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艾曲波帕可有效改善低危MDS的血小板減少

2017-02-09 來(lái)源:醫脈通血液科  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑,于2008年11月獲得FDA批準在美國上市,用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。

  骨髓增生異常綜合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)是起源于造血干細胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病,特點(diǎn)是髓系細胞發(fā)育異常,表現為無(wú)效造血、難治性血細胞減少,而血小板減少癥是導致患者死亡的主要原因之一,目前現有的治療方法還不充分。

  艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑,于2008年11月獲得FDA批準在美國上市,用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類(lèi)藥物、免疫球蛋白治療無(wú)效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。

  最近,發(fā)表于TheLancet.Haematology上的一項2期研究,旨在評估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。

  研究細節

  該研究是一項單盲、隨機、對照性2期試驗,納入了低?;騇DS國際預后評分中危-1、血小板計數低于30?×?109、年齡至少18歲、對替代藥物難治或不適用或治療后復發(fā)的患者。按照2:1,患者被隨機分配至艾曲波帕組(50mg~300mg)或安慰劑組,至少治療24周或直至疾病進(jìn)展。該研究的第1階段的主要研究終點(diǎn)是治療24周內達到血小板緩解的患者比例以及安全性。

  兩組的血小板反應率

  該研究的第1階段共納入90例患者,中位隨訪(fǎng)期為11周。艾曲波帕組中,28/59(47%)名患者發(fā)生了血小板緩解,而安慰劑組中有1/31(3%)的患者發(fā)生了血小板緩解。隨訪(fǎng)期間,21名例患者發(fā)生了至少1次嚴重出血事件(WHO出血評分≥2),安慰劑組中出血患者的比例遠高于艾曲波帕組(42%vs14%)。艾曲波帕組有27(46%)名患者發(fā)生了52個(gè)3~4級不良反應,而安慰劑組有5名(16%)患者發(fā)生了9個(gè)不良事件;7/59(12%)名患者發(fā)生了急性髓系白血病轉化或疾病進(jìn)展與,而安慰劑組為5/31(16%)。

  研究結論

  對于低危MDS和重度血小板減少的患者而言,艾曲波帕有效提高了血小板計數水平,降低了出血事件發(fā)生率,耐受性良好。目前正在開(kāi)展該研究的第2階段,目的是評估艾曲波帕長(cháng)期的安全性和有效性,以及對患者生存期的影響。

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