基因編輯技術(shù)正在成為人類(lèi)對抗疑難雜癥的利器。
當地時(shí)間10月12日，一篇關(guān)于利用CRISPR-Cas9技術(shù)治療鐮狀細胞貧血癥的論文，在美國學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)·轉化醫學(xué)》上發(fā)表。由美國加州大學(xué)伯克利分校與舊金山分校以及猶他大學(xué)組成的研究團隊，利用CRISPR-Cas9技術(shù)在體外成功修復干細胞中的致病突變基因，給鐮狀細胞貧血癥患提供了潛在的治療方法。
鐮狀細胞貧血癥是一種遺傳疾病，由血液細胞中的基因突變引起，導致?lián)撨\載氧功能的血紅蛋白分子黏在一起，使得細胞呈鐮刀狀，由此得名。這些鐮刀狀的畸形細胞會(huì )導致血管阻塞，無(wú)法為組織輸氧，從而引發(fā)貧血、疼痛甚至器官衰竭等癥狀。
據統計，每年全球大約有25萬(wàn)新生兒患有先天性鐮狀細胞貧血癥。非洲裔美國人和生活在撒哈拉以南非洲地區的人們長(cháng)期受到鐮狀細胞貧血病的侵擾。人類(lèi)已經(jīng)與之搏斗超過(guò)65年，CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)的加盟，讓人類(lèi)對抗鐮狀細胞貧血癥有了新的武器。
所謂基因編輯技術(shù)指的是人類(lèi)對目標基因進(jìn)行“改造”，實(shí)現對特定DNA片段的敲除、加入等，在醫學(xué)領(lǐng)域帶來(lái)顛覆性革命。CRISPR-Cas9是第三代基因編輯技術(shù)，被稱(chēng)為“基因魔剪”。
近日發(fā)表的該研究正是運用了CRISPR-Cas9，思路很直接，即重寫(xiě)骨髓的造血干細胞中發(fā)生突變的基因序列，將致病突變基因修復掉。干細胞具有自我復制能力，這樣一來(lái)，從理論上講，鐮狀細胞貧血癥患者可以擺脫該疾病的困擾。
在論文中，研究人員介紹，將使用CRISPR-Cas9“改造”過(guò)的干細胞移植到小鼠體內后，研究組發(fā)現，這些干細胞可以存活至少16個(gè)星期，同時(shí)沒(méi)有產(chǎn)生副作用的跡象。在小鼠體內的試驗釋放了令人欣喜的信號，意味著(zhù)這一治療方法或許能在人體上適用。
“這是一個(gè)很重要的進(jìn)步，因為這是第一次我們證實(shí)了干細胞經(jīng)過(guò)一定程度的編輯改造后，能對鐮狀細胞貧血癥患者的治療有效果，”該論文其中一位作者M(jìn)arkWalters如是說(shuō)。MarkWalters是美國加州大學(xué)舊金山分校血液與骨髓移植項目（BMT）的負責人。
該論文的通訊作者、美國加州大學(xué)伯克利分校創(chuàng )新基因組計劃（IGI）科技總監JacobCorn透露，他們希望通過(guò)為患者重新注入“編輯”過(guò)的干細胞，從而緩解鐮狀細胞貧血癥患者的病情。但JacobCorn坦言：“在這種治療方法進(jìn)入臨床治療之前，還有很多的工作需要去做，但我們對此有信心。”
被研究者認為需要在投入臨床試驗前解決的問(wèn)題之一是效率。目前，該研究的效率仍待提高。當研究人員從患者身上提取造血干細胞，改造后在體外進(jìn)行實(shí)驗時(shí)，有缺陷的基因的修復效率是25%。但當研究人員將同樣改造過(guò)的細胞移植到小鼠體內時(shí)，只有5%修復好的細胞能產(chǎn)生完好的血紅蛋白。
據外媒報道，未來(lái)五年內，MarkWalters將和JacobCorn繼續合作，一起啟動(dòng)早期的人體臨床試驗，檢驗這種新的治療方法。
用于各型精神分裂癥，更適用于病情緩解者的維持治療。
健客價(jià)： ￥15本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng )傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復期 3． 營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養 4． 腸道準備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。
健客價(jià)： ￥175本品可用于由敏感菌引起的輕、中度感染，包括1、呼吸系統感染：如急性咽炎、急性扁桃體炎、中耳炎、副鼻竇炎、支氣管炎、支氣管擴張合并感染、肺炎等；2、腸道感染：如細菌性痢疾、傷寒、感染性腸炎、沙門(mén)氏菌腸炎等； 3、膽道感染：如膽囊炎、膽管炎等；4、泌尿生殖系統感染：如膀胱炎、腎盂腎炎、前列腺炎、淋菌性尿道炎、非淋菌性尿道炎、子宮附件炎、子宮內感染、子宮頸炎、前庭大腺炎等及由溶脲脲原體、沙眼衣原體所致的
健客價(jià)： ￥42益腎固精，縮尿，止濁。用于遺精滑精，遺尿尿頻，小便白濁。
健客價(jià)： ￥442治療肝炎藥。用于慢性乙型肝炎。
健客價(jià)： ￥6.8解毒，消腫，止痛。用于中、晚期腫瘤，慢性乙型肝炎等癥。
健客價(jià)： ￥178用于口腔、胃腸道、陰道以及皮膚粘膜的念珠菌感染，常與廣譜抗生素合用，以防止真菌引起二重感染。
健客價(jià)： ￥37口服用于治療消化道念珠菌病。
健客價(jià)： ￥79傷寒和其他沙門(mén)菌屬感染：為敏感菌株所致傷寒、副傷寒的選用藥物，由沙門(mén)菌屬感染的胃腸炎一般不宜應用本品，如病情嚴重，有合并敗血癥可能時(shí)仍可選用等。請詳見(jiàn)小盒。
健客價(jià)： ￥26主要用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染；也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥18主要用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥18大環(huán)內酯類(lèi)抗生素?？咕秶c紅霉素相似，主要用于金黃葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥18.9用于慢性肝炎及原發(fā)性肝癌。
健客價(jià)： ￥25主要適用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織感染，也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥7主要適用于金黃色葡萄球菌、溶血性鏈球菌、肺炎球菌等所致的呼吸道感染及皮膚、軟組織和膽道感染，也可用于支原體肺炎。
健客價(jià)： ￥18用于對其敏感的致病菌引起的下列感染，包括：1下呼吸道感染：如支氣管炎、肺炎等；2、上呼吸道感染，如咽炎、鼻竇炎等；3、皮膚及軟組織感染，如毛囊炎、蜂窩組織炎、丹毒等。
健客價(jià)： ￥9適用于克拉霉素敏感菌所引起的下列感染：1.鼻咽感染。2.下呼吸道感染。3.皮膚軟組織感染。4.急性中耳炎、肺炎支原體肺炎、沙眼衣原體引起的尿道炎及宮頸炎等。
健客價(jià)： ￥10.8克拉霉素適用于對其敏感的致病菌引起的下列感染，包括：1下呼吸道感染：如支氣管炎、肺炎等；2、上呼吸道感染，如咽炎、鼻竇炎等；3、皮膚及軟組織感染，如毛囊炎、蜂窩組織炎、丹毒。
健客價(jià)： ￥7本品適用于克拉霉素敏感菌所引起的下列感染：1.鼻咽感染：扁桃體炎、咽炎、副鼻竇炎；2.下呼吸道感染：包括支氣管炎、細菌性肺炎、非典型肺炎；3.皮膚感染，膿皰病、丹毒、毛囊炎、癤和傷口感染。
健客價(jià)： ￥7立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。支原體屬感染。衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼?；貧w熱。布魯菌病霍亂。兔熱病。鼠疫。軟下疳。
健客價(jià)： ￥601．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。 2．由于目前常見(jiàn)致病菌對本品耐藥現象嚴重，
健客價(jià)： ￥81．本品作為選用藥物可用于下列疾?。?1)立克次體病，包括流行性斑疹傷寒、地方性斑疹傷寒、洛磯山熱、恙蟲(chóng)病和Q熱。(2)支原體屬感染。(3)衣原體屬感染，包括鸚鵡熱、性病、淋巴肉牙腫、非特異性尿道炎、輸卵管炎、宮頸炎及沙眼。(4)回歸熱。(5)布魯菌病。(6)霍亂。(7)兔熱病。(8)鼠疫。(9)軟下疳。治療布魯菌病和鼠疫時(shí)需與氨基糖苷類(lèi)聯(lián)合應用。2．由于目前常見(jiàn)致病菌對本品耐藥現象嚴重，僅在病原
健客價(jià)： ￥6.491.化膿性鏈球菌引起的急性咽炎、急性扁桃體炎。 2.敏感細菌引起的鼻竇炎、中耳炎、急性支氣管炎、慢性支氣管炎急性發(fā)作。 3.肺炎鏈球菌、流感嗜血桿菌以及肺炎支原體所致的肺炎。 4.沙眼衣原體及非多種耐藥淋病奈瑟菌所致的尿道炎和宮頸炎。 5.敏感細菌引起的皮膚軟組織感染。
健客價(jià)： ￥8.5
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