最近，哈佛大學(xué)干細胞研究所(HSCI)的科學(xué)家們，開(kāi)發(fā)出了一種使骨髓——造血干細胞——移植更安全的療法，因此，可能更廣泛適用于數以百萬(wàn)計患有血液疾?。ㄈ珑牋罴毎载氀?、地中海貧血和艾滋?。┑娜?。
目前，骨髓移植是治療這些血液疾病唯一有效的療法。但是，對于新的、移植的干細胞來(lái)說(shuō)，要發(fā)揮它們的作用，首先必須“驅逐”或殺死有缺陷的干細胞。要做到這一點(diǎn)，就需要病人忍受化療和輻射——對身體的惡性攻擊，會(huì )產(chǎn)生終生的影響。
最近的一項研究中，HSCI和馬薩諸塞州總醫院(MGH)的研究人員，與波士頓兒童醫院以及DanaFarber癌癥研究所合作，開(kāi)發(fā)出了一種無(wú)毒的移植程序，使用抗體來(lái)特異性地靶定小鼠體內的造血干細胞，他們希望，這種方法將使這些病人的造血干細胞移植更加安全。這種新的治療方法可清除超過(guò)98%的造血干細胞，從而使其像化療和放療一樣有效。
本文資深作者是哈佛大學(xué)醫學(xué)教授、干細胞研究所共同所長(cháng)DavidScadden博士，他是當今干細胞方面的頂尖科學(xué)家，作為干細胞研究的中青年骨干，專(zhuān)長(cháng)于干細胞分化再生的微環(huán)境調控機理研究。Scadden博士表示：“我們不是使用非靶向藥物，它們很多間接的傷害，們認為我們可以利用免疫系統的精度，特別是抗體。”
作為免疫系統的一部分，抗體會(huì )在體內自然地尋找并摧毀外來(lái)物。Scadden實(shí)驗室博士后、本文第一作者RahulPalchaudhuri，給CD45靶向抗體裝備上一個(gè)只能破壞現有造血干細胞的有效載荷。這個(gè)有效載荷可通過(guò)遺傳破壞之外的方式殺死細胞，與目前的標準治療方法相反。
Palchaudhuri說(shuō)：“抗體對于它們的靶標具有顯著(zhù)的特異性。我們可以指導它們到達CD45，這個(gè)細胞標記只在血液系統中表達。這樣我們就避免了對非血液組織的毒性。”
不同于化療和放療——會(huì )肆意破壞細胞和組織（無(wú)論它們健康與否），CD45靶向抗體可讓胸腺和骨髓安然無(wú)恙——這些環(huán)境對于T細胞和先天免疫細胞是至關(guān)重要的。接受這種抗體治療的動(dòng)物，能夠抵御對于輻射治療小鼠來(lái)說(shuō)是致命的感染。目前，移植后感染是很常見(jiàn)的，可能是很?chē)乐氐?，從而導致大量的人死亡?/p>
通過(guò)標準治療方法，大約十分之一的患者會(huì )在移植后無(wú)法活下去。他們可能患有發(fā)育遲緩和智力發(fā)育不全、不孕癥和DNA受損；目前，患者只能?chē)L試一種有療效的移植，但是會(huì )在后期增加罹患癌癥的風(fēng)險。
Scadden解釋道，正因為如此，家庭和醫生經(jīng)常在移植這種選擇面前退縮，特別是當涉及到兒童治療時(shí)，這將限制基因治療和將使用的基因編輯的突破程度。
接受這種抗體治療的動(dòng)物，有很寬的十天時(shí)間窗口，在這段時(shí)間內它們可以接受骨髓移植，沒(méi)有接受骨髓移植的動(dòng)物能夠完全恢復，且沒(méi)有副作用。此外，使用這種抗體方法，患有鐮狀細胞性貧血的小鼠可被成功移植，它們的貧血得以治愈。這同樣適用于人類(lèi)，相當于在病床上幾個(gè)月的恢復，可能被一種門(mén)診手術(shù)取而代之，并且，移植失敗不會(huì )是致命的。
Scadden說(shuō)：“如果這種方法也適用于人類(lèi)，那么它將真正改變提供者與患者之間的會(huì )話(huà)方式。特別是，那些患有遺傳疾病的人，目前正在為他們研發(fā)新的基因編輯和基因治療技術(shù)。”
科學(xué)家們現在正試圖確定將對人類(lèi)有效的抗體，并且一家公司將把這項工作進(jìn)行轉化，并確定哪些模型在臨床環(huán)境中是非常有用的。Scadden說(shuō)：“這將精密醫學(xué)帶到了移植的領(lǐng)域。”
用于治療口咽部和食道念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生等。
健客價(jià)： ￥121.適用于預防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應，也適用于預防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應（GVHD） 2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥266用于治療口咽部和食道念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。
健客價(jià)： ￥481、預防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應或移植物抗宿主反應。2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥1380用于治療口咽部和食道念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。
健客價(jià)： ￥1491.預防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應或移植物抗宿主反應。 2.經(jīng)其他免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥2291.適用于預防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應，也適用于預防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應（GVHD）。 2.經(jīng)其它免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合癥等自身免疫性疾病。
健客價(jià)： ￥249-治療HIV陽(yáng)性或免疫系統損害患者的口腔和/或食道念珠菌病。 -對血液系統腫瘤、骨髓移植患者和預期發(fā)生中性粒細胞減少癥（亦即<500細胞/μ1）的患者，可預防深部真菌感染的發(fā)生。 -對于伴有發(fā)熱的中性粒細胞減少癥患者，疑為系統性真菌病時(shí)，可作為伊曲康唑注射液經(jīng)驗治療的序慣療法。
健客價(jià)： ￥688本品主要用于以下適應癥中病情較重的患者：1．念珠菌?。河糜谥委熆谘什亢褪车滥钪榫腥?；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。 2．隱球菌?。河糜谥委熌X膜以外的新型隱球菌??；治療隱球菌腦膜炎時(shí)，本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。3．球孢子菌病。 4．本品亦可替代伊曲康唑用于芽生菌
健客價(jià)： ￥17本品主要用于以下適應癥中病情較重的患者： 1、念珠菌?。河糜谥委熆谘什亢褪车滥钪榫母腥?；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等，念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞素養類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。 2、隱球菌?。河糜谥委熌X膜以外的新型隱球菌??；治療隱球菌腦膜炎時(shí)，本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療物。 3、球孢子菌病。 4、本品亦可替代伊曲
健客價(jià)： ￥8本品主要用于以下適應癥中病情較重的患者 1.念珠菌病;用于治療口咽部和食道念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。 2.隱球菌病:用于治療腦膜以外的新型隱球菌??；治療隱球菌腦膜炎時(shí)，本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。 3.球孢子菌病。 4.本品亦可替代伊曲康唑
健客價(jià)： ￥13.51、預防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應或移植物抗宿主反應。2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。（腎炎種類(lèi)很多，根據最初發(fā)病原因可分為原發(fā)性腎小球腎炎與繼發(fā)性腎小球腎炎。按照時(shí)間來(lái)劃分，則分為急性腎炎與慢性腎炎，又稱(chēng)為慢性腎小球腎炎。急性腎炎、慢性腎炎、腎病綜合癥、腎炎等是原發(fā)性腎炎；紫癜性腎炎、狼瘡性腎炎、糖尿病腎病、高血壓腎病等稱(chēng)為繼發(fā)性腎炎。）
健客價(jià)： ￥5791.適用于預防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應，也適用于預防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應2.本品常與腎上腺皮質(zhì)激素等免疫抑制劑聯(lián)合應用，以提高療效。近年來(lái)有報道試用于治療眼色素層炎、重型再生障礙性貧血及難治性自身免疫性血小板減少性紫癜、銀屑病、難治性狼瘡腎炎等
健客價(jià)： ￥718適應癥為本品主要用于以下適應癥中病情較重的患者：1.念珠菌?。?用于治療口咽部和食管念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。2.隱球菌?。?用于治療腦膜炎以外的新型隱球菌??；治療隱球菌腦膜炎時(shí)，本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。3.球孢子菌病。4.本品亦可替代伊曲康唑用于
健客價(jià)： ￥181.念珠菌?。?用于治療口咽部和食管念珠菌感染；播散性念珠菌病，包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等；念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細胞毒類(lèi)藥物或放射治療時(shí)，預防念珠菌感染的發(fā)生。 2.隱球菌?。?用于治療腦膜炎以外的新型隱球菌??；治療隱球菌腦膜炎時(shí)，本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。 3.球孢子菌病。 4.用于接受化療、放療和免疫抑制治療患者預防念珠菌感染的治
健客價(jià)： ￥8.51、預防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應或移植物抗宿主反應。2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無(wú)效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。（腎炎種類(lèi)很多，根據最初發(fā)病原因可分為原發(fā)性腎小球腎炎與繼發(fā)性腎小球腎炎。按照時(shí)間來(lái)劃分，則分為急性腎炎與慢性腎炎，又稱(chēng)為慢性腎小球腎炎。急性腎炎、慢性腎炎、腎病綜合癥、腎炎等是原發(fā)性腎炎；紫癜性腎炎、狼瘡性腎炎、糖尿病腎病、高血壓腎病等稱(chēng)為繼發(fā)性腎炎。）
健客價(jià)： ￥145
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