日本研究人員報道了他們首次成功地將來(lái)自一名女性患者皮膚細胞經(jīng)重編后產(chǎn)生的誘導性多能干細胞(inducedpluripotentstemcell,iPSC)移植到在她自己的眼睛中,最終部分地恢復她失去的視力。他們在美國西雅圖舉行的2016年視覺(jué)與眼科學(xué)研究協(xié)會(huì )(AssociationforResearchinVisionandOphthalmology,ARVO)年度會(huì )議上報告了他們的研究結果。
這名患者是一名70歲的確診患上年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)---老年人視力受損的主要病因---的老太太。作為一項初步研究的一部分,她從2014年接受這項實(shí)驗性治療。如今,在移植發(fā)生后將近2年,這些研究人員分享了他們的研究結果。
這些研究人員從這名老太太的手臂上獲取一小塊皮膚樣品(直徑4mm),然后對其中的皮膚細胞進(jìn)行基因修飾,高效地將它們轉化為iPSC。
作為一種多能性干細胞,iPSC能夠產(chǎn)生體內幾乎任何一種類(lèi)型組織,這就是從手臂中獲取的皮膚細胞能夠改為產(chǎn)生視網(wǎng)膜組織的原因。
一旦iPSC經(jīng)誘導產(chǎn)生視網(wǎng)膜色素上皮細胞(retinalpigmentepithelium,RPE),在實(shí)驗室中進(jìn)行培養后,它們形成一層超薄的片狀組織,然后將這種片狀組織移植這名患者的視網(wǎng)膜后面。
2014年,項目主管、日本理化學(xué)研究所發(fā)育生物學(xué)中心科學(xué)家MasayoTakahashi說(shuō),“我為這項移植手術(shù)沒(méi)有產(chǎn)生副作用感到非常高興。然而,這只是將iPSC用于再生醫學(xué)的第一步。但是它點(diǎn)燃了我繼續探索的決心,直到這種治療方法可被用于治療很多患者。”
盡管這仍然是這種實(shí)驗性治療的初期階段,但是迄今為止,這些結果是大有希望的。
研究人員之前一直推遲披露他們的研究結果,直到他們如今檢測到這名病人的病情好轉,并且檢測這些修飾的細胞如何成功地持續存活,但是他們也只是報道這些移植的細胞能夠存活一年多的時(shí)間,而且沒(méi)有任何不良反應,這導致這名病人的視力略有改善。
研究人員在本周的一項聲明中說(shuō),“在一年半的時(shí)間內,這種移植的RPE片狀組織能夠很好地存活下來(lái),而且沒(méi)有跡象表明存在免疫排斥,也沒(méi)有意外的不良增殖,從而實(shí)現了這項初步研究的目的。”
去年,這名病人告訴《日本時(shí)報》,“我很高興,我能夠接受這種治療。我感覺(jué)我的視線(xiàn)變得明亮和擴大。”
盡管這并沒(méi)有完全恢復這名病人的視力,但是這項研究代表著(zhù)iPSC應用向前邁出重要一步---科學(xué)家們認為iPSC可能被用來(lái)治療很多疾病,如帕金森病和阿爾茨海默病,而不僅僅是視力問(wèn)題。
許多其他研究也在給出利用干細胞治療恢復視力取得的良好結果。今年早些時(shí)候,中國和美國科學(xué)家能夠通過(guò)操縱干細胞中的蛋白水平改善白內障嬰兒的視力。
更值得一提的是,美國巴爾的摩市的一名已失明5年多的女性在從將她的骨髓中提取出的干細胞注射到她的眼睛中后,恢復了她的一些視力。盡管這種特定的治療方法仍然存在很多問(wèn)題,不可否認的是,干細胞研究是一個(gè)非常令人興奮的研究領(lǐng)域。
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