療法認定與孤兒藥資格。

　　ANDA

　　本月FDA共批準了51個(gè)仿制藥申請（ANDA），文末附上ANDA批準列表。其中，奧美沙坦酯片（規格：5mg，20mg，40mg）有9家公司獲批，奧美沙坦酯氫氯噻嗪片（規格：20mg,12.5mg；40mg,12.5mg；40mg,25mg）有4家公司獲批，依折麥布辛伐他汀片（規格：10mg,10mg；10mg,20mg；10mg,40mg：10mg,80mg）有3家公司獲批，鹽酸安非他酮緩釋片有2家公司獲批，CSPCOUYIPHARMCO的孟魯司特鈉有普通片劑和咀嚼片2個(gè)產(chǎn)品獲批。