2016年4月28日訊/生物谷BIOON/--兩個(gè)月前,美國FDA作出決定,否決了著(zhù)名生物醫藥公司Catalyst的罕見(jiàn)病新藥Firdapse的申請。如今,FDA再次通知公司并要求研究人員提交更多關(guān)于Firdapse的詳細、充分的研究數據。
此前Firdapse已經(jīng)獲得了FDA授予的罕見(jiàn)病藥物以及突破性療法認證。Catalyst公司希望將其用于治療罕見(jiàn)病——Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征(LEMS)。這是一種累及神經(jīng)-肌肉接頭突觸前膜的自身免疫性疾病。致病的自身抗體直接抑制了神經(jīng)末梢突觸前的壓力門(mén)控鈣通道(VGCC)從而導致了LEMS肌無(wú)力癥狀。
在此前一項有38名患者參加的臨床III期研究中,該藥物達到了改善患者癥狀的臨床重點(diǎn),同時(shí)在研究中,Firdapse表現出了良好的安全性。然而,在今年二月份的審查中,FDA工作人員認為這一臨床研究并不足夠,并進(jìn)而否定了公司進(jìn)一步的申請進(jìn)程。
如今,FDA又做出了不利于該藥物的決定。管理人員表示,Catalyst公司必須提交更多充分、足夠并且控制良好的LEMS臨床研究數據,FDA才會(huì )考慮Firdapse的NDA申請。例如FDA要求公司提交更多關(guān)于Firdapse短期藥物毒性的研究數據。這一決定無(wú)疑將增大公司的研發(fā)投入以及拖延Firdapse進(jìn)入市場(chǎng)的時(shí)間。不過(guò),值得慶幸的是,此次FDA的決定不會(huì )影響到該藥物在其他適應癥方面的研究。
罕見(jiàn)病巨頭BioMarin公司于2009年將Firdapse推上了歐洲市場(chǎng)。2012年,Catalyst公司獲得了該藥物的授權。分析人士預計,Firdapse如果上市將很有可能取代現有治療LEMS的免費療法,而其年銷(xiāo)售峰值將在3億美元-9億美元之間。這也意味著(zhù)每個(gè)LEMS患者每年將要為這一療法支付37500美元-100000美元之多。不過(guò),公司表示,如果該藥物上市,將會(huì )為有困難的患者做出折扣。
為了保證藥物的質(zhì)量,近年來(lái)FDA一再提高罕見(jiàn)病藥物的審批門(mén)檻。由Firdapse的案例我們也可以看出,即使獲得了突破性療法認證和罕見(jiàn)病藥物認證,也并不意味著(zhù)藥物研發(fā)審批之路從此一帆風(fēng)順。
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