通過(guò)最先進(jìn)的基因編輯技術(shù)對人類(lèi)胚胎進(jìn)行基因編輯，使得部分胚胎獲得了艾滋病病毒的免疫能力，近日，廣州醫科大學(xué)附屬第三醫院范勇博士團隊的研究成果發(fā)表在國際期刊上，引發(fā)了《自然》、《科學(xué)》等國際頂級學(xué)術(shù)雜志的報道。這項研究是繼中山大學(xué)教授黃軍就團隊之后第二篇對人類(lèi)胚胎進(jìn)行基因編輯的研究，引發(fā)了國際社會(huì )的廣泛關(guān)注。

　　范勇來(lái)自該院產(chǎn)科重大疾病重點(diǎn)實(shí)驗室及普通高校生殖與遺傳重點(diǎn)實(shí)驗室。2014年4月至9月，研究團隊從87名志愿者那里收集了213枚廢棄的不能正常發(fā)育的受精卵。他們使用了國際上最先進(jìn)的CRISPR/Cas9技術(shù)對其中26個(gè)人類(lèi)胚胎進(jìn)行了編輯，精確定位剪除了CCR5基因的32個(gè)堿基。

　　為什么選擇對CCR5基因下手？范勇解釋?zhuān)珻CR5基因是人類(lèi)免疫T細胞結合艾滋病病毒的主要受體之一，失去這32個(gè)堿基后，艾滋病病毒就無(wú)法入侵他們的T細胞，獲得這種突變的個(gè)體能夠有效抵抗艾滋病，或感染艾滋病的概率較低。

　　在自然界，部分原始高加索人進(jìn)化出了這種CCR5基因的突變，他們因而獲得了抵抗艾滋病的能力。2007年，一名感染艾滋病病毒并同時(shí)患有白血病的美國男子布朗，在德國柏林被移植攜帶CCR5突變基因的骨髓后，艾滋病病毒檢測一直呈陰性，成為醫學(xué)界公認的艾滋病“治愈”第一人。

　　2014年，美國研究人員利用一種名為ZFN的基因編輯技術(shù)從12名艾滋病病毒感染者體內提取未被感染的T細胞，并對該細胞的CCR5基因進(jìn)行改造，成功讓一名暫停服用抗逆轉錄病毒藥物者體內的艾滋病病毒消失。

　　“胚胎的基因編輯技術(shù)在大鼠、小鼠、猴子等動(dòng)物身上都取得了成功，但在人類(lèi)胚胎上的試驗還未成功。”因此，范勇團隊選擇了對人類(lèi)胚胎上的CCR5基因的編輯著(zhù)手，試圖在人類(lèi)胚胎層面驗證利用最新的CRISPR技術(shù)獲得HIV免疫的的可行性。

　　實(shí)驗結果顯示，在26個(gè)被編輯的胚胎中，有4個(gè)被成功編輯，其余部分胚胎仍包含未發(fā)生改變的CCR5蛋白。范勇認為，這一結果離實(shí)際應用還很遠，“成功編輯率要達到50%以上才算是比較理想。”

　　倫理爭議

　　人類(lèi)胚胎基因修改只能用于基礎研究

　　2015年4月，中山大學(xué)黃軍就團隊發(fā)表了世界上首例人類(lèi)胚胎基因編輯研究。他們使用CRISPR基因編輯技術(shù)對人類(lèi)胚胎的一個(gè)特定基因進(jìn)行修改，從而避免這個(gè)基因突變導致華南地區高發(fā)的地中海貧血癥。

　　修改人類(lèi)胚胎基因，會(huì )不會(huì )導致“定制嬰兒”出現？黃軍就的這項研究在全球范圍內引發(fā)了一場(chǎng)倫理學(xué)大討論，他也因此入選了《自然》2015年十大科學(xué)人物。

　　因為這場(chǎng)討論，去年12月，中國科學(xué)院和英國皇家學(xué)會(huì )、美國國家科學(xué)院共同舉辦了首次人類(lèi)基因編輯峰會(huì )。范勇介紹，大會(huì )取得的共識認為，對人類(lèi)胚胎的基因編輯可用于基礎研究，但禁止臨床應用。

　　范勇團隊論文發(fā)表后，人類(lèi)胚胎的基因編輯再次受到了國際頂級期刊和媒體的高度關(guān)注，如《自然》、《科學(xué)》、《麻省理工科技評論》（MITTechnologyReview）等。

　　范勇介紹，為了盡量降低倫理風(fēng)險，他們團隊使用了該院輔助生殖中心廢棄的3PN胚胎進(jìn)行此項研究，并獲得了醫院倫理委員會(huì )的批準和胚胎捐贈者的同意。

　　“3PN胚胎是在進(jìn)行輔助生殖時(shí)，兩個(gè)精子與一個(gè)卵子的結合胚胎，因為包含了額外的一套染色體，所以不會(huì )再發(fā)育。”范勇表示，實(shí)驗完成后，按照我國人類(lèi)胚胎干細胞的研究規范，研究團隊銷(xiāo)毀了所有實(shí)驗胚胎。

　　范勇團隊還在論文中明確表態(tài)：“我們相信，在倫理問(wèn)題和科學(xué)問(wèn)題都妥善解決以前，任何試圖通過(guò)對早期胚胎進(jìn)行改造并制造轉基因嬰兒的行為都要嚴格禁止。”

　　據了解，范勇所在的產(chǎn)科重大疾病重點(diǎn)實(shí)驗室及普通高校生殖與遺傳重點(diǎn)實(shí)驗室正在利用基因編輯技術(shù)對華南地區高發(fā)的遺傳病β地中海貧血造血干細胞治療進(jìn)行研究，也已經(jīng)取得較好的實(shí)驗結果。