99色热,九九热国产,99视频在线观看视频,99视频在线观看视频,亚洲视频99,久久99久久98精品免观看软件,99视频观看

您的位置:健客網(wǎng) > 新聞頻道 > 醫藥資訊 > 醫藥科研 > 科學(xué)家利用CRISPR技術(shù)或可成功治療人類(lèi)遺傳性疾病

科學(xué)家利用CRISPR技術(shù)或可成功治療人類(lèi)遺傳性疾病

2016-01-06 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:研究者Gersbach及其研究小組首次將這種療法應用于成體小鼠的腿部肌肉中,從而成功恢復了小鼠機體中功能性的肌營(yíng)養不良蛋白并且增加了其肌肉的強度,隨后研究者將CRISPR/AAV組合注射到了小鼠的血液中讓其流到每一個(gè)肌肉組織中去,結果顯示這些血液流經(jīng)的肌肉組織的功能都得到了一定的修正,其中就包括心臟組織。

  如今科學(xué)家已經(jīng)可以利用CRISPR技術(shù)成功治療患杜氏肌營(yíng)養不良癥的成體小鼠了,而這也首次證明了CRISPR技術(shù)可以成功治療活體動(dòng)物機體的遺傳性疾病,為后期開(kāi)發(fā)潛在的人類(lèi)遺傳疾病的治療手段或會(huì )帶來(lái)一定幫助。此前來(lái)自杜克大學(xué)的研究人員利用CRISPR技術(shù)成功修正了杜氏肌營(yíng)養不良癥病人培養細胞中的遺傳突變,而其它實(shí)驗室也在實(shí)驗室的條件下修正了單一胚胎中的突變基因。

  這項刊登在國際雜志Science的研究論文中,來(lái)自杜克大學(xué)的研究人員通過(guò)名為腺伴隨病毒(AAV)來(lái)運輸基因編輯系統,成功克服了當前該領(lǐng)域的多種技術(shù)障礙。本文研究中研究者討論了利用CRISPR技術(shù)糾正人類(lèi)胚胎中的遺傳突變,而其同時(shí)也引起了多方的關(guān)注;但利用CRISPR技術(shù)來(lái)修正患者受影響組織中的遺傳突變目前并沒(méi)有被討論。

  該項研究中,研究人員利用小鼠模型進(jìn)行研究,小鼠模型機體的肌營(yíng)養不良蛋白基因的一個(gè)外顯子出現了一定的突變,研究者就對新型的CRISPR/Cas9系統重編程來(lái)切斷這種異常的外顯子,使得小鼠機體自然的修復系統可以對存留的基因進(jìn)行修正從而產(chǎn)生縮短但功能正常的外顯子基因。

  研究者Gersbach及其研究小組首次將這種療法應用于成體小鼠的腿部肌肉中,從而成功恢復了小鼠機體中功能性的肌營(yíng)養不良蛋白并且增加了其肌肉的強度,隨后研究者將CRISPR/AAV組合注射到了小鼠的血液中讓其流到每一個(gè)肌肉組織中去,結果顯示這些血液流經(jīng)的肌肉組織的功能都得到了一定的修正,其中就包括心臟組織。

  在5000個(gè)男性新生兒中,杜氏肌營(yíng)養不良癥就影響著(zhù)1位嬰兒的健康,大多數的患者在10歲之前就會(huì )坐上輪椅,而且存活時(shí)間不超過(guò)20年,有些患者或許可以生存到30出頭;該疾病的關(guān)鍵問(wèn)題就是患者的X染色體出現了突變,而女性因為攜帶有兩個(gè)X染色體,而至少有一個(gè)X染色體正常工作就可以,因此患者多為男性。

  最后研究者Gersbach說(shuō)道,目前仍然有大量的工作需要去進(jìn)行,比如如何將當前的研究成果轉移成人類(lèi)的療法,同時(shí)闡明其安全性等。目前的研究結果相當可喜,后期研究者們將會(huì )優(yōu)化運輸系統來(lái)在多個(gè)杜氏肌營(yíng)養不良癥模型中評估新型療法以及新型療法在臨床試驗中的效率及安全性。

看本篇文章的人在健客購買(mǎi)了以下產(chǎn)品 更多>
有健康問(wèn)題?醫生在線(xiàn)免費幫您解答!去提問(wèn)>>
健客微信
健客藥房
佳木斯市| 鄯善县| 齐河县| 正安县| 西安市| 宁晋县| 遂昌县| 方正县| 仪征市| 如东县| 于都县| 湘潭县| 柳州市| 灵丘县| 布尔津县| 新化县| 洛宁县| 颍上县| 波密县| 临武县| 涿州市| 无为县| 高邮市| 洛南县| 镇江市| 柳林县| 法库县| 天镇县| 西宁市| 岑巩县| 宿州市| 小金县| 遂川县| 隆德县| 竹溪县| 呼和浩特市| 七台河市| 石棉县| 凤台县| 许昌市| 铜梁县|