骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病,特點(diǎn)是髓系細胞發(fā)育異常,表現為無(wú)效造血、難治性血細胞減少,而血小板減少癥是導致患者死亡的主要原因之一,目前現有的治療方法還不充分。
艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑,于2008年11月獲得FDA批準在美國上市,用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。
最近,發(fā)表于TheLancet.Haematology上的一項2期研究,旨在評估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。
研究細節
該研究是一項單盲、隨機、對照性2期試驗,納入了低?;騇DS國際預后評分中危-1、血小板計數低于30?×?109、年齡至少18歲、對替代藥物難治或不適用或治療后復發(fā)的患者。按照2:1,患者被隨機分配至艾曲波帕組(50mg~300mg)或安慰劑組,至少治療24周或直至疾病進(jìn)展。該研究的第1階段的主要研究終點(diǎn)是治療24周內達到血小板緩解的患者比例以及安全性。
兩組的血小板反應率
該研究的第1階段共納入90例患者,中位隨訪(fǎng)期為11周。艾曲波帕組中,28/59(47%)名患者發(fā)生了血小板緩解,而安慰劑組中有1/31(3%)的患者發(fā)生了血小板緩解。隨訪(fǎng)期間,21名例患者發(fā)生了至少1次嚴重出血事件(WHO出血評分≥2),安慰劑組中出血患者的比例遠高于艾曲波帕組(42%vs14%)。艾曲波帕組有27(46%)名患者發(fā)生了52個(gè)3~4級不良反應,而安慰劑組有5名(16%)患者發(fā)生了9個(gè)不良事件;7/59(12%)名患者發(fā)生了急性髓系白血病轉化或疾病進(jìn)展與,而安慰劑組為5/31(16%)。
研究結論
對于低危MDS和重度血小板減少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板計數水平,降低了出血事件發(fā)生率,耐受性良好。目前正在開(kāi)展該研究的第2階段,目的是評估艾曲波帕長(cháng)期的安全性和有效性,以及對患者生存期的影響。
用于預防、治療白血球減少癥及血小板減少癥。
健客價(jià): ¥29用于外科手術(shù)時(shí)預防出血或止血,以及內科、婦產(chǎn)科等出血性疾病的止血。也用于各種原因引起的白細胞減少癥、血小板減少癥。
健客價(jià): ¥42止血。用于血友病、血小板減少性紫癜癥及其他內容出血癥。
健客價(jià): ¥21用于預防、治療白血球減少癥及血小板減少癥。
健客價(jià): ¥55用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療;亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià): ¥35用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià): ¥23清熱解毒,涼血止血,散瘀消斑。用于原發(fā)性血小板減少性紫癜。癥見(jiàn)全身瘀點(diǎn)或瘀斑,發(fā)熱煩渴,小便短赤,大便秘結,或見(jiàn)鼻衄,齒衄,舌紅苔黃,脈滑數或弦數。
健客價(jià): ¥52.8苗醫:布西汗吳苯,漳砧泱安洗儂,擋嘔,仃網(wǎng)停,仰溪羅歐,阿杜洛,求掄歪,阿比賒。 中醫:益氣解毒,散結消腫,和胃安神。用于腫瘤放化療引起的白細胞下降,血小板減少,免疫功能降低所致的體虛乏力、食欲不振、嘔吐、失眠等癥的輔助治療。
健客價(jià): ¥70扶正因本,補腎安神。用于微波及腫瘤放療、化療及射線(xiàn)損傷引起的白細胞、血小板減少,免疫功能降低,體虛乏力,失眠多夢(mèng),食欲不振等。
健客價(jià): ¥57滋陰養血,清熱涼血。用于陰虛血熱所致的出血,血小板減少癥減上述征候者。
健客價(jià): ¥30活血化瘀,消腫散結,涼血止血。用于血熱妄行,皮膚紫斑;原發(fā)性及繼發(fā)性血小板減少性紫癜。
健客價(jià): ¥30適用于因毛細血管損傷及通透性增加所致的出血,如鼻衄、視網(wǎng)膜出血、咯血、胃腸出血、血尿、痔瘡及子宮出血等。也用于血小板減少性紫癜,但止血效果不十分理想。
健客價(jià): ¥12適用于因毛細血管損傷及通透性增加所致的出血,如鼻衄、視網(wǎng)膜出血、咯血、胃腸出血、血尿、痔瘡及子宮出血等。也用于血小板減少性紫癜,但止血效果不十分理想。
健客價(jià): ¥11涼血止血。用于血熱妄行所致的月經(jīng)過(guò)多、崩漏,吐血、衄血、咯血、尿血、便血,血色鮮紅或紫紅;功能失調性子宮出血、子宮肌瘤出血及多種出血癥、單純性紫癜、原發(fā)性血小板減少性紫癜見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥20涼血止血。用于功能性子宮出血,月經(jīng)過(guò)多,產(chǎn)后出血, 子宮肌瘤出血,尿血,便血,吐血,咯血,鼻衄,單純性紫癜,原發(fā)性血小板減少性紫癜等。
健客價(jià): ¥13.3用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療劑;本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合征、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià): ¥39臨床可用于輔助治療某些抗生素難以控制病毒性或霉菌性細胞內感染;對惡性腫瘤可作為輔助治療劑;免疫缺陷病(如濕疹,血小板減少,多次感染綜合癥及慢性皮膚黏膜真菌病)有一定的療效。
健客價(jià): ¥18.5涼血止血。用于功能性子宮出血,月經(jīng)過(guò)多,產(chǎn)后出血,子宮肌瘤出血,尿血,便血,吐血,咯血,鼻衄,單純性紫癜,原發(fā)性血小板減少性紫癜等。
健客價(jià): ¥9用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療;亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià): ¥42溫腎健髓,益氣養陰,生血止血。用于再生障礙性貧血,白細胞減少癥、血小板減少癥,骨髓增生異常綜合癥及放療和化療引起的骨髓損傷、血細胞減少,屬腎陽(yáng)不足,氣血兩虛證者。
健客價(jià): ¥57.5用于急慢性肝炎、肝損傷及肝硬化的治療。也可用于輻射及放療或化療過(guò)程中引起的白細胞減少癥和非特異性血小板減少癥或白細胞減少癥。
健客價(jià): ¥198補脾胃;益氣血;安心神;調營(yíng)衛;和藥性。主脾胃虛弱;氣血不足;食少便溏;倦怠乏力;心悸失眠;婦人臟躁;營(yíng)衛不和。用于脾虛泄瀉,心悸,失眠,盜汗,血小板減少性紫癜。
健客價(jià): ¥15臨床可用于輔助治療某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等);對惡性腫瘤可作為輔助治療劑;免疫缺陷病(如濕疹,血小板減少,多次感染綜合癥及慢性皮膚黏膜真菌病有一定的療效)
健客價(jià): ¥13用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細胞內感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等);亦可作為惡性腫瘤的輔助治療;本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥等。
健客價(jià): ¥43.5