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磺脲類(lèi)藥物可為罕見(jiàn)遺傳性糖尿病患者帶來(lái)長(cháng)期獲益

2017-03-14 來(lái)源:醫脈通內分泌科  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:KCNJ11基因突變所致的永久性新生兒糖尿病是單基因糖尿病、遺傳性糖尿病或青少年發(fā)病的成人型糖尿?。∕ODY)的一種。

  根據一項英國研究,伴有一種罕見(jiàn)基因突變所致的新生兒糖尿病患者接受磺脲類(lèi)藥物治療可取得安全、有效的治療效果且可保持至少10年。

  這也是探究磺脲類(lèi)藥物治療KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病有效性的首個(gè)大型國際隊列研究。這些患者血糖控制良好、生長(cháng)正常、體重沒(méi)有增加且沒(méi)有發(fā)生其他嚴重副作用。這與2型糖尿病患者對磺脲類(lèi)藥物治療的反應存在顯著(zhù)不同。

  KCNJ11基因突變所致的永久性新生兒糖尿病是單基因糖尿病、遺傳性糖尿病或青少年發(fā)病的成人型糖尿?。∕ODY)的一種。

  磺脲類(lèi)藥物劑量不增加,HbA1c保持良好

  來(lái)自英國??巳卮髮W(xué)醫學(xué)院的研究人員PamelaBowman表示,KCNJ11基因突變之所以導致永久性新生兒糖尿病與胰島素無(wú)法從β細胞釋放相關(guān)。以前的小型研究表明,近90%的KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病患者在將胰島素轉換為口服磺脲類(lèi)藥物治療后血糖控制顯著(zhù)改善。

  這與2型糖尿病患者的治療形成鮮明對比,約一半的2型糖尿病患者在服用磺脲類(lèi)藥物5-6年后不再保持良好血糖控制。

  為探究磺脲類(lèi)藥物治療KCNJ11所致永久性新生兒糖尿病患者的長(cháng)期有效性和安全性,研究人員對55例伴有該疾病且在2007年開(kāi)始將胰島素改為磺脲類(lèi)藥物治療的參與者數據進(jìn)行了分析。研究人員在中位10.2年的隨訪(fǎng)中共獲得了49例參與者代謝控制、磺脲類(lèi)藥物劑量、不良反應、低血糖、并發(fā)癥和生長(cháng)情況數據。

  94%的患者在治療10年后仍保持血糖的“良好”控制。45/49(92%)的參與者在最近的隨訪(fǎng)中僅接受磺脲類(lèi)藥物治療,4/49(8%)的參與者接受磺脲類(lèi)藥物和每日胰島素治療。參與者長(cháng)期血糖保持良好控制,轉換治療之前、治療1年及10年時(shí)參與者中位HbA1c分為8.0%(7.3–8.9)、5.9%(5.5–6.2)、6.3%(5.8–7.4)。隨訪(fǎng)期間參與者磺脲類(lèi)藥物所需劑量下降,治療1年及10年時(shí)的所需劑量分別為0.36(0.15–0.54)mg/kg/天和0.24(0.14–0.35)mg/kg/天(P=0.049)。

  磺脲類(lèi)藥物治療10年后參與者生長(cháng)狀況正常,身體質(zhì)量指數評估顯示參與者體重合理。研究人員同時(shí)強調,參與者并未出現嚴重副作用、嚴重低血糖和嚴重大血管并發(fā)癥且無(wú)參與者因不良事件停止磺脲類(lèi)藥物治療。

  共有六例患者發(fā)生微血管并發(fā)癥(主要是視網(wǎng)膜病變),研究人員強調出現微血管并發(fā)癥的參與者在胰島素轉為磺脲類(lèi)藥物治療時(shí)的中位年齡為22.1歲,而沒(méi)有出現任何并發(fā)癥的參與者在胰島素轉為磺脲類(lèi)藥物治療時(shí)的中位年齡為4.3歲。這表明在胰島素治療過(guò)程中會(huì )出現并發(fā)癥問(wèn)題。

  研究人員總結到,94%的患者10年沒(méi)有應用胰島素。這些參與者代謝控制良好且并未增加磺脲類(lèi)藥物應用劑量,期間也沒(méi)有嚴重副作用或嚴重低血糖事件發(fā)生。某些并發(fā)癥的發(fā)生可能與轉換為磺脲類(lèi)藥物應用之前胰島素的長(cháng)期用藥相關(guān)。

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