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Blood:首個(gè)治療兒童疾病的基因療法在歐洲獲批

2016-06-07 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:來(lái)自斯坦福大學(xué)的研究者M(jìn)aria-GraziaRoncarolo說(shuō)道,如果想治療一種疾病,我們就需要將該錯誤基因置于干細胞中;另一外研究者M(jìn)artinAndrews指出,這項研究為我們開(kāi)啟了罕見(jiàn)遺傳疾病的新篇章,我們希望這種新型的基因療法未來(lái)可以用來(lái)幫助治療更多罕見(jiàn)疾病的患者。

  近日,世界首個(gè)用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(huì )(EuropeanCommission)批準,這項名為Strimvelis的基因療法或將開(kāi)啟兒童療法研究的新時(shí)代,相關(guān)研究刊登于國際雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯(lián)合免疫缺陷(ADA-SCID)的患兒,這種疾病是一種非常罕見(jiàn)的兒童疾病,其在患兒受影響的極短時(shí)間內往往具有明顯的致死率。

  重癥聯(lián)合免疫缺陷疾病會(huì )使得新生兒對于病毒和細菌沒(méi)有任何抵抗力,而且該病和X連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷(X-SCID)癥密切相關(guān),這種新型基因療法為何如此特別,因為其是首個(gè)利用遺傳修復技術(shù)來(lái)治療疾病的商用化療法,目前該療法在歐洲終于獲得批準。

  ADA-SCID是由遺傳自父母雙方的錯誤基因所引發(fā)的疾病,在歐洲該疾病大約每年會(huì )影響15位患兒的健康,來(lái)自父母機體中錯誤的基因會(huì )影響患兒機體腺苷脫氨酶蛋白的產(chǎn)生,而該蛋白是產(chǎn)生淋巴細胞所必需的,通過(guò)在患兒一歲之前ADA-SCID疾病具有致死性。當前研究人員利用風(fēng)險性的骨髓移植或昂貴的酶類(lèi)移植療法來(lái)治療重癥聯(lián)合免疫缺陷癥,而在Strimvelis基因療法中,研究者將來(lái)自患兒骨髓中的干細胞進(jìn)行移除并在檢測管中進(jìn)行糾正去除錯誤基因,隨后重新導入患兒機體中。

  來(lái)自斯坦福大學(xué)的研究者M(jìn)aria-GraziaRoncarolo說(shuō)道,如果想治療一種疾病,我們就需要將該錯誤基因置于干細胞中;另一外研究者M(jìn)artinAndrews指出,這項研究為我們開(kāi)啟了罕見(jiàn)遺傳疾病的新篇章,我們希望這種新型的基因療法未來(lái)可以用來(lái)幫助治療更多罕見(jiàn)疾病的患者。

  基因療法技術(shù)如今非常“新潮”,在將這種療法引入到正常治療中科學(xué)家和監管部門(mén)往往非常謹慎,然而這種療法往往會(huì )對臨床治療帶來(lái)極大幫助,同時(shí)該療法也需要對構建我們機體的基礎元件進(jìn)行操作來(lái)發(fā)揮作用,替換汽車(chē)引擎中的部件往往是一件麻煩的事情,而基因療法亦是如此。

  研究者表示,臨床試驗中利用Strimvelis療法治療的18個(gè)兒童中,根據患兒治療的持續時(shí)間,其100%的生存率都維持在2.3年至13.4年之間,這就表明Strimvelis療法的確可以移除患兒機體中的錯誤基因并且不會(huì )產(chǎn)生任何副作用。GSK公司基因療法發(fā)展部經(jīng)理SvenKili表示,盡管目前并沒(méi)有任何理由認為這種療法不能持續太久時(shí)間,我仍然會(huì )猶豫是否將這種療法稱(chēng)之為一種新型的治療方法。

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