日前，美國兒科內分泌學(xué)會(huì )發(fā)布了因生長(cháng)激素（GH）缺乏、特發(fā)性身材矮?。↖SS）或原發(fā)性胰島素樣生長(cháng)因子-1（IGF-1）不足導致兒童和青少年生長(cháng)障礙的最新治療指南。

　　該指南是對美國兒科內分泌學(xué)會(huì )發(fā)布的2003版指南的更新，并且首次涉及重組IGF-1治療和GH治療的相關(guān)信息。

　　盡管GH治療不斷發(fā)展，但對于該治療選擇的認識仍較缺乏。值得注意的是，對于成人身高的長(cháng)期結局尚不清楚。大部分身材矮小的治療是基于“高大身材可改善生活質(zhì)量的假設”，因此有必要對生活質(zhì)量進(jìn)行評估。還需要獲得兒童期接受身材矮小治療的長(cháng)期安全性數據。研究人員同時(shí)強調，醫院和臨床醫生應該接受IGF-1和GH檢測的通用標準。

　　嚴重GH缺乏的治療利大于弊

　　1985年，美國食品和藥品管理局批準重組人生長(cháng)激素治療因內源性生長(cháng)激素分泌不足所致生長(cháng)障礙的患兒。2003年，FDA擴大了重組人生長(cháng)激素治療的適應癥，包括ISS的治療。其定義為身高低于平均水平2.25標準偏差，即成年男性身高低于160cm、女性低于150cm。

　　2005年，FDA批準IGF-1用于嚴重原發(fā)性IGF-1缺乏的患兒（IGF-1水平和身高低于平均水平3個(gè)標準差）生長(cháng)障礙的長(cháng)期治療，但不包括因生長(cháng)激素缺乏、營(yíng)養不良、甲狀腺功能減退或其它原因導致的繼發(fā)性IGF-1缺乏。

　　因此，本次指南制定專(zhuān)家委員會(huì )利用GRADE方法（分級的建議；評估；發(fā)展；評價(jià)）對最新證據及治療進(jìn)展進(jìn)行了全面評估，對相關(guān)指導建議進(jìn)行了修訂，并強調了嚴重生長(cháng)激素缺乏患兒的治療利大于弊。

　　對于無(wú)GH缺乏的ISS患兒，GH的治療需全面權衡

　　不過(guò)對于不存在GH缺乏的ISS患兒，GH治療帶來(lái)的身高獲益“不確定和幅度較小”。GH治療帶來(lái)的高成本也是需要考慮的問(wèn)題。

　　因此，相關(guān)人員反對常規應用GH治療ISS并提出了條件性建議，建議家長(cháng)和臨床醫生在權衡患兒生理、心理負擔及對治療風(fēng)險、獲益討論后，共同決策治療方法。

　　對于生長(cháng)激素缺乏的患者，生長(cháng)激素治療可帶來(lái)除身高以外的獲益，但是生長(cháng)激素治療ISS僅局限于身高。另外，與生長(cháng)激素缺乏的患者不同，并非所有的ISS患者在生長(cháng)激素治療中出現身高的增加。因此ISS治療的決定需要權衡。