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基因治療展現治療罕見(jiàn)致命疾病的新希望

2016-10-28 來(lái)源:生物谷  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:尼曼匹克病是一種罕見(jiàn)致命疾病,目前仍然沒(méi)有治愈方法。當一個(gè)負責清除細胞內脂質(zhì)和膽固醇的管家基因發(fā)生錯誤,會(huì )導致膽固醇等物質(zhì)在脾臟,肝臟和腦部累積,引起智力和運動(dòng)功能發(fā)生逐步惡化。NPC1基因發(fā)生錯誤是導致尼曼匹克病發(fā)生的一個(gè)原因。

  來(lái)自美國國立衛生研究院的研究人員首次在小鼠模型上證明基因療法可能是對單個(gè)錯誤基因進(jìn)行更正治療尼曼匹克病的最佳方法。通過(guò)基因療法將具有功能的NPC1基因拷貝插入到患病小鼠體內,隨后小鼠患病癥狀得到減輕。

  尼曼匹克病是一種罕見(jiàn)致命疾病,目前仍然沒(méi)有治愈方法。當一個(gè)負責清除細胞內脂質(zhì)和膽固醇的管家基因發(fā)生錯誤,會(huì )導致膽固醇等物質(zhì)在脾臟,肝臟和腦部累積,引起智力和運動(dòng)功能發(fā)生逐步惡化。NPC1基因發(fā)生錯誤是導致尼曼匹克病發(fā)生的一個(gè)原因。

  研究人員希望能夠在盡可能多的細胞和器官中更正錯誤的NPC1基因,主要是在腦部。為了實(shí)現這一目標,他們使用了不會(huì )致病的腺相關(guān)病毒(AAV9)將具有功能的NPC1基因轉移到細胞內。包含具有功能的NPC1基因的AAV9能夠成功穿過(guò)血腦屏障到達腦部及其他部位的細胞。一旦進(jìn)入細胞,正常的NPC1基因就能夠合成具有正常功能的NPC1蛋白來(lái)修正細胞缺陷。

  僅注射一次,得到治療的小鼠就表現出運動(dòng)協(xié)調能力,體重增加以及壽命方面的改善?;蛑委煹男Чc一種叫做VTS-270的藥物相同,這種藥物已經(jīng)在許多實(shí)驗室內得到了臨床前和臨床研究的評估。但是為了達到治療效果,小鼠需要終生接受VTS-270藥物治療。該研究團隊目前正在研究將兩種治療方法聯(lián)合使用能否得到更好的結果。

  研究人員表示,這項工作或將為未來(lái)進(jìn)行人類(lèi)臨床試驗以及最終得到FDA批準利用基因療法治療尼曼匹克病打下重要基礎。而對于患有尼曼匹克病的病人來(lái)說(shuō),基因治療有望幫助他們阻止疾病進(jìn)展,改善他們的生命質(zhì)量,甚至可以幫助他們延長(cháng)壽命。

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