2014年夏天的冰桶挑戰賽風(fēng)靡全球，比爾蓋茨、奧巴馬、C羅、王思聰等政商界、娛樂(lè )界領(lǐng)袖紛紛出演。出于同情也好、出于炒作也罷，大部分人對于漸凍癥的認識恐怕都是源于這個(gè)游戲。

　　科學(xué)研究遠比冰桶挑戰來(lái)得艱難，時(shí)隔兩年后終于傳來(lái)了好消息，BrainStormCellTherapeutics(NASDAQ：BCLI)宣布NurOwn治療漸凍癥的II期臨床取得陽(yáng)性結果[1]，這意味著(zhù)漸凍癥的治療終于取得實(shí)質(zhì)性的突破。

　　漸凍癥學(xué)名叫肌萎縮側索硬化(amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，病因是神經(jīng)元死亡進(jìn)而引起肌肉萎縮，因此這個(gè)病有時(shí)也叫運動(dòng)神經(jīng)元病，發(fā)展到最后連說(shuō)話(huà)、吞咽、呼吸都很困難，一旦被診斷為漸凍癥就只能在孤獨中等死。

　　由于不清楚患者的神經(jīng)元為什么會(huì )死亡，漸凍癥的臨床治療和新藥研發(fā)異常艱辛，目前唯一一個(gè)FDA批準用于治療漸凍癥的藥物是利魯唑片，吃1年大概能比不吃藥多活3個(gè)月。

　　臨床在研的漸凍癥藥物有很多，大多是病理不清、藥理不明，抱著(zhù)試一試的態(tài)度，作為擴大適應癥來(lái)做的?？春?a target="_blank" href="http://m.gunswipe.com/xwpd/928595.html" name="InnerLinkKeyWord">干細胞療法的相對較多，因為目前可以明確神經(jīng)元死亡是漸凍癥的起因，如果能通過(guò)干細胞修復神經(jīng)元自然是最好的。

　　開(kāi)發(fā)干細胞用于漸凍癥的公司主要有兩家，一家是以色列的BrainStorm，另一家是美國的Neuralstem(NASDAQ：CUR)。Neuralstem去年發(fā)布了極具誤導性的II期臨床結果[2]，從去年到現在股票跌了95%，算是市場(chǎng)對謊言的無(wú)情懲罰。(感興趣的朋友可以研究下Neuralstem，我每次跟朋友談生物技術(shù)投資陷阱都會(huì )引用這個(gè)案例)

　　BrainStorm和Neuralstem雖然都是研究干細胞療法，但他們的原理是截然不同的。

　　Neuralstem的NSI-566是人脊髓干細胞(humanspinalcordstemcells，HSSCs)，直接移植到患者脊髓灰質(zhì)，重建運動(dòng)神經(jīng)元。BrainStorm的NurOwn是一種間充質(zhì)干細胞(mesenchymalstemcells，MSCs)，它能分泌大量神經(jīng)生長(cháng)因子(neurotrophicfactor，NTFs)，例如GDNF、BDNF、VEGF、HGF，保護和促進(jìn)神經(jīng)元生長(cháng)。本質(zhì)上NSI-566是干細胞(脊髓移植)，NurOwn是神經(jīng)營(yíng)養因子(肌肉注射和鞘內注射)。

　　NurOwn的II期臨床入組了48例漸凍癥患者，治療組36例、安慰劑組12例，一次治療后隨訪(fǎng)觀(guān)察6個(gè)月。第12周時(shí)治療組40%的患者實(shí)現50%以上改善，而安慰劑組只有17%的患者實(shí)現50%以上改善。從其他多個(gè)維度評價(jià)，患者接受Neuralstem治療后都顯著(zhù)獲益。

　　目前只研究了單次注射N(xiāo)euralstem的療效，試驗中沒(méi)有任何嚴重不良反應，常見(jiàn)的不良反應主要是發(fā)熱、寒冷、注射位點(diǎn)疼痛。BrainStorm計劃開(kāi)展多次給藥研究，因為試驗中發(fā)現NurOwn本身在體內存留不了太久，多次注射可能能將療效維持很長(cháng)的時(shí)間，如果III期試驗證明多次注射N(xiāo)euralstem可將病情穩定下來(lái)，漸凍癥的治療將迎來(lái)一場(chǎng)變革。

　　目前BrainStorm帳上只有1300萬(wàn)美元，不足以開(kāi)展III期臨床試驗，加上漸凍癥的發(fā)病率很低，最終能取得多大收益尚不清楚，投資人普遍持觀(guān)望態(tài)度。