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華人科學(xué)家PNAS發(fā)文 找到治療自閉癥的新靶點(diǎn)

2016-01-08 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:近日,來(lái)自美國賓州州立大學(xué)的科學(xué)家們發(fā)現一個(gè)新的藥物靶向目標或可幫助嚴重自閉癥病人修復神經(jīng)元細胞的功能缺陷。該研究由華人科學(xué)家GongChen領(lǐng)導,為自閉癥治療提供了新的方法。相關(guān)研究結果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊PNAS上。

  近日,來(lái)自美國賓州州立大學(xué)的科學(xué)家們發(fā)現一個(gè)新的藥物靶向目標或可幫助嚴重自閉癥病人修復神經(jīng)元細胞的功能缺陷。該研究由華人科學(xué)家GongChen領(lǐng)導,為自閉癥治療提供了新的方法。相關(guān)研究結果發(fā)表在國際學(xué)術(shù)期刊PNAS上。

  Dr.Chen表示:“這項研究最令人興奮的就是我們直接用RettSyndrome病人的神經(jīng)元細胞建立了與臨床相關(guān)的疾病模型,能夠對該病的發(fā)病機制進(jìn)行深入剖析。我們在這項研究中發(fā)現的新藥物靶點(diǎn)可能對于RettSyndrome的臨床治療有非常直接的啟示,可能也會(huì )對其它類(lèi)型的自閉癥治療有所提示。”RettSyndrome是一種嚴重的自閉癥譜系障礙。

  在這項研究中,研究人員將RettSyndrome病人皮膚細胞中獲得的干細胞誘導分化為神經(jīng)元細胞用于實(shí)驗室研究。這些神經(jīng)元細胞在一個(gè)叫做MECP2的基因上存在突變,有研究表明該基因發(fā)生的突變是許多RettSyndrome病人發(fā)病的主要原因。研究人員還發(fā)現這些神經(jīng)元細胞中缺少一個(gè)重要分子--KCC2,而該分子是MECP2的一個(gè)下游靶基因的表達產(chǎn)物,對于神經(jīng)元發(fā)揮正常功能和腦部的正常發(fā)育具有重要作用。

  Dr.Chen指出,KCC2能夠在腦部早期發(fā)育的關(guān)鍵時(shí)間調節GABA神經(jīng)遞質(zhì)的功能,他們將KCC2重新導入Rett病人來(lái)源的神經(jīng)元細胞中,結果發(fā)現GABA神經(jīng)遞質(zhì)的功能回歸正常。因此研究人員認為在RettSyndrome病人體內增加KCC2表達,重建KCC2的功能可能是治療RettSyndrome的一個(gè)新方法。

  研究人員還發(fā)現用IGF1處理患病神經(jīng)元細胞能夠增加KCC2的表達水平,恢復GABA神經(jīng)遞質(zhì)的功能。已經(jīng)有研究表明IGF1能夠改善RettSyndrome小鼠的癥狀,目前正在對RettSyndrome病人進(jìn)行2期臨床驗證。

  這項研究發(fā)現IGF1能夠恢復Rett疾病神經(jīng)元的KCC2水平,不僅為IGF1的作用機制提供了一種可能解釋?zhuān)€表明找到更多作用于KCC2的小分子將會(huì )為RettSyndrome以及其他自閉癥治療提供新希望。

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