轉移性默克爾細胞癌（MCC）是一種罕見(jiàn)的惡性疾病，早期階段就會(huì )轉移，復發(fā)可能超過(guò)50%。Bavencio是一種研究型的人體抗-PD-L1IgG1單克隆抗體。通過(guò)抑制PD-L1的相互作用，可能使T細胞和適應性免疫系統被激活。近期，這一孤兒藥獲得FDA的加速批準。

　　美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準了Bavencio（avelumab）用于治療轉移性默克爾細胞癌（MCC）成年人和≥12歲兒童，包括那些尚未進(jìn)行過(guò)化療的患者。這是首個(gè)FDA-批準的轉移性MCC治療。MCC是一種罕見(jiàn)的、侵襲性皮膚癌。

　　根據國家癌癥統計所數據，美國每年約有1600人被確診為MCC。而大多數持續存在局部腫瘤的患者可以通過(guò)手術(shù)切除治療，但約一半的患者將會(huì )出現復發(fā)，超過(guò)30%的患者最終進(jìn)展為轉移性疾病。在轉移性MCC患者中，癌癥已經(jīng)擴散到皮膚以外的其他部位。

　　Bavencio靶向PD-1/PD-L1通路（在機體免疫細胞和某些癌癥細胞發(fā)現的蛋白質(zhì)）。通過(guò)阻斷這些相互作用，Bavencio可以幫助機體免疫系統攻擊癌癥細胞。

　　Bavencio獲得了加速批準，這能夠讓FDA批準該藥物應用臨床試驗數據治療嚴重疾病以填充尚未滿(mǎn)足的醫療需求，這些數據被預測可以給患者帶來(lái)臨床獲益。為了證實(shí)Bavencio臨床獲益，還需要進(jìn)一步的臨床試驗，贊助者們正在開(kāi)展這些研究。

　　主要研究

　　Bavencio的批準是以一項單組試驗數據為基礎，包含88例轉移性MCC患者，這些患者之前至少接受過(guò)一種化療方案。

　　該試驗測量了腫瘤完全或部分收縮（總緩解率）的患者比例，對于緩解的患者，評估腫瘤被控制的時(shí)間長(cháng)度（緩解持續時(shí)間）。

　　主要結果

　　在該試驗中，88例接受Bavencio的患者，33%表現出腫瘤完全或部分收縮。在86%產(chǎn)生應答的患者中，緩解時(shí)間持續超過(guò)6個(gè)月，45%的應答患者超過(guò)12個(gè)月。

　　Bavencio的常見(jiàn)副作用包括疲勞、肌肉骨骼痛、腹瀉、惡心、輸液相關(guān)反應、皮疹、食欲下降和四肢腫脹（外周性水腫）。

　　最常見(jiàn)的Bavencio嚴重風(fēng)險是免疫介導，機體免疫系統攻擊健康細胞或器官，例如肺（肺炎）、肝（肝炎）、結腸（結腸炎）、激素分泌腺（內分泌?。┖湍I（腎炎）。

　　此外，還可能存在嚴重輸液相關(guān)反應風(fēng)險?；颊咭坏┏霈F嚴重或威脅生命的輸液相關(guān)反應，應該停止使用Bavencio。妊娠期或哺乳期女性不應該服用Bavencio，因為該藥物可能傷害正在的發(fā)育胎兒或新生兒。

　　FDA將這項申請授予優(yōu)先審查和突破治療認定。Bavencio還接受了孤兒藥認定。

　　關(guān)于轉移性默克爾細胞癌

　　轉移性默克爾細胞癌（MCC）是一種罕見(jiàn)的惡性疾病，癌細胞形成于皮膚表層，接近神經(jīng)末梢。MCC，也被稱(chēng)為皮膚或骨小梁癌神經(jīng)內分泌癌，通常開(kāi)始于經(jīng)常暴露在陽(yáng)光下的皮膚區域，包括頭部和頸部，手臂，腿，軀干。

　　MCC的風(fēng)險因素包括日照和弱免疫系統（比如，實(shí)體器官移植受者，患有艾滋病毒/艾滋病和其他癌癥，如慢性淋巴細胞性白血病的患者，存在更高的患病風(fēng)險）。超過(guò)50歲的白人男性風(fēng)險增加。

　　MCC在早期階段就會(huì )轉移，最初擴散到附近的淋巴結，然后可能擴散到體內更遙遠的部分，包括其他淋巴結或皮膚，肺，腦，骨骼和其他器官。

　　目前MCC的治療方式包括手術(shù)、放療和化療。治療轉移性或IV期MCC通常是治標不治本的保守療法。