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Lumacaftor-Ivacaftor有效治療囊性纖維化

2017-01-06 來(lái)源:醫脈通呼吸科  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:Ivacaftor是一種CFTR增效劑,既往研究顯示治療這些患者無(wú)效;lumacaftor是一種CFTR矯正劑,改善F508del-CFTR蛋白的加工和轉運,但單藥治療這些患者無(wú)效。

  PROGRESS研究顯示,lumacaftor聯(lián)合ivacaftor對于F508del-CFTR純合子突變的囊性纖維化患者的長(cháng)期治療是有效的。

  Ivacaftor是一種CFTR增效劑,既往研究顯示治療這些患者無(wú)效;lumacaftor是一種CFTR矯正劑,改善F508del-CFTR蛋白的加工和轉運,但單藥治療這些患者無(wú)效。

  但是,對于≥12歲,以及F508del-CFTR純合突變的囊性纖維化患者,lumacaftor和ivacaftor聯(lián)合使用可改善肺功能,并減低肺惡化率,支持兩種藥物聯(lián)合治療這類(lèi)患者。

  來(lái)自凱斯西儲大學(xué)醫學(xué)院和俄亥俄州克利夫蘭兒童醫院的MichaelW.Konstan博士及其同事報告了此研究結果,共納入1030例≥12歲,以及F508del-CFTR純合突變的囊性纖維化患者,完成既往3期臨床研究之一(TRAFFIC或TRANSPORT)。

  513例患者使用lumacaftor400mg每日1次/ivacaftor250mg每12小時(shí),7%的患者因不良反應中止治療。最常見(jiàn)的不良事件是囊性纖維化感染性肺部惡化(65%),咳嗽(44%),咳增加(22%),和咯血(20%)。

  大多數不良反應被視為輕度或中度,沒(méi)有與研究藥物相關(guān)的死亡。

  使用lumacaftor/ivacaftor治療的患者FEV1的預測百分比持續改善。

  傾向得分匹配分析確定lumacaftor/ivacaftor治療后肺功能下降顯著(zhù)改善。與對照組相比,lumacaftor/ivacaftor治療組患者的FEV1的預測百分比年下降率降低,-2.29vs-1.33百分點(diǎn),p<0.001。

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