2016年5月26日訊/生物谷BIOON/--美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予CelatorPharma公司納米尺度抗癌藥Vyxeos（又名CPX-351）突破性藥物資格，該藥開(kāi)發(fā)用于急性髓性白血?。ˋML）及其他血液癌癥的治療。具體而言，FDA已授予Vyxeos用于治療相關(guān)急性髓性白血?。╰herapyrelatedAML，t-AML）和伴有骨髓增生異常變化的AML（AML-MRC）成人患者的突破性藥物資格。

　　Vyxeos是一種以5:1比例配比的標準癌癥藥物阿糖胞苷（cytarabine）和柔紅霉素（daunorubicin）組合療法，2種藥物封裝在一個(gè)納米尺度的遞送載體。Celator公司表示，這種納米遞送載體可增強療效，同時(shí)限制了單獨服用每種藥物的風(fēng)險。

　　FDA授予Vyxeos突破性藥物資格，主要基于一項關(guān)鍵性III期臨床試驗的強勁療效數據。該研究在既往未接受治療的（初治）高危AML年老患者中開(kāi)展，數據顯示，與標準的阿糖胞苷+柔紅霉素（7+3）療法相比，Vyxeos治療使總生存期（OS）實(shí)現了統計學(xué)意義的顯著(zhù)改善，達到了研究的主要終點(diǎn)。研究中，Vyxeos治療組中位生存時(shí)間為9.56個(gè)月，對照組（7+3）為5.95個(gè)月。此外，與對照組（7+3）相比，Vyxeos治療組死亡風(fēng)險降低31%，緩解率也具有統計學(xué)意義的顯著(zhù)改善。Vyxeos治療組患者1年存活率達41.5%，2年存活率達31.3%，而對照組（7+3）1年存活率為27.6%、2年存活率為12.3%。Vyxeos治療組60天全因死亡率為13.7%，對照組為21.2%。相關(guān)數據將在6月4日舉行的2016年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )上公布。

　　基于該項研究的強效數據，Celator公司表示，將于今年第三季度向FDA提交Vyxeos的新藥申請（NDA）。Celator是一家致力于腫瘤治療的生物制藥公司，該公司專(zhuān)有的技術(shù)平臺CombiPlex能夠合理設計并快速評價(jià)抗癌藥物的組合，結合傳統化療與分子靶向藥物，提供更強的抗腫瘤活性。CombiPlex通過(guò)體外識別組合藥物的最有效協(xié)同摩爾比，同時(shí)在一種納米尺度的藥物遞送復合物中固定這種摩爾比，使其在給藥后能夠維持這種優(yōu)化的組合，確保這種摩爾比暴露于腫瘤組織，這種技術(shù)平臺可解決常規組合方案的多個(gè)根本性弊端，以及組合藥物開(kāi)發(fā)所面臨的固有挑戰。

　　Vyxeos是Celator公司的先導化合物，這是一種納米尺度的阿糖胞苷+柔紅霉素制劑，目前已完成治療急性髓性白血?。ˋML）的一項III期臨床。此外，該公司也有幾個(gè)藥物處于臨床開(kāi)發(fā)：CPX-1，這是一種伊立替康+氟脲苷納米脂質(zhì)體制劑，目前處于I期臨床治療結直腸癌；CPX-8，一種疏水性的泰索帝納米制劑，處于臨床前階段。最近，該公司擴大了CombiPlex平臺的應用，納入了分子靶向療法。