以往只在科學(xué)小說(shuō)中出現的基因編輯技術(shù)，已經(jīng)在實(shí)驗室中變成現實(shí)?；蚓庉嫾夹g(shù)被認為是未來(lái)疾病治療的一種全新途徑，甚至讓沒(méi)有缺陷的“設計嬰兒”成為可能。然而基因編輯技術(shù)在驚艷全球的同時(shí)也帶來(lái)了一系列倫理挑戰，且可能引發(fā)人類(lèi)正常遺傳種系不可預測的風(fēng)險，因此也飽受爭議。近日，美國趣味科學(xué)網(wǎng)站刊文“強大的基因編輯已經(jīng)來(lái)到，人類(lèi)準備好了嗎？”，表示應該對基因編輯采取審慎態(tài)度，甚至應該暫停該項技術(shù)研究。以下是全文編譯。

　　CRISPR/Cas是一項以前所未有的方式對基因編碼進(jìn)行操控的新技術(shù)（CRISPR，規律成簇的間隔回文重復）。該技術(shù)的出現引發(fā)了一場(chǎng)基因學(xué)和細胞生物學(xué)領(lǐng)域的革命，提升了人們用新方式治愈疾?。ò?a name="InnerLinkKeyWord" href="http://m.gunswipe.com/nrzl/" target="_blank">癌癥）的希望，或將成為揭開(kāi)人類(lèi)細胞未解之謎的一把鑰匙。CRISPR/Cas成為科學(xué)界人人知曉的明星新技術(shù)。

　　不過(guò)這項基因編輯技術(shù)同樣引起了人們的擔憂(yōu)。這一新工具能否允許父母選擇“設計嬰兒”？在病人中的不成熟應用是否會(huì )導致不可預測、有巨大潛在風(fēng)險的后果？濫用或誤用基因編輯技術(shù)的可能造成的后果，促使一些知名科學(xué)家呼吁暫停某些類(lèi)型的基因編輯新研究，直至對倫理問(wèn)題得到充分探討。

　　專(zhuān)家認為，暫停相關(guān)研究是為維持公眾信任、保護人類(lèi)安全的積極一步，同時(shí)對這項前景廣闊的新技術(shù)可以進(jìn)行進(jìn)一步研究論證。

　　為治愈疾病進(jìn)行基因編輯

　　盡管人類(lèi)大多數疾病在一部分上是由于基因突變引起的，但是目前的療法是對基因突變導致的癥狀進(jìn)行治療，而非努力消除基因“罪魁”。如果某種疾病的起因是基因缺陷，那么只要修復該基因就能治愈疾病，但是具體治療操作卻并不簡(jiǎn)單，因為編輯DNA的難度相當大。不過(guò)科學(xué)家們一直都在探索人類(lèi)基因有效的編輯技術(shù)。2012年，一切發(fā)生了改變，幾家研究機構表示，一種名為CRISPR/Cas的基因剪切技術(shù)能夠用于人類(lèi)基因編輯。同先前低效的基因編輯技術(shù)相比，CRISPR/Cas提供了一條基因編輯捷徑。CRISPR/Cas技術(shù)出現之前，科學(xué)家已經(jīng)發(fā)明了兩種基因編輯工具，一種是轉錄激活因子樣效應物核酸酶（TALEN），一種是鋅指核酸酶。不過(guò)，在三種工具中，CRISPR最為簡(jiǎn)便易行，只是利用RNA和DNA的配對來(lái)進(jìn)行引導，《MIT技術(shù)評論》曾寫(xiě)道“任何懂得分子生物學(xué)技巧并知道如何處理胚胎的科學(xué)家都能做這件事”。另兩種工具都需要特定的蛋白來(lái)靶向特定的基因序列。正是由于其簡(jiǎn)便易行，CRISPR/Cas迅速被科學(xué)界采納使用，修復疾病細胞的ＤＮＡ的障礙似乎已經(jīng)蕩然無(wú)存。

　　玩火的基因編輯技術(shù)

　　隨著(zhù)CRISPR/Cas技術(shù)的出現，改變胚胎細胞基因的障礙就被清除，為可改變容貌和智力的“設計嬰兒”打開(kāi)方便之門(mén)。倫理學(xué)家長(cháng)期以來(lái)一直擔憂(yōu)的允許父母選擇嬰兒品質(zhì)特征的情況隨之而來(lái)。此外，人們對于疾病的了解以及可能致病的基因之間存在巨大的鴻溝?？v使可以開(kāi)展完美的基因手術(shù)，但是我們并不清楚基因的特定改變將會(huì )在一個(gè)人身上呈現出何種后果。最后，對人類(lèi)胚系細胞，比如胚胎，進(jìn)行基因編輯，會(huì )將修改的基因永久引入到人類(lèi)基因池中，從而被后代遺傳。

　　而且對一個(gè)人的基因進(jìn)行剪切也并非沒(méi)有風(fēng)險。已知剪切蛋白質(zhì)“Cas9”可能對基因組“非設定”部位的基因進(jìn)行剪切，也可能“脫靶”。一旦“Cas9”不恰當地剪去一個(gè)重要的基因并使其不能發(fā)揮作用，那么基因療法將會(huì )誘發(fā)癌癥而非治愈。

　　審慎開(kāi)展基因編輯研究

　　在學(xué)術(shù)界內部，對于編輯人類(lèi)基因的做法也是質(zhì)疑聲不斷，其中最尖銳的批評莫過(guò)于對現有基因編輯技術(shù)的風(fēng)險擔憂(yōu)。圍繞著(zhù)“Cas9”的擔憂(yōu)引發(fā)了一個(gè)非同尋常的舉動(dòng)：知名科學(xué)家呼吁暫停部分相關(guān)研究。2015年3月，研究人員和律師組成的一個(gè)小組呼吁，對進(jìn)一步利用CRISPR技術(shù)進(jìn)行人類(lèi)胚系細胞基因編輯研究自覺(jué)暫停，直至就相關(guān)倫理指導意見(jiàn)達成共識。由諾貝爾獎得主DavidBaltimore、著(zhù)名遺傳學(xué)家GeorgeChurch、CRISPR技術(shù)的共同開(kāi)發(fā)者JenniferDoudna，以及法律、倫理和醫學(xué)等方面專(zhuān)家組成的小組，在科學(xué)雜志上撰文，指出我們尚未弄清楚人類(lèi)健康與我們的基因排序之間的關(guān)系。即使是存在一種完全精確的基因編輯系統，利用基因手術(shù)治療病人仍不成熟，而“Cas9”由于存在脫靶等問(wèn)題，還遠不夠格。這些作者們只是反對在特定細胞進(jìn)行基因編輯，比如胚胎細胞，不過(guò)鼓勵進(jìn)行相關(guān)的基礎研究，以使將來(lái)的基因編輯治療建立在更牢靠的實(shí)驗證據之上。

　　對或存在巨大潛在風(fēng)險的醫學(xué)新技術(shù)研究予以叫停有先例可循。1975年，多位知名生物學(xué)家呼吁暫停使用重組DNA技術(shù)，并在美國艾西洛瑪召開(kāi)大會(huì )，討論如何規范此項技術(shù)的用途。

　　盡管目前生殖細胞的基因組編輯在許多國家是非法的，但是作者們擔心對生殖細胞進(jìn)行基因編輯的研究仍在繼續。他們認為應采取措施，阻止“生殖細胞的基因組改造在臨床上應用于人類(lèi)，同時(shí)，科學(xué)和政府機構應討論這種做法的社會(huì )、環(huán)境和倫理影響”。