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類(lèi)癌綜合癥新藥獲FDA優(yōu)先審評資格

2016-06-02 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:類(lèi)癌綜合癥是一種影響數以千計的神經(jīng)內分泌瘤(neuroendocrinetumors,NET)患者的罕見(jiàn)疾病。神經(jīng)內分泌瘤始于胃腸道然后轉移或擴散到肝臟等其它器官。這些轉移性神經(jīng)內分泌腫瘤細胞會(huì )生產(chǎn)過(guò)剩的5-羥色胺,造成病人頻繁和嚴重腹瀉,以及面部潮紅、腹痛、乏力和心瓣膜損害等嚴重后果。

  本周,致力于研發(fā)精準新藥用于治療嚴重慢性疾病的生物制藥公司LexiconPharmaceuticals宣布,美國FDA已接受了telotristatetiprate新藥申請的優(yōu)先審評。若通過(guò),telotristatetiprate將是首個(gè)被批準用于類(lèi)癌綜合癥(carcinoidsyndrome)的口服治療藥物。

  類(lèi)癌綜合癥是一種影響數以千計的神經(jīng)內分泌瘤(neuroendocrinetumors,NET)患者的罕見(jiàn)疾病。神經(jīng)內分泌瘤始于胃腸道然后轉移或擴散到肝臟等其它器官。這些轉移性神經(jīng)內分泌腫瘤細胞會(huì )生產(chǎn)過(guò)剩的5-羥色胺,造成病人頻繁和嚴重腹瀉,以及面部潮紅、腹痛、乏力和心瓣膜損害等嚴重后果。目前類(lèi)癌綜合癥的標準治療方法是生長(cháng)激素抑制素類(lèi)似物積存注射(SSA),其中很多人在接受該治療后的兩年內病情就不能得到充分控制。Telotristatetiprate是利用Lexicon獨特的基因科學(xué)技術(shù)發(fā)現的第一個(gè)作用于色氨酸羥化酶的臨床在研新藥。由于色氨酸羥化酶能夠觸發(fā)轉移性神經(jīng)內分泌腫瘤細胞生產(chǎn)過(guò)量5-羥色胺(血清素)繼而導致類(lèi)癌綜合癥,所以telotristatetiprate從源頭上特異性地減少了腫瘤細胞內血清素的生成,有效抑制類(lèi)癌綜合癥的發(fā)生,幫助患者更好地控制病情。Telotristatetiprate曾獲得了美國FDA授予的快速通道和孤兒藥資格認定。

  Lexicon的總裁兼首席執行官LonnelCoats先生評論說(shuō):“美國FDA通過(guò)telotristatetiprate的優(yōu)先審評強調了提高類(lèi)癌綜合癥患者和醫護人員日常生活質(zhì)量的迫切需要。如果獲得批準,telotristatetiprate將成為首個(gè)獲批的對使用目前標準治療不能充分控制類(lèi)癌瘤綜合癥患者的有效治療方案。”

  隨著(zhù)時(shí)間的推移,許多類(lèi)癌瘤綜合癥患者使用目前的標準治療不能充分控制他們的病情,令許多患者不能進(jìn)行積極健康的生活。我們衷心祝愿telotristatetiprate這種創(chuàng )新性新藥能早日造福全世界的患者。

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