瑞士生物制藥公司Actelion近日宣布，歐盟委員會(huì )（EC）已批準該公司抗癌藥Ledaga用于蕈樣肉芽腫型皮膚T細胞淋巴瘤（MF-CTCL）的治療，這是一種罕見(jiàn)的、潛在危及生命的免疫系統癌癥，是最常見(jiàn)類(lèi)型的皮膚T細胞淋巴瘤，其病程具有不可預測性。在大約34%的患者中可觀(guān)察到病情進(jìn)展，在晚期階段時(shí)，MF-CTCL細胞能轉移至其他機體組織，包括肝、脾、肺。

　　MF-CTLC通常出現在50歲以上患者，男性多見(jiàn)。該病最初表現為干性皮膚和紅色丘疹，伴有或不伴有皮膚瘙癢。正因如此，MF-CTLC常被誤認為是濕疹或牛皮癬，導致診斷延遲。MF-CTLC會(huì )在皮膚上形成鱗片狀斑塊，覆蓋皮膚或大或小的區域，也可能發(fā)展成大的腫塊或腫瘤結節，也可能累及淋巴結。

　　目前的研究表明，確診為早期階段的MF-CTLC患者具有一個(gè)正常的預期壽命；然而，該病確診的平均時(shí)間為2年至7年。在臨床上，MF-CTLC的關(guān)鍵治療目標是防止疾病進(jìn)展。

　　Ledaga（氮芥凝膠，160微克/克）是一種烷化劑藥物，這是一種外用的無(wú)色凝膠，每日涂抹一次。Ledaga的獲批，是基于關(guān)鍵性201研究的數據，這是迄今為止在早期階段MF-CTCL群體中開(kāi)展的最大規模的隨機對照研究，入組了260例患者。數據顯示，接受Ledaga治療至少6個(gè)月的患者中，有77%的患者在病變嚴重程度指數綜合評估（CAILS）得分方面實(shí)現了臨床緩解，對照組實(shí)現臨床緩解的患者比例為59%；該研究中，臨床緩解定義為CAILS得分從基線(xiàn)改善至少50%。此外，Ledaga治療組有19%的患者病情實(shí)現完全緩解，平均CAILS得分在治療4周后即表現出降低，而對照組比例為15%。

　　安全性方面，Ledaga治療相關(guān)的最常見(jiàn)不良反應均與皮膚有關(guān)，包括：皮炎（54.7%）、瘙癢癥（20.3%）、皮膚感染（11.7%）、皮膚潰瘍和水泡（6.3%）、皮膚色素沉著(zhù)（5.5%）。

　　Actelion是歐洲最大的生物制藥公司，該公司已上市多款肺動(dòng)脈高壓藥物，包括Tracleer、Opsumit和Uptravi。今年1月底，Actelion被美國醫藥巨頭強生（JNJ）以300億美元收購，該筆交易預計將在今年第二季度完成。