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基因編輯技術(shù)成功精確修飾人類(lèi)T細胞

2015-08-04 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:利用這些新技術(shù),研究人員成功編輯了趨化因子受體CXCR4和PD-1,甚至能將新的序列替代特定堿基序列。由于T細胞在人體中不斷更新,其基因修飾不會(huì )傳遞給后代。

  科技日報華盛頓8月3日電(記者何屹)美國加州大學(xué)舊金山分校的研究小組利用基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9精確修飾了人類(lèi)T細胞。由于T細胞在人體免疫系統中作用十分重要,這一研究成果將為治療糖尿病、艾滋病及癌癥等提供全新的手段。

  CRISPR/Cas9是最新出現的一種由RNA指導的Cas9核酸酶對靶向基因進(jìn)行編輯的技術(shù)。新的方法能使T細胞表面一種稱(chēng)為趨化因子受體CXCR4的蛋白質(zhì)失去功能。這種蛋白可被艾滋病病毒利用感染T細胞,進(jìn)而引發(fā)艾滋病。在癌癥免疫療法中,科學(xué)家發(fā)現,新方法還可成功關(guān)閉PD-1分子,進(jìn)而誘導T細胞攻擊腫瘤。

  科學(xué)家對CRISPR/Cas9方法抱有極大的希望,因為其簡(jiǎn)單又不昂貴,可以編輯人類(lèi)任何組織和器官的遺傳信息。T細胞在人體的血液中循環(huán),不僅能到達許多疾病的病灶,而且很容易從患者那里采集,經(jīng)過(guò)CRISPR/Cas9編輯后送回體內,進(jìn)而發(fā)揮療效。但實(shí)踐中利用其來(lái)編輯T細胞十分困難。研究人員耗時(shí)長(cháng)達一年半,才優(yōu)化了相關(guān)方法。

  目前,利用CRISPR/Cas9編輯人類(lèi)T細胞的效率還十分低下,只有很小比例的T細胞能被成功修飾。此前,科學(xué)家已可以通過(guò)插入或刪除隨機序列來(lái)關(guān)閉基因,但是尚不能使用CRISPR/Cas9粘貼特定的新序列,以修正T細胞中發(fā)生的基因突變。

  馬森實(shí)驗室等單位的研究人員通過(guò)簡(jiǎn)化Cas9和向導RNA向細胞的傳遞方法,解決了上述難題。他們將Cas9與向導RNA裝配在一起,利用電穿孔技術(shù),可迅速將其傳遞到細胞內部。

  利用這些新技術(shù),研究人員成功編輯了趨化因子受體CXCR4和PD-1,甚至能將新的序列替代特定堿基序列。由于T細胞在人體中不斷更新,其基因修飾不會(huì )傳遞給后代。研究人員希望,利用Cas9治療患病T細胞的新方法能進(jìn)入臨床,用于治療免疫性疾病以及免疫缺陷,如氣泡男孩癥等疾病。

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