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FDA授予CD4CAR治療外周T細胞淋巴瘤(PTCL)孤兒藥認定

2016-08-30 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:據臨床實(shí)驗顯示,大多數外周T細胞淋巴瘤呈CD4陽(yáng)性,但很少有CD8陽(yáng)性,CD4和CD8雙陽(yáng)性或有NK細胞免疫表型。要診斷外周T細胞淋巴瘤或其特殊亞型,還需要由專(zhuān)業(yè)血液病理學(xué)家根據合適的活檢病理和免疫表型而得出,目前美國患有外周T細胞淋巴瘤的人數接近20萬(wàn)。

  近日,基因治療公司iCell宣布其用于治療外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的CD4CAR獲得由FDA授予的孤兒藥資格,據了解,CD4CAR是針對靶向蛋白CD4嵌合抗原受體改造T細胞(CD4CAR)而專(zhuān)門(mén)研發(fā)的。

  據臨床實(shí)驗顯示,大多數外周T細胞淋巴瘤呈CD4陽(yáng)性,但很少有CD8陽(yáng)性,CD4和CD8雙陽(yáng)性或有NK細胞免疫表型。要診斷外周T細胞淋巴瘤或其特殊亞型,還需要由專(zhuān)業(yè)血液病理學(xué)家根據合適的活檢病理和免疫表型而得出,目前美國患有外周T細胞淋巴瘤的人數接近20萬(wàn)。

  Louisville大學(xué)醫學(xué)院血液和骨髓移植科WilliamTse教授表示,這次非常高興與iCell基因治療公司進(jìn)行合作,共同努力為極其難治療的T細胞淋巴瘤患者用這種尖端的免疫治療手段進(jìn)行首次人體臨床試驗。

  據悉,CD4CAR是根據CD4+的發(fā)展而得,CART在細胞臨床應用上顯示出的靶向性、殺傷活性和持久性,為淋巴瘤等腫瘤疾病注入了新的解決方案。

  這款藥物設計的資格奠定了其孤兒藥地位,并鼓勵相關(guān)藥物以及生物制劑針對安全性和有效性的預防、診斷和治療手段有更多的研究發(fā)展。

  關(guān)于CD4CAR

  CD4CAR是針對CD4陽(yáng)性T細胞惡性腫瘤而開(kāi)發(fā)的,新的CD4特異性嵌合抗原受體誘導T細胞正確匹配不同人類(lèi)T細胞以表達一種抗CD4scFV抗體域。首次I期臨床試驗計劃由以下單位合作策劃:iCellGeneTherapeutics,國立衛生研究院,印度臨床和移植科學(xué)研究所,StonyBrook醫院,Louisville大學(xué)JamesGrahamBrownCancer癌癥中心血液和骨髓移植部及臨床試驗研究組。

  關(guān)于外周T細胞淋巴瘤(PTCL)

  外周T細胞淋巴瘤是一組有成熟T細胞免疫表型的異質(zhì)型形態(tài)改變的侵襲性腫瘤。它們占所有非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkinlymphoma,NHL)病例的7%。許多不同的臨床綜合征包括在這群疾病中??晒┻x擇的一線(xiàn)治療方案包括CHOP、EPOCH和HyperCVAD/MTX-AraC。對年青病人常常在病程早期考慮造血干細胞移植。

  目前,盡管CD19陽(yáng)性血液腫瘤疾病已經(jīng)采取CAR-T療法進(jìn)行治療,但是CD4陽(yáng)性外周T細胞淋巴瘤(PTCLs)還沒(méi)有通過(guò)CAR靶向治療進(jìn)行人類(lèi)的臨床試驗,CD4CAR免疫治療或許可以為PTCL選擇更多的治療手段、更好的治愈水平提供一條新道路。

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