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新藥研發(fā)成功率開(kāi)始回升

2016-05-24 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:現在制藥工業(yè)基本找到了符合藥監、支付部門(mén)口味的新模式。和傳統重磅藥物模式不同,現在的研發(fā)更偏向缺少標準療法的專(zhuān)科病。這里面有兩個(gè)主要因素影響產(chǎn)出。一是支付部門(mén)允許專(zhuān)科藥偏高的價(jià)格,即使患者少總銷(xiāo)售也很可觀(guān)。

  【新聞事件】:今天《Nat.Rev.DrugDiscov.》發(fā)表一篇麥肯錫分析家撰寫(xiě)的一篇文章,回顧1996-2014這近20年間新藥研發(fā)成功率的變化。從1996至2011年,新藥研發(fā)成功率逐年穩步下降,2008-2011年三年平均成功率是1996-1999三年平均成功率的一半不到(7.5%對16.4%),但自2011年后開(kāi)始反彈,現在已高于2000年時(shí)的成功率。主要驅動(dòng)因素是小分子藥物這些年間下降幅度巨大(從16%降到5%),而生物大分子則成功率相對平穩。另一個(gè)保持恒定的趨勢是合作開(kāi)發(fā)項目成功率高于單獨開(kāi)發(fā)項目,過(guò)去5年合作項目三期臨床是單獨開(kāi)發(fā)項目成功率的2倍。說(shuō)明能被兩家看上的項目的確質(zhì)量略高。

  【藥源解析】:過(guò)去15年間新藥產(chǎn)出下降是制藥工業(yè)最受關(guān)注的問(wèn)題,無(wú)數專(zhuān)家分析原因、提出改進(jìn)方案,現在看來(lái)終于有點(diǎn)春暖花開(kāi)的跡象。不僅現在成功率開(kāi)始反彈,過(guò)去10年進(jìn)入臨床的項目以每年6%的速度在增長(cháng),所以可以預計上市新藥數目會(huì )繼續增加。

  自2000年開(kāi)始傳統的經(jīng)營(yíng)模式,即針對大眾常見(jiàn)病但無(wú)明顯價(jià)值區分的所謂重磅藥物模式,開(kāi)始受到挑戰。藥監和支付部門(mén)開(kāi)始要求藥物不僅能改善化驗單數字,還要改進(jìn)病人生活質(zhì)量和壽命;不僅要比安慰劑好還要比標準療法更好。但是新藥是個(gè)長(cháng)周期活動(dòng),藥廠(chǎng)并不能一下子把管線(xiàn)里的產(chǎn)品變成藥監部門(mén)需要的產(chǎn)品,這個(gè)沖突導致一個(gè)長(cháng)達10年的衰退期。

  現在制藥工業(yè)基本找到了符合藥監、支付部門(mén)口味的新模式。和傳統重磅藥物模式不同,現在的研發(fā)更偏向缺少標準療法的專(zhuān)科病。這里面有兩個(gè)主要因素影響產(chǎn)出。一是支付部門(mén)允許專(zhuān)科藥偏高的價(jià)格,即使患者少總銷(xiāo)售也很可觀(guān)。這大大擴展了藥廠(chǎng)可以獲利的疾病種類(lèi),藥廠(chǎng)不必一定在難度超過(guò)現在技術(shù)許可的疾病上掙扎。二是專(zhuān)科病不限于一日一次口服,為生物大分子成長(cháng)提供了必要條件?,F在生物大分子已占整個(gè)管線(xiàn)的39%。生物大分子選擇性好于小分子,所以因脫靶毒性失敗可能性大大降低。另外生物大分子的高選擇性更適合以生物標記為中心的現代開(kāi)發(fā)模式,適應癥更加精準,成功率提高。

  當然藥廠(chǎng)在項目取舍上也更加成熟,一、二期臨床的成功率都低于三期臨床,說(shuō)明資本使用效率在提高。FDA的審批創(chuàng )新也在一定程度上幫助了成功率。FDA的突破性藥物政策加快了部分新藥的審批速度,而這部分藥物由于種種原因可能成功率高于平均值。不少新藥是有條件上市,原則上有一些藥物以后會(huì )因為達不到定約而撤市,所以即使研發(fā)技術(shù)沒(méi)提高這些審批政策也會(huì )令成功率表面上看有所提高。

  支付部門(mén)對高藥價(jià)的容忍給了制藥工業(yè)退守專(zhuān)科病的喘息機會(huì ),如果藥價(jià)受到限制藥廠(chǎng)則不得不重返大眾常見(jiàn)病。過(guò)去三年研發(fā)效率的反彈令人振奮,但是危機依然存在。

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