根據一項III期臨床試驗的結果，對高危視網(wǎng)膜母細胞瘤兒童患者進(jìn)行兩次自體干細胞移植要比接受單次自體干細胞移植在三年后更可能沒(méi)有癌癥。這項臨床試驗是由來(lái)自美國達納-法伯/波士頓兒童與血液疾病中心（Dana-Farber/BostonChildren'sCancerandBloodDisordersCenter）和西雅圖兒童醫院的研究人員領(lǐng)導的。它的研究結果已在2016年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（AmericanSocietyofClinicalOncology,ASCO）年度會(huì )議上發(fā)布。

　　研究人員發(fā)現，這種最初是由美國達納-法伯/波士頓兒童與血液疾病中心的研究人員在二十世紀九十年代開(kāi)發(fā)的雙次移植技術(shù)，當與隨后的免疫治療藥物配合使用時(shí)，會(huì )產(chǎn)生更好的治療結果。

　　在治療完成三年后，61.8%的這些接受兩次自體干細胞移植---利用他們自己而不是供者的干細胞進(jìn)行移植---的患者仍然存活，而且沒(méi)有癌癥，相比之下，對接受單次自體干細胞移植的患者而言，這一數字是48.8%。

　　這項研究主要成員、達納-法伯/波士頓兒童與血液疾病中心首席醫療官LisaDiller博士說(shuō)，“我們治療視網(wǎng)膜母細胞瘤兒童患者的能力在過(guò)去25年得到顯著(zhù)提高，特別是引入高強度化療方案和干細胞移植。這項研究的發(fā)現為治療這種疾病確定一種新的標準。”

　　來(lái)自西雅圖兒童醫院的JulieR.Park博士也是這項研究的主要成員。

　　視網(wǎng)膜母細胞瘤是一種起始于大腦外的神經(jīng)細胞的腫瘤，通常發(fā)生在6歲以下的兒童身上。盡管比較罕見(jiàn)---在美國每年大約700例新病例，但是它是第二種最為常見(jiàn)的兒童實(shí)體瘤，也是嬰兒的最為常見(jiàn)的癌癥。

　　這項臨床試驗招募了652名新確診患上高危視網(wǎng)膜母細胞瘤的兒童患者，他們當中的絕大多數人患上IV級（轉移性的）視網(wǎng)膜母細胞瘤。這些參與者的中位數年齡是3.1歲。

　　所有的患者起初接受外科手術(shù)和六個(gè)療程高劑量化療（利用多種藥物）。在前兩個(gè)療程化療后，研究人員收集造血干細胞用于移植。

　　在最后一個(gè)療程化療結束后，355名被認為適合進(jìn)行移植的兒童患者被隨機地分配接受單次自體干細胞移植和三種化療藥物組合治療，或者接受兩次自體干細胞移植和一種不同化療藥物組合治療。對接受兩次自體干細胞移植的患者而言，第二次移植在第一次移植完成大約6周后開(kāi)始進(jìn)行?；颊咴谠l(fā)性腫瘤位點(diǎn)進(jìn)行放療，在某些情形下，也會(huì )在轉發(fā)性腫瘤位點(diǎn)進(jìn)行放療。

　　這項研究的一部分患者也作為另一項不同的針對藥物dinutuximab的臨床試驗的參與者，在進(jìn)行自體干細胞移植后接受免疫治療藥物的治療，其中dinutuximab是2015年被美國FDA最終批準用于治療視網(wǎng)膜母細胞瘤的一種藥物。在這一部分患者中，兩次自體干細胞移植也與改善的治療結果相關(guān)聯(lián)：在接受免疫治療藥物治療后，73.7%的接受兩次自體干細胞移植的患者在第三年時(shí)仍然存活，而且沒(méi)有癌癥，相比較之下，對接受單次自體干細胞移植的患者而言，這一數字是55.5%。

　　研究人員發(fā)現在接受兩次自體干細胞移植的患者當中，無(wú)事件存活期（event-freesurvival）---在沒(méi)有疾病復發(fā)或第二次癌癥產(chǎn)生情形下的存活---和總存活期更高，盡管總存活期的增加在統計學(xué)上并不顯著(zhù)。不過(guò)，不論是接受兩次還是單次自體干細胞移植，嚴重急性副作用發(fā)生率是相類(lèi)似的。

　　Diller說(shuō)，“盡管這些結果是鼓舞人心的，但是我們正在使用我們治療手段中毒性最大的藥物治療我們的最年輕兒童患者中的一些人。盡管我們繼續提高存活期，但是我們也必須尋找方法降低我們治療方法的毒性和這些兒童患者中的很多人將會(huì )遭受的晚期效應（lateeffect）。”