今日，藥明康德合作伙伴T(mén)ESARO迎來(lái)重磅喜訊——其PARP抑制劑niraparib（商品名ZEJULA）獲得了美國FDA的批準上市，用于復發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌女性患者的維持治療。這些患者先前接受過(guò)鉑類(lèi)化療，并出現完全響應或部分響應（completeorpartialresponse）。值得一提的是，niraparib是美國FDA批準的首個(gè)無(wú)需BRCA突變或其他生物標志物檢測，就可用于治療的PARP抑制劑。

　　卵巢癌是婦女中一種常見(jiàn)的癌癥，也是女性因癌癥死亡的第五大常見(jiàn)原因。在美國，每年大約有2.2萬(wàn)多名婦女被診斷為卵巢癌。這一數字在歐洲則高達6.5萬(wàn)。盡管在卵巢癌的二線(xiàn)高級治療中，鉑類(lèi)化療的響應率很高，但依然有85％的患者會(huì )在兩年內出現復發(fā)。因此，對于這些出現完全響應或部分響應的患者來(lái)說(shuō)，如何在化療后維持她們的“響應狀況”有著(zhù)巨大而未滿(mǎn)足的醫療需求。

　　今日獲批的niraparib正是這樣一款能起到良好維持效果的PARP抑制劑。此類(lèi)藥物能阻斷參與修復受損DNA的PARP酶活性。對帶有BRCA基因突變的癌細胞來(lái)說(shuō)，倘若PARP活性進(jìn)一步受到抑制，這些細胞分裂時(shí)就會(huì )累積大量DNA損傷，導致癌細胞死亡，或是減緩腫瘤生長(cháng)。然而niraparib更為獨特——它是首款無(wú)需檢查BRCA突變或其他生物標志物的狀況，就能在臨床上顯著(zhù)改善復發(fā)性卵巢癌患者的無(wú)進(jìn)展生存期的PARP抑制劑。此外，它僅需每日口服一次，就能起到控制病情的效果。因此，這是一種非常易用的維持療法。先前，它曾獲得美國FDA頒發(fā)的快速通道資格、突破性療法認定、以及優(yōu)先審評資格。

　　Niraparib的療效在一項名為ENGOT-OV16/NOVA的國際性、雙盲、設有安慰劑對照的3期臨床試驗中得到了驗證。這項臨床試驗一共招募了553名患有復發(fā)性卵巢癌的患者，她們在最近接受的鉑類(lèi)化療后出現了部分響應或完全響應。其中，有大約三分之二的受試者沒(méi)有攜帶BRCA的種系突變。通過(guò)臨床試驗，研究人員發(fā)現niraparib與安慰劑相比，顯著(zhù)延長(cháng)了患者們的無(wú)進(jìn)展生存期。此外，在帶有BRCA突變的患者中，niraparib降低了74%疾病發(fā)生進(jìn)展或患者死亡的風(fēng)險。在未攜帶BRCA突變的患者中，這一數字達到了55%。無(wú)論患者先前出現部分響應或是完全響應，niraparib產(chǎn)生的收益都處于類(lèi)似的量級?；谶@些出色的數據，FDA在今日批準了niraparib上市。

　　“對在初步治療中反響良好的患者來(lái)說(shuō)，維持治療是癌癥療法中的重要一環(huán)，”FDA藥品評估與研究中心血液學(xué)與腫瘤產(chǎn)品負責人RichardPazdur博士說(shuō)：“無(wú)論患者是否帶有特定的基因突變，ZEJULA都為她們提供了一種全新的治療方案，有望延緩癌癥在未來(lái)的進(jìn)展。”

　　“能將這一獨特的新藥帶給卵巢癌患者，我們感到非常高興。我們要感謝那些無(wú)私參與臨床試驗的患者，以及她們的醫生與為她們提供照料的人。這些參與臨床試驗的人為ZEJULA臨床開(kāi)發(fā)項目的成功做出了最大的貢獻，”TESARO的總裁兼首席運營(yíng)官MaryLynneHedley博士說(shuō)：“我們也要向FDA表達我們的感激。在接受審評后不到3個(gè)月，他們就快速對ZEJULA的申請做了詳盡的評估。TESARO承諾將支持那些勇敢面對卵巢癌的女性，并將與患者、醫療服務(wù)提供者等人緊密合作，確保這一變革性的藥物能抵達需要的人手中。”

　　按計劃，ZEJULA將在今年4月正式進(jìn)入美國市場(chǎng)。我們再次祝賀TESARO取得的成績(jì)，并祝愿越來(lái)越多的抗癌新藥能夠問(wèn)世，造?；颊?！