腎上腺腦白質(zhì)失養癥是一種罕見(jiàn)的遺傳病，昨天在華盛頓美國基因和細胞治療年會(huì )上，科學(xué)家宣布用基因治療17名患者16名獲得了初步成功，經(jīng)過(guò)基因工程病毒為載體的基因治療2年后，16名患者仍然存活。這一研究是過(guò)去研究結果的進(jìn)一步擴大，會(huì )進(jìn)一步推動(dòng)腎上腺腦白質(zhì)失養癥基因治療的臨床應用速度。
腎上腺腦白質(zhì)失養癥為一X性連隱性遺傳性的神經(jīng)退化疾病，因患者細胞內缺乏一種處理非常長(cháng)鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，導致過(guò)氧化物體peroxisome非常長(cháng)鏈飽和性脂肪酸(verylong-chainfattyacids,VLCFA)的代謝異常，特別是C24、C26，導致細胞內VLCFA異常堆積。超長(cháng)鏈脂肪酸主要沉積在大腦白質(zhì)和腎上腺皮質(zhì)，侵蝕腦神經(jīng)系統的髓鞘內分泌細胞，進(jìn)而妨礙神經(jīng)傳導和腎上腺功能?？稍诓煌昙o發(fā)病，表現也很分歧，以最典型的兒童大腦型而言，平均發(fā)病年齡為7歲，會(huì )先喪失行動(dòng)自主能力，而后語(yǔ)言能力漸也喪失，在一年、二年之內進(jìn)入植物人狀態(tài)，通常在診斷后數年內死亡。
治療這種疾病唯一被授權的方法是骨髓移植，骨髓移植的治療該病的理論是，用來(lái)自骨髓的單核細胞進(jìn)入大腦轉變?yōu)樾∧z質(zhì)細胞，這些細胞產(chǎn)生正常的非常長(cháng)鏈飽和性脂肪酸的蛋白酶，幫助處理非常長(cháng)鏈飽和性脂肪酸。但是骨髓移植也存在風(fēng)險，包括免疫排斥，配型困難等問(wèn)題。作為一種選擇，2000年代后期，法國科學(xué)家用攜帶目標基因的病毒載體感染的骨細胞進(jìn)行基因治療的嘗試。2009年，該研究小組在《科學(xué)》報道了這種方法的治療效果。
在藍鳥(niǎo)生物技術(shù)公司支持下，哈佛大學(xué)波士頓兒童醫院科學(xué)家DavidWilliams等對這種治療方法進(jìn)行了更大規模的臨床研究，首先從17名腦型腎上腺腦白質(zhì)失養癥男孩患者采集血液白細胞，這些孩子年齡在4-13歲不等，然后用HIV病毒攜帶目標基因對這些細胞進(jìn)行處理，然后將這些細胞回輸給患者。
Williams認為這些結果非常令人激動(dòng)，沒(méi)有患者發(fā)生基因錯誤插入導致細胞失控增殖發(fā)生白血病，這是過(guò)去基因治療曾經(jīng)遭遇的一個(gè)問(wèn)題。其中一名患者發(fā)生膀胱炎，另一名發(fā)生心律不齊，治療后都恢復。
但是這些患兒并不是完全康復，基因治療沒(méi)有逆轉腎上腺腦白質(zhì)失養癥，這些骨髓來(lái)源的細胞轉變?yōu)槟z質(zhì)細胞需要幾個(gè)月時(shí)間。但是他們已經(jīng)可以上學(xué)進(jìn)行正常生活。Williams說(shuō)，其中一個(gè)關(guān)鍵是早期發(fā)現，早期進(jìn)行治療。
這一治療方法要獲得FDA批準必須等到所有患者治療時(shí)間達到2年，歐洲已經(jīng)批準了一種罕見(jiàn)病基因治療方法，不久可能會(huì )批準第二種，但是FDA至今沒(méi)有批準任何一項基因治療方法。
清熱解毒、活血益氣。用于艾滋病毒感染者以及艾滋病患者(CD4淋巴細胞在100-400個(gè)/mm 3之間)，有提高CD4淋巴細胞計數作用，可改善乏力、脫發(fā)、食欲減退和腹瀉等癥狀，改善活動(dòng)功能狀況。
健客價(jià)： ￥108有效避孕和預防艾滋病等性傳播疾病。
健客價(jià)： ￥9.8有效避孕和預防艾滋病等性傳播疾病。
健客價(jià)： ￥8.9有效避孕，防止性病及艾滋病的HIV病毒。
健客價(jià)： ￥39.9本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能而不能或不愿吃足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1． 代謝性胃腸道功能障礙 -胰腺炎 -腸道炎性疾病 -放射性腸炎和化療 -腸瘺 -短腸綜合征 -艾滋病病毒/艾滋病 2． 危重疾病 -大面積燒傷 -創(chuàng )傷 -膿毒血癥 -大手術(shù)后的恢復期 3． 營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養 4． 腸道準備 本品能用于糖
健客價(jià)： ￥95百普素適用于胃腸道功能有損失，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.代謝性胃腸道功能障礙：胰腺炎、感染性腸道疾病、放射性腸炎及化療、腸瘺、短腸綜合癥、艾滋病病毒感染/艾滋??；2.危重疾?。簢乐責齻?、創(chuàng )傷、膿毒癥、大手術(shù)后的恢復期；3.營(yíng)養不良病人的手術(shù)前喂養；4.腸道準備。百普素能用于糖尿病病人
健客價(jià)： ￥76本品適用于有胃腸道功能或部分胃腸道功能，而不能或不愿進(jìn)食足夠數量的常規食物以滿(mǎn)足機體營(yíng)養需求的應進(jìn)行腸內營(yíng)養治療的病人，主要用于： 1.厭食和其相關(guān)的疾??； －因代謝應激，如創(chuàng )傷或燒傷而引起的食欲不振 －神經(jīng)性/精神性疾病或損傷 - 意識障礙 - 心/肺疾病的惡病質(zhì) 癌性惡病質(zhì)和腫瘤治療的后期 - 艾滋病病毒感染/艾滋病。 2.機械性胃腸道功能紊亂； - 頜面部損傷
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