美國生物技術(shù)創(chuàng )新組織（BIO）聯(lián)合商業(yè)智庫公司BioMedTracker和Amplion展開(kāi)了一項大型的最新調查，研究哪種實(shí)驗性療法最有可能獲得美國FDA批準上市。

　　報告研究了2006至2015十年期間的近1萬(wàn)個(gè)人類(lèi)臨床試驗、監管申請和最終獲批進(jìn)展，最后得出結論：血液疾病藥物最終獲得美國FDA批準上市的可能性最高，與此同時(shí)，癌癥藥物獲得批準的可能性最低。

　　研究稱(chēng)，一款候選藥物由一期試驗到最終獲得美國FDA批準的可能性有9.6%。其中由一期階段進(jìn)展到二期階段最為成功，這一點(diǎn)也不難理解，因為一期試驗僅僅評估藥物安全性而非療效。從小型的二期療效試驗推進(jìn)到規模大得多的三期試驗挑戰性最大。

　　那么哪種藥物結局最好呢？血液疾病藥物是當之無(wú)愧的贏(yíng)家，獲得最終上市批準的可能性超過(guò)26%。感染疾病和眼科疾病藥物排名其后，成功率分別達到19.1%和17.1%。癌癥藥物最難拿到上市許可，獲得批準的概率只有5.1%，而精神病學(xué)（6.2%）和心血管（6.6%）藥物排在它前面。

　　在調查的14種疾病藥物中，腫瘤藥物同樣最難取得三期試驗成功，只有40%的藥物試驗結果足以提交申請，而六種其他疾病藥物試驗結果足夠提交上市申請的概率超過(guò)70%。

　　另一方面，79%的進(jìn)入申請階段的癌癥藥物能夠一次獲批，比例超過(guò)了其他疾病藥物。

　　研究還發(fā)現，高度個(gè)性化的藥物試驗比專(zhuān)注于更加普遍性疾病的藥物獲得批準的概率高。例如，四分之一的罕見(jiàn)病藥物能夠順利從一期試驗階段進(jìn)展到最終獲得批準，幾乎相當于心血管疾病等常見(jiàn)疾病藥物的三倍。

　　這一點(diǎn)倒也不難理解。藥物是以不同方式在不同人身上起作用，因此，如果目標人群越相似，就越容易創(chuàng )造出定制的治療藥物。此外，美國FDA優(yōu)先批準罕見(jiàn)病藥物。

　　這一點(diǎn)也有望促進(jìn)更多癌癥藥物獲得批準。藥企越來(lái)越重視利用生物標記來(lái)作為參與試驗的患者選擇標準。具有某種蛋白質(zhì)或某種特殊基因的患者可能更加容易或者更不容易患有某種疾病或對治療產(chǎn)生反應。報告指出，利用生物標記來(lái)選擇患者的生物醫藥公司比不這么做的公司獲得批準的可能性高出三倍。

　　目前醫藥行業(yè)正在由開(kāi)發(fā)廣泛性疾病藥物向更加個(gè)性化的藥物轉變。從生物標記的角度看，現代科學(xué)正在揭示與疾病相關(guān)的新的基因標記?；驕y序的成本大幅降低，將有利于加快生物標記研究。

　　百時(shí)美施貴寶和默克等醫藥巨頭已經(jīng)在Opdivo和Keytruda等個(gè)性化癌癥療法上取得巨大成功。報告稱(chēng)，加大利用生物標記以及對免疫療法的興趣升溫將顯著(zhù)推動(dòng)未來(lái)癌癥藥物獲得批準。