近日，致力于罕見(jiàn)病創(chuàng )新療法的生物制藥公司UltragenyxPharmaceutical宣布，其重組人β-葡萄糖醛酸酶（rhGUS，UX003）在研新藥的關(guān)鍵性3期臨床試驗結果優(yōu)秀，可用于治療VII型粘多糖?。∕ucopolysaccharidosis7，MPS7）。此次研究達到了主要終點(diǎn)，經(jīng)治療24周后，患者顯著(zhù)降低了尿液中GAG（糖胺聚糖）的含量。
MPS7又被稱(chēng)為斯賴(lài)綜合征（Slysyndrome），最早由醫生WilliamSly于1973年描述，是一種罕見(jiàn)的、遺傳性、代謝紊亂疾病，是11種不同的粘多糖貯積?。∕PS）亞型之一。MPS7由于病人體內β-葡萄糖醛酸酶缺陷所引起，不能降解糖胺聚糖硫酸皮膚素、硫酸軟骨素和硫酸乙酰肝素。這些復雜的糖胺聚糖碳水化合物是許多組織的重要組成部分，如果不能有效適當分解它們便會(huì )導致漸進(jìn)累積于眾多體內組織，并且引發(fā)多系統疾病?；?0多年小鼠疾病模型的研究工作，酶替代療法被公認為MPS領(lǐng)域的最有效方案之一。
Ultragenyx的在研新藥UX-003是一種重組人β-葡萄糖醛酸酶（rhGUS），是一種可用于VII型粘多糖病的酶替代治療方案。該候選藥物通過(guò)靜脈注射給藥，可以被組織中溶酶體攝取利用。上述3期研究是一項隨機、安慰劑對照的3期臨床試驗，在12例5至35歲的患者中評估了rhGUS的療效和安全性。該研究的主要目的是確定經(jīng)rhGUS治療24周后，病人尿液中GAG的含量比例是否減少。初步結果顯示，rhGUS可顯著(zhù)降低尿GAG含量達64.8%（p<0.0001）。
Ultragenyx的首席執行官兼總裁EmilD.Kakkis博士說(shuō)道：“基于rhGUS的治療可快速和持續降低MPS7患者尿GAG的含量，臨床上也有改善遺傳異質(zhì)病人群體的跡象?；谶@些良好數據，我們期待著(zhù)與FDA和EMA合作把這個(gè)潛在的新型藥物推上市場(chǎng)。目前，MPS7患者還沒(méi)有任何獲批準的治療選擇。”
卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。 復方青黛膠囊(天寧寺)：清熱解毒，消斑化瘀，祛風(fēng)止癢。用于血熱挾淤，熱毒熾盛證；進(jìn)行期銀屑病，玫瑰糠疹、藥疹見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià)： ￥958卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。 鹵米松乳膏(孚松)：對皮質(zhì)類(lèi)固醇治療有效的非感染性炎癥性皮膚病。如脂溢性皮炎、接觸性皮炎、異位性皮炎、局限性神經(jīng)性皮炎、錢(qián)幣狀皮炎和尋常型銀屑病。
健客價(jià)： ￥3481. 適用于經(jīng)他莫昔芬及其它抗雌激素療法仍不能控制的絕經(jīng)后婦女的晚期乳腺癌。 2. 絕經(jīng)后婦女雌激素陽(yáng)性的早期乳腺癌的輔助治療。 3. 對雌激素受體陰性的病人，若對他莫昔芬呈現陽(yáng)性的臨床反應，可考慮使用本品。
健客價(jià)： ￥138用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高膽固醇血癥(IIa型)，內源性高甘油三酯血癥，單純型(IV型)和混合型(IIb和III型)。特別是適用于以高密度脂蛋白降低和低密度脂蛋白中度升高為特征的血脂異?；颊?，及2型糖尿病合并高脂血癥的患者。在服藥過(guò)程中應繼續控制飲食。目前，尚無(wú)長(cháng)期臨床對照研究證明非諾貝特在動(dòng)脈粥樣硬化并發(fā)癥一級和二級預防方面的有效性。
健客價(jià)： ￥40改善糖尿病餐后高血糖。(本品適用于患者接受飲食療法·運動(dòng)療法沒(méi)有得到明顯效果時(shí)，或者患者除飲食療法·運動(dòng)療法外還用口服降血糖藥物或胰島素制劑而沒(méi)有得到明顯效果時(shí)。
健客價(jià)： ￥60改善糖尿病餐后高血糖。(本品適用于患者接受飲食療法、運動(dòng)療法沒(méi)有得到明顯效果時(shí)，或者患者除飲食療法、運動(dòng)療法外還用口服降血糖藥物或胰島素制劑而沒(méi)有得到明顯效果時(shí)。)
健客價(jià)： ￥35改善糖尿病餐后高血糖。(本品適用于患者接受飲食療法、運動(dòng)療法沒(méi)有得到明顯效果時(shí)，或者患者除飲食療法、運動(dòng)療法外還用口服降血糖藥物或胰島素制劑而沒(méi)有得到明顯效果時(shí)。)
健客價(jià)： ￥25本品適用于因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者，作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。
健客價(jià)： ￥146本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者，作為短期或間歇性長(cháng)期治療。本品可用于成人和2歲及以上的兒童。
健客價(jià)： ￥128本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法或對傳統療法反應不充分，或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。
健客價(jià)： ￥105營(yíng)養膳食補充劑，本品不能替代藥品。
健客價(jià)： ￥288曲美他嗪適用于在成年人中作為附加療法對一線(xiàn)抗心絞痛療法控制不佳或無(wú)法耐受的穩定型心絞痛患者進(jìn)行對癥治療。
健客價(jià)： ￥39.9干眼癥、淚液分泌減少的替代治療。
健客價(jià)： ￥34本品不能替代藥物。
健客價(jià)： ￥56本品不能替代藥物。
健客價(jià)： ￥19.9適用于痛風(fēng)患者高尿酸血癥的長(cháng)期治療，不推薦用于無(wú)臨床癥狀高尿酸血癥。
健客價(jià)： ￥198適用于飲食控制、運動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。詳見(jiàn)說(shuō)明書(shū)。
健客價(jià)： ￥74適用于控制飲食、運動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。
健客價(jià)： ￥17適用于外眼部和前眼部的炎癥性疾病的對癥療法（結膜炎，鞏膜炎，術(shù)后炎癥）。
健客價(jià)： ￥70.21.用于單純飲食控制和/或運動(dòng)療法血糖水平未得到滿(mǎn)意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類(lèi)或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿(mǎn)意控制的2型糖尿病病人二線(xiàn)用藥。
健客價(jià)： ￥14.5用于絕經(jīng)超過(guò)一年的女性所出現的雌性激素缺乏癥狀的激素替代治療。
健客價(jià)： ￥246治療支氣管哮喘?？商娲驕p少口服類(lèi)固醇治療。建議在其它方式給予類(lèi)固醇治療不適合時(shí)應用吸入用布地奈德混懸液。
健客價(jià)： ￥81本品可作為青霉素過(guò)敏患者的替代用藥。
健客價(jià)： ￥8本品不能替代藥物。
健客價(jià)： ￥26
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