據Science及BBC網(wǎng)站報道，最火的基因編輯技術(shù)CRISPR可能很快就要用于人類(lèi)胚胎研究了。

　　1月14日，英國的一個(gè)監管委員會(huì )將評估一項世界矚目的申請，倫敦FrancisCrick研究所的研究人員申請用CRISPR技術(shù)敲除日齡胚胎（day-oldembryos）中的發(fā)育基因。在當日的新聞發(fā)布會(huì )上，申請者KathyNiakan闡述了她所提議研究背后的基本原理，希望這一研究路線(xiàn)有一天可以改善不孕治療。

　　Niakan主要研究?jì)热菔鞘芫褑渭毎绾无D變成囊胚，這一大約5日齡的結構隨后會(huì )植入母親的子宮中。囊胚包含多種細胞類(lèi)型，其中要變成胎兒的細胞被稱(chēng)為外胚層祖細胞。這類(lèi)細胞被兩種其它類(lèi)型的細胞包圍著(zhù)，它們分別會(huì )發(fā)育為胎盤(pán)和卵黃囊。

　　Niakan花了數十年的時(shí)間研究人類(lèi)的發(fā)育和發(fā)展過(guò)程，試圖去了解最開(kāi)始的那7天。在7天里，我們從一個(gè)受精卵發(fā)育成包含200-300個(gè)細胞的囊胚。她表示，這一研究將對人類(lèi)生命的早期發(fā)展有更深入的了解，或將能夠減少流產(chǎn)。

　　她說(shuō)：“之所以這些研究如此重要是因為流產(chǎn)和不孕是非常常見(jiàn)的，但具體原因卻不是特別清楚。100個(gè)受精卵中，到達囊胚階段的不到50個(gè)，植入子宮的25個(gè)，只有13個(gè)發(fā)育超3個(gè)月。弄清楚在這一過(guò)程中究竟發(fā)生了什么以及哪里出了錯將提高體外受精的成功率。”

　　研究如何開(kāi)展？

　　事實(shí)上，研究人員已經(jīng)鑒定出了早期胚胎中幾千個(gè)活躍的基因。為了找出究竟要研究哪些基因，哪些基因主導發(fā)育監管，科學(xué)家們有多種方法，其中包括使小鼠胚胎基因失活。去年9月，Niakan向英國“HumanFertilisationandEmbryologyAuthority（HFEA）”申請進(jìn)行人類(lèi)胚胎研究，其中包括使用CRISPR編輯技術(shù)。

　　在發(fā)布會(huì )上，她說(shuō)：“我希望通過(guò)這一基因編輯技術(shù)能夠減少研究中所需要的胚胎數量。”在很多其它生物中，CRISPR已經(jīng)被證實(shí)比同類(lèi)方法更加高效。Niakan相信，她的團隊能夠使用CRISPR成功編輯10個(gè)胚胎中的8個(gè)。Niakan的研究使用的是生育診所中體外受精后剩下的、捐贈于科學(xué)研究的人類(lèi)胚胎。在被研究后，這些胚胎會(huì )在7日齡后被摧毀。

　　作為一個(gè)試點(diǎn)項目，Niakan計劃敲除OCT4，該基因在人類(lèi)和小鼠的胚胎干細胞中均能開(kāi)啟。研究人員認為，OCT4對能夠發(fā)育成任何類(lèi)型組織的多能細胞非常重要。檢測這一想法的一條途徑是在胚胎1日齡且還是單細胞的時(shí)候敲除該基因?；谛∈笱芯康贸龅念A測是，敲除該基因后，人類(lèi)胚胎將繼續發(fā)育，但是沒(méi)有了多能細胞。

　　隨后，Niakan會(huì )繼續研究可能對人類(lèi)胚胎早期發(fā)育至關(guān)重要的但不知名的基因。與OCT4不同，這些基因只能在人類(lèi)胚胎中進(jìn)行研究，因為它們在小鼠胚胎或者人類(lèi)干細胞中的表達方式不同。Niakan的這項申請包含了進(jìn)一步研究2個(gè)或3個(gè)這樣的基因，最終還要取決于可用胚胎的數量。每個(gè)基因可能需要20-30個(gè)胚胎。

　　在此次發(fā)布會(huì )上，Niakan沒(méi)有表達任何關(guān)于使用CRISPR或其他技術(shù)對不孕進(jìn)行基因治療的優(yōu)點(diǎn)或者危險。她說(shuō)：“當前的階段繼續道德方面的討論是非常重要的。”但是她有一個(gè)瘋狂的推測，即如果找到了胚胎發(fā)育過(guò)程中起到關(guān)鍵作用的某些基因，最終的使用途徑就是在試管嬰兒時(shí)進(jìn)行檢查，看受精卵是否產(chǎn)生了這些基因編碼的蛋白；如果沒(méi)有，就將這些蛋白添加到培養基中。不過(guò)，目前研究的直接目標更為基礎，即了解囊胚中基因的作用。

　　如果HFEA批準了這項申請，Niakan希望在幾個(gè)月后開(kāi)展研究，有望在今年夏天獲得首個(gè)基因編輯胚胎。該項目還需要獲得英國制度審查委員會(huì )的批準。在關(guān)于這項申請的一份聲明中，倫敦生物倫理學(xué)Nuffield委員會(huì )的主任HughWhittall說(shuō)：“這項研究改變DNA的目的不可用于治療過(guò)程的一部分。”

　　人類(lèi)胚胎編輯的爭議

　　2015年，基因編輯人類(lèi)胚胎無(wú)疑是科學(xué)領(lǐng)域最受爭議的事件之一。從“設計嬰兒”到“轉基因嬰兒”，媒體報道的用詞將這一事件逐漸引入到了更多人群的討論中。從2015年4月中國科學(xué)家黃軍就發(fā)表了首篇編輯人類(lèi)胚胎的論文開(kāi)始，這一事件引發(fā)的全球討論從未中斷。

　　從反對者的角度來(lái)說(shuō)，這項可以防止父母將遺傳疾病帶給他們孩子的技術(shù)，有可能被人濫用，導致人類(lèi)基因庫的永久性變化。去年5月，美國國家科學(xué)院和國家醫學(xué)院第一時(shí)間站出來(lái)表示，將推出重大的舉措為人類(lèi)基因組編輯制定指導準則。12月，美國科學(xué)院、英國皇家學(xué)會(huì )和中國科學(xué)院聯(lián)合主持了人類(lèi)基因編輯國際峰會(huì )，會(huì )議的內容包括了對人類(lèi)胚胎編輯的討論。

　　經(jīng)全球專(zhuān)家的激烈討論終于達成了初步共識。組委會(huì )發(fā)表聲明稱(chēng)，基因編輯技術(shù)不應用于準備建立妊娠的人類(lèi)胚胎。推進(jìn)生殖細胞基因編輯的臨床使用是“不負責任的”，除非安全和效率問(wèn)題得到了解決，而且相關(guān)應用得到了廣泛的社會(huì )共識。然而，聲明并未禁止編輯胚胎或生殖細胞的基礎研究，涉及人類(lèi)胚胎、精子和卵子的基礎研究和臨床前研究應當繼續前行。

　　事實(shí)上，各國對基因編輯人類(lèi)胚胎這一研究方向的態(tài)度各不相同。KathyNiakan正式向HFEA申請利用基于CRISPR/Cas9系統的技術(shù)對人類(lèi)胚胎進(jìn)行編輯發(fā)生在去年9月。如果申請通過(guò)，將會(huì )“造就”世界首個(gè)獲國家監管機構批準的該類(lèi)研究。英國也將成為對這類(lèi)研究持支持態(tài)度國家之一。

　　把目光放到美國，去年12月16日，美眾議院撥款委員會(huì )公布了2016年財政綜合撥款法案，對各聯(lián)邦機構進(jìn)行2016年剩余財政撥款。FDA2016年的財政預算總額是27.2億美元，相比于2015年的財政投入，增加了近5%。特別要強調的是，美國眾議院對基因編輯技術(shù)用于人類(lèi)胚胎提出警告，且財政撥款提案明文禁止FDA將預算用于對以編輯胚胎為研究基礎的醫療手段的評估。