原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）是一種肝內膽小管漸進(jìn)性損傷的慢性疾病，主要是因膽管（負責將膽汁運出肝臟）遭到自身免疫性破壞，導致膽汁淤積。在美國，原發(fā)性膽汁性膽管炎是肝移植的適應證之一，并占所有肝移植病例的5%。

　　奧貝膽酸（obeticholicacid，OCA）是一種新型膽汁酸類(lèi)似物，POISE研究（雙盲、Ⅲ期研究）證實(shí)奧貝膽酸可改善肝臟功能生物標志物水平。2016年5月底美國食品和藥物管理局（FDA）加速批準奧貝膽酸聯(lián)合熊去氧膽酸(UDCA)用于UDCA單藥治療應答不佳的原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)成人患者，或單藥用于無(wú)法耐受UDCA的PBC成人患者。

　　來(lái)自麻省總醫院技術(shù)評估研究所的研究人員旨在評估奧貝膽酸聯(lián)合UDCA作為二線(xiàn)治療方案，用于UDCA治療應答不佳的PBC成人患者的長(cháng)期臨床影響與成本效益。研究結果發(fā)表于Hepatology雜志。

　　研究結果

　　相較于UDCA單藥治療，奧貝膽酸聯(lián)合UDCA可降低患者15年累積失代償肝硬化發(fā)生率（12.2%降至4.5%）、肝細胞癌發(fā)生率（9.1%降至4.0%）、肝移植率（4.5%降至1.2%）以及肝臟相關(guān)死亡率（16.2%降至5.7%）；可增加15年無(wú)移植生存率（61.1%升至72.9%）；

　　然而，使用奧貝膽酸治療PBC的終生成本從63，000美元增長(cháng)至902，000美元。

　　UDCA單藥治療與奧貝膽酸聯(lián)合UDCA治療的折扣質(zhì)量調整生命年（thediscountedquality-adjustedlifeyears）分別為10.74和11.78，對應的成本分別為142，300美元和633，900美元，導致了473，400美元/質(zhì)量調整生命年的增量成本效益比。

　　總的來(lái)看，研究結果表明OCA可顯著(zhù)改善PBC患者的長(cháng)期臨床轉歸，頗具治療前景。然而考慮到其高昂成本（每年69，350美元），其成本效益并不高；若要提高OCA治療的性?xún)r(jià)比，有必要將價(jià)格調整至低于18，450美元/年。