近日,世界首個(gè)用于兒童治療的基因療法獲得歐盟委員會(huì )(EuropeanCommission)批準,這項名為Strimvelis的基因療法或將開(kāi)啟兒童療法研究的新時(shí)代,相關(guān)研究刊登于國際雜志Blood上。該療法可以治療重癥聯(lián)合免疫缺陷(ADA-SCID)的患兒,這種疾病是一種非常罕見(jiàn)的兒童疾病,其在患兒受影響的極短時(shí)間內往往具有明顯的致死率。
重癥聯(lián)合免疫缺陷疾病會(huì )使得新生兒對于病毒和細菌沒(méi)有任何抵抗力,而且該病和X連鎖重癥聯(lián)合免疫缺陷(X-SCID)癥密切相關(guān),這種新型基因療法為何如此特別,因為其是首個(gè)利用遺傳修復技術(shù)來(lái)治療疾病的商用化療法,目前該療法在歐洲終于獲得批準。
ADA-SCID是由遺傳自父母雙方的錯誤基因所引發(fā)的疾病,在歐洲該疾病大約每年會(huì )影響15位患兒的健康,來(lái)自父母機體中錯誤的基因會(huì )影響患兒機體腺苷脫氨酶蛋白的產(chǎn)生,而該蛋白是產(chǎn)生淋巴細胞所必需的,通過(guò)在患兒一歲之前ADA-SCID疾病具有致死性。當前研究人員利用風(fēng)險性的骨髓移植或昂貴的酶類(lèi)移植療法來(lái)治療重癥聯(lián)合免疫缺陷癥,而在Strimvelis基因療法中,研究者將來(lái)自患兒骨髓中的干細胞進(jìn)行移除并在檢測管中進(jìn)行糾正去除錯誤基因,隨后重新導入患兒機體中。
來(lái)自斯坦福大學(xué)的研究者M(jìn)aria-GraziaRoncarolo說(shuō)道,如果想治療一種疾病,我們就需要將該錯誤基因置于干細胞中;另一外研究者M(jìn)artinAndrews指出,這項研究為我們開(kāi)啟了罕見(jiàn)遺傳疾病的新篇章,我們希望這種新型的基因療法未來(lái)可以用來(lái)幫助治療更多罕見(jiàn)疾病的患者。
基因療法技術(shù)如今非常“新潮”,在將這種療法引入到正常治療中科學(xué)家和監管部門(mén)往往非常謹慎,然而這種療法往往會(huì )對臨床治療帶來(lái)極大幫助,同時(shí)該療法也需要對構建我們機體的基礎元件進(jìn)行操作來(lái)發(fā)揮作用,替換汽車(chē)引擎中的部件往往是一件麻煩的事情,而基因療法亦是如此。
研究者表示,臨床試驗中利用Strimvelis療法治療的18個(gè)兒童中,根據患兒治療的持續時(shí)間,其100%的生存率都維持在2.3年至13.4年之間,這就表明Strimvelis療法的確可以移除患兒機體中的錯誤基因并且不會(huì )產(chǎn)生任何副作用。GSK公司基因療法發(fā)展部經(jīng)理SvenKili表示,盡管目前并沒(méi)有任何理由認為這種療法不能持續太久時(shí)間,我仍然會(huì )猶豫是否將這種療法稱(chēng)之為一種新型的治療方法。
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健客價(jià): ¥958卡泊三醇軟膏(金迪銀):用于尋常型銀屑病的局部治療。 鹵米松乳膏(孚松):對皮質(zhì)類(lèi)固醇治療有效的非感染性炎癥性皮膚病。如脂溢性皮炎、接觸性皮炎、異位性皮炎、局限性神經(jīng)性皮炎、錢(qián)幣狀皮炎和尋常型銀屑病。
健客價(jià): ¥348用于預防和治療因兒童維生素A及D、C缺乏所引起的各種疾病,如夜盲癥、眼干燥癥、角膜軟化癥、佝僂病、軟骨病。
健客價(jià): ¥14用于呼吸道綜合疾病、慢支、哮喘等癥狀。
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健客價(jià): ¥238【功效】1.補鈣 2.有效保障人體的正常生理需求 3. 預防心血管疾病的發(fā)生 4.替代動(dòng)物蛋白,減輕糖尿病患者腎臟負擔 5.哺乳補充蛋白質(zhì)
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健客價(jià): ¥24.5用于兒童普通感冒或流感引起的發(fā)熱。也用于緩解兒童輕至中度疼痛,如頭痛、關(guān)節痛、偏頭痛、牙痛、肌肉痛、神經(jīng)痛。
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健客價(jià): ¥21.5小兒感冒引起的發(fā)燒、頭痛、鼻塞、煩躁、哭鬧等。其他原因引起的發(fā)燒輔助治療及應急物理降溫。
健客價(jià): ¥18本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者,作為短期或間歇性長(cháng)期治療。本品可用于成人和2歲及以上的兒童。
健客價(jià): ¥128本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法或對傳統療法反應不充分,或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。
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健客價(jià): ¥26本品適用于因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者,作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人,但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。
健客價(jià): ¥146