醫學(xué)奇跡！首例基因編輯療法拯救血癌女?huà)?/h1>

2015-11-19 來(lái)源：健客網(wǎng)社區  標簽： 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚

摘要：萊拉的父親說(shuō)，“接受一個(gè)從未在人類(lèi)身上使用過(guò)的治療方法聽(tīng)起來(lái)有點(diǎn)嚇人，但即使有風(fēng)險，只要有一線(xiàn)希望我們也會(huì )毫不猶豫地嘗試?！?/div>

　　萊拉的父親說(shuō)，“接受一個(gè)從未在人類(lèi)身上使用過(guò)的治療方法聽(tīng)起來(lái)有點(diǎn)嚇人，但即使有風(fēng)險，只要有一線(xiàn)希望我們也會(huì )毫不猶豫地嘗試。”

　　癌癥是醫學(xué)上最棘手的病癥，也是一直困擾醫療界的重大難題，它與人類(lèi)共存，威脅健康，卻又為最尖端的醫學(xué)研究帶來(lái)“困境中的不絕希望”！據英國《每日郵報》11月5日報道，一位身患血癌的英國女?huà)朐诮邮芑蚓庉嫾夹g(shù)治療后成功康復，健康生活至今，成為世界首例嬰兒白血病治療奇跡。

　　傳統化療令家人絕望，果斷接受正在實(shí)驗的基因編輯技術(shù)

　　醫療奇跡的主人公名叫萊拉·西蒙斯，是一名活潑可愛(ài)的女孩，誕生于倫敦北部。她的出生原本給家庭帶來(lái)莫大幸福，但三個(gè)月大時(shí)，她開(kāi)始不?？摁[，此后被父母帶去醫院檢查，結果被診斷為白血病，從此開(kāi)始漫長(cháng)治療之路。在接受化療和骨髓移植后，萊拉的父母以為已經(jīng)無(wú)礙。然而天不從人愿，出院僅七周后萊拉病情復發(fā)。醫生勸慰他們早日回家，留下些美好回憶，因為死神已在門(mén)外等候。

　　但這對英國夫妻選擇不再相信保守治療，他們果斷地放棄了傳統醫院的治療建議，輾轉到大奧蒙德街醫院，接受了當時(shí)還在試驗中的基因編輯技術(shù)來(lái)治療萊拉。萊拉的母親說(shuō)，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來(lái)沒(méi)有采用過(guò)的方法，我們也愿意嘗試。”

　　基因編輯技術(shù)的核心，是將改造基因后的細胞放入患者體內

　　在治療萊拉之前，大奧蒙德街醫院的醫生只在小鼠身上測試過(guò)基因編輯療法。當時(shí)，整個(gè)治療方案并不完善，尚處在試驗之中。治療方法的核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中，再將改造基因后的細胞放入患者體內。

　　今年6月份，醫生將1毫升經(jīng)過(guò)基因編輯的健康細胞注入萊拉體內。萊拉的父親說(shuō)，“對于此次治療，女兒并沒(méi)注意到發(fā)生了什么，她仍在床上玩耍嬉戲。接受一個(gè)從未在人類(lèi)身上使用過(guò)的治療方法聽(tīng)起來(lái)有點(diǎn)嚇人，但即使有風(fēng)險，只要有一線(xiàn)希望我們也會(huì )毫不猶豫地嘗試。”

　　如今，多虧了注入的那5000萬(wàn)個(gè)基因工程編輯過(guò)的細胞，使得萊拉體內的癌細胞被捕殺且病情開(kāi)始消退。在治療初期還看不出明顯效果，但幾周后萊拉開(kāi)始出現復蘇的跡象，醫生緊接著(zhù)對萊拉進(jìn)行骨髓移植以確保根除疾病?，F在，醫學(xué)檢測結果發(fā)現，萊拉身上的血癌細胞已完全消除。

　　萊拉的案例對新生物工程具有里程碑意義，影響力驚人

　　萊拉的奇跡康復推開(kāi)了癌癥治療的一扇新大門(mén)。主治醫生卡西姆教授在采訪(fǎng)中表示，醫院使用這種方法治療了一個(gè)很堅強的小女孩，但這方案是否適合所有孩子有待商榷。萊拉的案例對新生物工程技術(shù)來(lái)說(shuō)具有里程碑意義，挽救生命的影響力也是十分驚人。若這種方法具有可重復性，那么將是白血病治療的一個(gè)巨大進(jìn)步，同時(shí)也有助于開(kāi)創(chuàng )囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

　　另一位韋斯教授說(shuō)，“由于首次將這種方法應用到人類(lèi)治療上，起初我們也不確定是否有效，因此當看到萊拉康復時(shí)我們欣喜若狂。她的白血病是如此嚴重，治療成功幾乎是個(gè)奇跡。如今，這個(gè)堅強的女孩正在接受定期檢查，以確保癌癥未復發(fā)。”

　　治療細節將在今年12月舉行的美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )上公布

　　萊拉的治療細節將在今年12月舉行的美國血液學(xué)會(huì )年會(huì )上詳細公布。她的獲救得益于基因工程修改過(guò)的血液細胞，捐贈的血液細胞來(lái)自美國，科學(xué)家總共對其進(jìn)行了三次修改。

　　科學(xué)家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼并靶向殺死癌細胞的蛋白質(zhì)；其次科學(xué)家使用一種名為T(mén)ALENs的技術(shù)，關(guān)閉兩個(gè)基因，關(guān)閉第一個(gè)基因是為了確保捐贈的細胞不被萊拉的身體排斥，關(guān)閉的第二個(gè)基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。

　　治療過(guò)程中5000萬(wàn)個(gè)編輯過(guò)的基因細胞，在花了三個(gè)月的時(shí)間來(lái)尋找并殺死萊拉體內的白血病細胞。今年9月份，當這些細胞盡可能地殺死癌細胞后，萊拉接受了骨髓移植。骨髓是身體血液細胞的工廠(chǎng)，用健康的骨髓替換有缺陷的骨髓，意味著(zhù)可重新開(kāi)始生產(chǎn)健康的血液細胞?；蚓庉嬤^(guò)的抗癌細胞在骨髓移植過(guò)程中會(huì )喪生，因此不會(huì )長(cháng)留在萊拉體內。但該過(guò)程是如此的復雜，不是萬(wàn)不得已醫生也不會(huì )采用。

　　TALENs是一種新型基因編輯技術(shù)，可精確改變基因，萊拉是首例使用這一技術(shù)治療的成功案例?？茖W(xué)家希望該技術(shù)可以用來(lái)糾正導致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷，然而，也有人擔心這會(huì )導致濫用現象。但科學(xué)家表示需要更多的研究來(lái)證明該方法治療白血病的安全性，如果被證實(shí)，那么拯救萊拉的細胞將可受益于其他兒童和成年人。

　　目前為止，萊拉是唯一接受過(guò)這種技術(shù)治療的患者，她的母親在采訪(fǎng)中表示萊拉現在精力充沛，晚上鬧到很晚，還常常會(huì )叫醒父母。盡管治療的長(cháng)期效果尚未可知，但對于堅強的萊拉來(lái)說(shuō)，現在的每一天都是新的，充滿(mǎn)希望！

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